Sodio oxibato in pazienti con emiplegia alternante dell'infanzia (AHC-SO) (AHC-SO)
3 marzo 2014 aggiornato da: Kathryn Swoboda, University of Utah
Studio monocentrico di fase I/II sul sodio oxibato in pazienti con emiplegia alternante dell'infanzia (studio AHC-SO)
CHI: I ricercatori stanno reclutando bambini e giovani adulti per partecipare a uno studio di ricerca che:
- È stata diagnosticata l'emiplegia alternante dell'infanzia (AHC)
- Hanno un'età compresa tra 6 mesi e 25 anni
- Avere almeno tre episodi AHC di 10 minuti durante una settimana tipica
- Può impegnarsi per 12 settimane di compilazione di un registro giornaliero che descriva gli episodi di AHC e per una degenza ospedaliera di più notti presso il Center for Clinical and Translational Science (CCTS) dell'Università dello Utah
PERCHÉ: L'obiettivo di questo studio è valutare se il farmaco in studio può ridurre in modo sicuro ed efficace gli episodi di AHC e migliorare la qualità della vita delle persone con AHC.
COSA e DOVE: questo studio prevede almeno 12 settimane di completamento e invio dei registri giornalieri degli episodi di AHC e una degenza ospedaliera di cinque giorni presso l'Università dello Utah CCTS.
Le fasi dello studio sono 4 e comprendono:
- Sei settimane di completamento del registro giornaliero prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio
- Soggiorno di cinque giorni presso l'Università dello Utah CCTS
- Sei settimane aggiuntive di completamento del registro giornaliero durante l'utilizzo del farmaco oggetto dello studio a casa
- Visita clinica di un giorno all'Università dello Utah per il follow-up
COMPENSO:
Non ci sono costi per partecipare. Tutte le procedure eseguite specificamente per questo studio saranno coperte dallo studio e non saranno fatturate a lei o alla sua compagnia assicurativa.
Il farmaco oggetto dello studio Le sarà somministrato gratuitamente. I pasti e l'alloggio presso il sito dello studio saranno forniti gratuitamente per il partecipante allo studio e un fornitore di assistenza. Inoltre, il team di ricerca assisterà i soggetti con la prenotazione e l'ottenimento di trasporti gratuiti, come biglietti aerei, da e per il sito di studio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 23 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
I soggetti devono soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione.
Criteri classici AHC:
- Insorgenza della sintomatologia prima dei 18 mesi di età
- Ripetuti attacchi di emiplegia che coinvolgono entrambi i lati del corpo
- Disturbi parossistici, inclusi periodi tonici o distonici, anomalie oculomotorie e vari fenomeni autonomici, durante attacchi emiplegici o in isolamento
- Episodi di emiplegia bilaterale o tetraplegia che iniziano come generalizzazione di un episodio emiplegico o bilaterali dall'inizio
- Immediata scomparsa dei sintomi durante il sonno, con possibile ripresa 10-20 minuti dopo il risveglio
- Evidenza di ritardo dello sviluppo e anomalie neurologiche tra cui coreoatetosi, distonia o atassia
Inoltre:
- Fornitura di un registro giornaliero completo degli eventi per 6 settimane prima dell'inizio della terapia con sodio oxibato, inclusi: (1) frequenza, (2) durata, (3) tipo, (4) gravità degli episodi e (5) terapie, se qualsiasi, utilizzato nel tentativo di interrompere l'episodio
- Età da 6 mesi a 25 anni al momento dell'iscrizione allo studio
- Almeno 3 episodi AHC settimanali, della durata di almeno 10 minuti ciascuno, in media prima dell'iscrizione allo studio
- Studi di neuroimaging cerebrale che escludono l'eziologia alternativa per i sintomi
- Assenza documentata di caratteristiche epilettiformi all'EEG durante i tipici eventi ictali
- Capacità degli operatori sanitari primari dei partecipanti allo studio di inviare quotidianamente online i registri degli episodi di AHC che indicano la frequenza e la durata degli episodi ictali durante l'intero periodo di studio
- Consenso informato scritto dei genitori/tutori e assenso dei bambini di età pari o superiore a 7 anni
- Le ragazze/donne > 12 anni di età dovranno sottoporsi continuamente al controllo delle nascite se sono considerate a rischio di gravidanza. Coloro che non assumono il controllo delle nascite dovranno sottoporsi a un test di gravidanza di screening al basale e confermare la loro disponibilità a praticare il controllo delle nascite o ad astenersi dall'attività sessuale per la durata del trattamento con il farmaco in studio.
Criteri di esclusione:
I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri saranno esclusi dalla partecipazione.
- Storia di insufficienza epatica, insufficienza renale, malattia respiratoria significativa, aritmia cardiaca, difetto cardiaco congenito, ipertensione o ictus ischemico
- Storia di allergia/sensibilità al sodio oxibato
- Uso di sodio oxibato entro 30 giorni dall'arruolamento nello studio
- - Malattia grave che richieda trattamento sistemico e/o ricovero in ospedale entro due settimane prima dell'iscrizione allo studio
- Modifica del regime terapeutico neurologico entro 30 giorni dall'arruolamento nello studio.
- Impossibilità di rimanere presso il Center for Clinical and Translational Science (CCTS) per 5 giorni a causa di problemi comportamentali
- Riluttanza o impossibilità di recarsi presso il sito dello studio durante il periodo di titolazione di 1 settimana necessario per determinare la dose più appropriata di GHB per la successiva somministrazione
- Non conformità con i requisiti del registro degli episodi AHC o della visita di studio
- Apnea notturna non adeguatamente trattata con C-PAP e monitoraggio della saturazione di ossigeno prima dell'inizio della terapia farmacologica
- Deficit di succinica semialdeide deidrogenasi
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Sodio oxibato
|
il dosaggio è in peso
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Tempo Durata degli episodi AHC
Lasso di tempo: Settimana 7
|
Settimana 7
|
|
Dati di sicurezza osservati durante il ricovero di 5 giorni per l'identificazione della dose di farmaco
Lasso di tempo: Settimana 7
|
Settimana 7
|
|
Numero di partecipanti che hanno riportato effetti collaterali durante la fase di mantenimento dei farmaci domiciliari
Lasso di tempo: 1 anno
|
1 anno
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
|
Percentuale media giornaliera di tempo in cui lo stato funzionale è interessato a causa di episodi
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Questionari sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Questionari sull'umore e sul comportamento
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Questionari sulle abilità funzionali
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
|
Test neuropsicologici
Lasso di tempo: Settimana 14
|
Settimana 14
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 agosto 2009
Completamento primario (Effettivo)
1 gennaio 2011
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2011
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 giugno 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 luglio 2009
Primo Inserito (Stima)
2 luglio 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
31 marzo 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 marzo 2014
Ultimo verificato
1 marzo 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 32164
- 103932
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Sodio oxibato
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Sihuan Pharmaceutical Holdings Group Ltd.Completato
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Misook L. ChungCompletato
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The University of Texas Health Science Center at...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)CompletatoIpertensioneStati Uniti
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St George's, University of LondonCompletato
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University of MinnesotaReclutamentoTiroide | Edema polmonare | ARDS, Umano | Infiammazione polmonare | Polmone, umidoStati Uniti
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IBSA Farmaceutici Italia SrlAttivo, non reclutante
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AZTherapies, Inc.CompletatoMalattia di Alzheimer | Volontari saniStati Uniti
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Sihuan Pharmaceutical Holdings Group Ltd.Completato
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Oregon Health and Science UniversityReclutamentoTrauma | Chirurgia | Trombosi venosa profonda (TVP) | Eventi TromboemboliciStati Uniti
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Martha BiddleCompletato