Оксибат натрия у пациентов с перемежающейся гемиплегией детского возраста (AHC-SO) (AHC-SO)
3 марта 2014 г. обновлено: Kathryn Swoboda, University of Utah
Одноцентровое исследование фазы I/II оксибата натрия у пациентов с перемежающейся гемиплегией детского возраста (исследование AHC-SO)
ВОЗ: Исследователи набирают детей и молодых людей для участия в исследовании, которые:
- У вас диагностирована альтернирующая гемиплегия детского возраста (AHC).
- Возраст от 6 месяцев до 25 лет
- Иметь как минимум три 10-минутных эпизода AHC в течение обычной недели.
- Может в течение 12 недель заполнять ежедневный журнал, описывающий эпизоды AHC, и находиться в больнице в течение нескольких ночей в Центре клинических и трансляционных наук Университета Юты (CCTS).
ПОЧЕМУ: Целью данного исследования является оценка того, может ли исследуемый препарат безопасно и эффективно уменьшить количество эпизодов AHC и улучшить качество жизни людей с AHC.
ЧТО и ГДЕ: Это исследование включает в себя как минимум 12 недель заполнения и отправки ежедневных журналов эпизодов AHC и пятидневное пребывание в больнице CCTS Университета Юты.
Есть 4 этапа исследования, и они включают в себя:
- Заполнение ежедневного журнала за шесть недель до начала приема исследуемого препарата
- Пятидневное пребывание в Университете Юты CCTS
- Шесть дополнительных недель ежедневного заполнения журнала при использовании исследуемого препарата в домашних условиях.
- Однодневный визит в клинику Университета Юты для последующего наблюдения
КОМПЕНСАЦИЯ:
Плата за участие не взимается. Все процедуры, выполненные специально для этого исследования, будут охвачены исследованием и не будут оплачиваться вами или вашей страховой компанией.
Исследуемый препарат будет выдан вам бесплатно. Питание и проживание в исследовательском центре будут предоставлены бесплатно для участника исследования и одного поставщика медицинских услуг. Кроме того, исследовательская группа будет помогать испытуемым с бронированием и получением бесплатного транспорта, например, авиабилетов, до места исследования и обратно.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 10 месяцев до 23 года (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
Субъекты должны соответствовать всем следующим критериям включения.
Классические критерии AHC:
- Начало симптоматики в возрасте до 18 месяцев
- Повторяющиеся приступы гемиплегии с вовлечением обеих сторон тела
- Пароксизмальные расстройства, в том числе тонические или дистонические приступы, глазодвигательные нарушения и различные вегетативные феномены, во время гемиплегических приступов или изолированно
- Эпизоды двусторонней гемиплегии или квадриплегии, начинающиеся либо как генерализация гемиплегического эпизода, либо двусторонние с самого начала
- Немедленное исчезновение симптомов после сна с возможным возобновлением через 10-20 минут после пробуждения.
- Признаки задержки развития и неврологических нарушений, включая хореоатетоз, дистонию или атаксию.
Кроме того:
- Предоставление полного ежедневного журнала событий за 6 недель до начала терапии оксибатом натрия, включая: (1) частоту, (2) продолжительность, (3) тип, (4) тяжесть эпизодов и (5) терапию, если любой, используемый в попытке прервать эпизод
- Возраст от 6 месяцев до 25 лет на момент зачисления в учебу
- Минимум 3 эпизода AHC еженедельно, продолжительностью не менее 10 минут каждый, в среднем до включения в исследование
- Исследования нейровизуализации головного мозга, исключающие альтернативную этиологию симптомов
- Документально подтвержденное отсутствие эпилептиформных признаков на ЭЭГ во время типичных иктальных событий.
- Возможность основных лиц, осуществляющих уход за участниками исследования, предоставлять онлайн ежедневные журналы эпизодов AHC с указанием частоты и продолжительности иктальных эпизодов за весь период исследования.
- Письменное информированное согласие родителей/опекунов и согласие детей старше 7 лет.
- Девочки/женщины старше 12 лет должны постоянно принимать противозачаточные средства, если считается, что они подвержены риску забеременеть. Те, кто не принимает противозачаточные средства, должны будут пройти скрининговый тест на беременность на исходном уровне и подтвердить свою готовность практиковать противозачаточные средства или воздерживаться от сексуальной активности на время лечения исследуемым препаратом.
Критерий исключения:
Субъекты, отвечающие любому из следующих критериев, будут исключены из участия.
- Наличие в анамнезе печеночной недостаточности, почечной недостаточности, тяжелого респираторного заболевания, сердечной аритмии, врожденного порока сердца, артериальной гипертензии или ишемического инсульта
- История аллергии / чувствительности к оксибату натрия
- Использование оксибата натрия в течение 30 дней после включения в исследование
- Серьезное заболевание, требующее системного лечения и/или госпитализации в течение двух недель до включения в исследование.
- Изменение схемы приема неврологических препаратов в течение 30 дней после включения в исследование.
- Невозможность оставаться в Центре клинических и трансляционных наук (CCTS) в течение 5 дней из-за проблем с поведением.
- Нежелание или невозможность приехать в исследовательский центр в течение необходимого 1-недельного периода титрования для определения наиболее подходящей дозы ГОМК для последующего введения.
- Несоблюдение требований журнала эпизодов AHC или учебных посещений
- Апноэ во сне не лечится должным образом с помощью C-PAP и мониторинга насыщения кислородом до начала медикаментозной терапии.
- Дефицит янтарной полуальдегиддегидрогеназы
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Оксибат натрия
|
дозировка по весу
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продолжительность эпизодов AHC
Временное ограничение: Неделя 7
|
Неделя 7
|
|
Наблюдаемые данные по безопасности во время 5-дневной госпитализации для определения дозы препарата
Временное ограничение: Неделя 7
|
Неделя 7
|
|
Количество участников, сообщивших о побочных эффектах на этапе поддерживающей терапии лекарствами в домашних условиях
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Средний ежедневный процент времени, в течение которого функциональное состояние было нарушено из-за эпизодов
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Анкеты качества жизни
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Анкеты настроения и поведения
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Опросники функциональных навыков
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
|
Нейропсихологические тесты
Временное ограничение: Неделя 14
|
Неделя 14
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- A randomized, double blind, placebo-controlled multicenter trial comparing the effects of three doses of orally administered sodium oxybate with placebo for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2002 Feb 1;25(1):42-9.
- Scrima L, Hartman PG, Johnson FH Jr, Thomas EE, Hiller FC. The effects of gamma-hydroxybutyrate on the sleep of narcolepsy patients: a double-blind study. Sleep. 1990 Dec;13(6):479-90. doi: 10.1093/sleep/13.6.479.
- A 12-month, open-label, multicenter extension trial of orally administered sodium oxybate for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2003 Feb 1;26(1):31-5.
- U.S. Xyrem Multicenter Study Group. Sodium oxybate demonstrates long-term efficacy for the treatment of cataplexy in patients with narcolepsy. Sleep Med. 2004 Mar;5(2):119-23. doi: 10.1016/j.sleep.2003.11.002.
- Addolorato G, Cibin M, Capristo E, Beghe F, Gessa G, Stefanini GF, Gasbarrini G. Maintaining abstinence from alcohol with gamma-hydroxybutyric acid. Lancet. 1998 Jan 3;351(9095):38. doi: 10.1016/s0140-6736(05)78088-0. No abstract available. Erratum In: Lancet 1998 Mar 7;351(9104):760. Caprista E [corrected to Capristo E].
- Arnold DL, Silver K, Andermann F. Evidence for mitochondrial dysfunction in patients with alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1993 Jun;33(6):604-7. doi: 10.1002/ana.410330608.
- Bourgeois M, Aicardi J, Goutieres F. Alternating hemiplegia of childhood. J Pediatr. 1993 May;122(5 Pt 1):673-9. doi: 10.1016/s0022-3476(06)80003-x.
- Bourgeois M, Aicardi J. The treatment of alternating hemiplegia of childhood with flunarizine: experience with 17 patients. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;191-194.
- Caputo F, Addolorato G, Stoppo M, Francini S, Vignoli T, Lorenzini F, Del Re A, Comaschi C, Andreone P, Trevisani F, Bernardi M; Alcohol Treatment Study Group. Comparing and combining gamma-hydroxybutyric acid (GHB) and naltrexone in maintaining abstinence from alcohol: an open randomised comparative study. Eur Neuropsychopharmacol. 2007 Dec;17(12):781-9. doi: 10.1016/j.euroneuro.2007.04.008. Epub 2007 Jul 3.
- Casaer P. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. An international study in 12 children. Neuropediatrics. 1987 Nov;18(4):191-5. doi: 10.1055/s-2008-1052478.
- Casaer P, Azou M. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. Lancet. 1984 Sep 8;2(8402):579. doi: 10.1016/s0140-6736(84)90794-3. No abstract available.
- Defossez M, Le Bec G, Sancier A, Manelfe C, Espagno MT, Bouzat A, Sevely A. [Neuro-sedation and cranial C.-T. scan in infants and children (author's transl)]. Anesth Analg (Paris). 1979;36(11-12):525-9. French.
- Ferrara SD, Giorgetti R, Zancaner S, Orlando R, Tagliabracci A, Cavarzeran F, Palatini P. Effects of single dose of gamma-hydroxybutyric acid and lorazepam on psychomotor performance and subjective feelings in healthy volunteers. Eur J Clin Pharmacol. 1999 Jan;54(11):821-7. doi: 10.1007/s002280050560.
- Frucht SJ, Bordelon Y, Houghton WH, Reardan D. A pilot tolerability and efficacy trial of sodium oxybate in ethanol-responsive movement disorders. Mov Disord. 2005 Oct;20(10):1330-7. doi: 10.1002/mds.20605.
- Haan J, Kors EE, Terwindt GM, Vermeulen FL, Vergouwe MN, van den Maagdenberg AM, Gill DS, Pascual J, Ophoff RA, Frants RR, Ferrari. Alternating hemiplegia of childhood: no mutations in the familial hemiplegic migraine CACNA1A gene. Cephalalgia. 2000 Oct;20(8):696-700. doi: 10.1046/j.0333-1024.2000.00095.x.
- Hunter AS, Long WJ, Ryrie CG. An evaluation of gamma-hydroxybutyric acid in paediatric practice. Br J Anaesth. 1971 Jun;43(6):620-8. doi: 10.1093/bja/43.6.620. No abstract available.
- Jiang W, Chi Z, Ma L, Du B, Shang W, Guo H, Wu W. Topiramate: a new agent for patients with alternating hemiplegia of childhood. Neuropediatrics. 2006 Aug;37(4):229-33. doi: 10.1055/s-2006-924721.
- Jen J, Yue Q, Nelson SF, Yu H, Litt M, Nutt J, Baloh RW. A novel nonsense mutation in CACNA1A causes episodic ataxia and hemiplegia. Neurology. 1999 Jul 13;53(1):34-7. doi: 10.1212/wnl.53.1.34.
- Kanavakis E, Xaidara A, Papathanasiou-Klontza D, Papadimitriou A, Velentza S, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood: a syndrome inherited with an autosomal dominant trait. Dev Med Child Neurol. 2003 Dec;45(12):833-6. doi: 10.1017/s0012162203001543. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2004 Apr;46(4):288.
- Katchan B, Mamelak M, Hwang P. Alternating Hemiplegia of Childhood: Rationale for the use of Gammahydroxybutyrate, Reprints from the 10th International Child Neurology Congress, Montreal, June 2006.
- Kemp GJ, Taylor DJ, Barnes PR, Wilson J, Radda GK. Skeletal muscle mitochondrial dysfunction in alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1995 Oct;38(4):681-4. doi: 10.1002/ana.410380421.
- Kothare SV, Adams R, Valencia I, Faerber EC, Grant ML. Improved sleep and neurocognitive functions in a child with thalamic lesions on sodium oxybate. Neurology. 2007 Apr 3;68(14):1157-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000258658.00692.36. No abstract available.
- Kyriakides T, Drousiotou A. No structural or biochemical evidence for mitochondrial cytopathy in a case of alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1994 Nov;36(5):805-6. doi: 10.1002/ana.410360529. No abstract available.
- Mamelak M, Black J, Montplaisir J, Ristanovic R. A pilot study on the effects of sodium oxybate on sleep architecture and daytime alertness in narcolepsy. Sleep. 2004 Nov 1;27(7):1327-34. doi: 10.1093/sleep/27.7.1327.
- Meyer S, Gottschling S, Georg T, Lothschutz D, Graf N, Sitzmann FC. Gamma-hydroxybutyrate versus chlorprothixene/phenobarbital sedation in children undergoing MRI studies. Klin Padiatr. 2003 Mar-Apr;215(2):69-73. doi: 10.1055/s-2003-38500.
- Micieli G, Sances G, Pacchetti C, Trucco M, Magri M, Piazza D. Flunarizine: a wide spectrum prophylactic for migraine headache. Int J Clin Pharmacol Res. 1984;4(3):239-45.
- Mikati M. Alternating hemiplegia of childhood. Pediatr Neurol. 1999 Oct;21(4):764. doi: 10.1016/s0887-8994(99)00090-9. No abstract available.
- Mikati MA, Kramer U, Zupanc ML, Shanahan RJ. Alternating hemiplegia of childhood: clinical manifestations and long-term outcome. Pediatr Neurol. 2000 Aug;23(2):134-41. doi: 10.1016/s0887-8994(00)00157-0.
- Murali H, Kotagal S. Off-label treatment of severe childhood narcolepsy-cataplexy with sodium oxybate. Sleep. 2006 Aug;29(8):1025-9. doi: 10.1093/sleep/29.8.1025.
- Nimmerrichter AA, Walter H, Gutierrez-Lobos KE, Lesch OM. Double-blind controlled trial of gamma-hydroxybutyrate and clomethiazole in the treatment of alcohol withdrawal. Alcohol Alcohol. 2002 Jan-Feb;37(1):67-73. doi: 10.1093/alcalc/37.1.67.
- Poschl J, Kolker S, Bast T, Brussau J, Ruef P, Linderkamp O, Bettendorf M. Gamma-hydroxybutyric acid sedation in neonates and children undergoing MR imaging. Klin Padiatr. 2007 Jul-Aug;219(4):217-9. doi: 10.1055/s-2007-973056.
- Priori A, Bertolasi L, Pesenti A, Cappellari A, Barbieri S. gamma-hydroxybutyric acid for alcohol-sensitive myoclonus with dystonia. Neurology. 2000 Apr 25;54(8):1706. doi: 10.1212/wnl.54.8.1706. No abstract available.
- Ricci S. Sleep studies of children with alternating hemiplegia of childhood. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by Andermann, Aicardi, and Vigevano. 1995;95-98.
- Rinalduzzi S, Valeriani M, Vigevano F. Brainstem dysfunction in alternating hemiplegia of childhood: a neurophysiological study. Cephalalgia. 2006 May;26(5):511-9. doi: 10.1111/j.1468-2982.2006.01066.x.
- Sasaki M, Sakuragawa N, Osawa M. Long-term effect of flunarizine on patients with alternating hemiplegia of childhood in Japan. Brain Dev. 2001 Aug;23(5):303-5. doi: 10.1016/s0387-7604(01)00229-7.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: a study of 10 patients and results of flunarizine treatment. Neurology. 1993 Jan;43(1):36-41. doi: 10.1212/wnl.43.1_part_1.36.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: treatment with flunarizine. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;195-198.
- Suner S, Szlatenyi CS, Wang RY. Pediatric gamma hydroxybutyrate intoxication. Acad Emerg Med. 1997 Nov;4(11):1041-5. doi: 10.1111/j.1553-2712.1997.tb03677.x.
- Swoboda KJ, Kanavakis E, Xaidara A, Johnson JE, Leppert MF, Schlesinger-Massart MB, Ptacek LJ, Silver K, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood or familial hemiplegic migraine? A novel ATP1A2 mutation. Ann Neurol. 2004 Jun;55(6):884-7. doi: 10.1002/ana.20134.
- Verret S, Steele JC. Alternating hemiplegia in childhood: a report of eight patients with complicated migraine beginning in infancy. Pediatrics. 1971 Apr;47(4):675-80. No abstract available.
- Weaver TE, Cuellar N. A randomized trial evaluating the effectiveness of sodium oxybate therapy on quality of life in narcolepsy. Sleep. 2006 Sep;29(9):1189-94. doi: 10.1093/sleep/29.9.1189.
- Xyrem International Study Group. A double-blind, placebo-controlled study demonstrates sodium oxybate is effective for the treatment of excessive daytime sleepiness in narcolepsy. J Clin Sleep Med. 2005 Oct 15;1(4):391-7.
- Xyrem International Study Group. Further evidence supporting the use of sodium oxybate for the treatment of cataplexy: a double-blind, placebo-controlled study in 228 patients. Sleep Med. 2005 Sep;6(5):415-21. doi: 10.1016/j.sleep.2005.03.010.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 августа 2009 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 января 2011 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 сентября 2011 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 июня 2009 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 июля 2009 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
2 июля 2009 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
31 марта 2014 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 марта 2014 г.
Последняя проверка
1 марта 2014 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 32164
- 103932
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Оксибат натрия
-
Rigshospitalet, DenmarkSnedkermester Sophus Jacobsen and hustru Astrid Jacobsens Foundation; Danish Cardiovascular... и другие соавторыЗавершенныйСердечный магнитный резонанс | Здоровые люди | Отображение T1Дания
-
The University of Texas Health Science Center at...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)ЗавершенныйГипертонияСоединенные Штаты
-
Lung Biotechnology PBCПрекращеноЛегочная артериальная гипертензияСоединенные Штаты, Израиль
-
Martha BiddleЗавершенныйМетаболический синдромСоединенные Штаты
-
AbbottЗавершенный
-
AbbottПрекращеноПарциальное припадочное расстройствоСоединенные Штаты
-
SandozЗавершенныйЭпилепсия | Биполярное расстройство
-
SandozЗавершенныйЭпилепсия | Биполярное расстройство
-
Food and Drug Administration (FDA)University of Maryland, BaltimoreЗавершенный