Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Natriumoxybat hos patienter med vekslende hemiplegi i barndommen (AHC-SO) (AHC-SO)

3. marts 2014 opdateret af: Kathryn Swoboda, University of Utah

Enkeltcenter fase I/II-forsøg med natriumoxybat hos patienter med vekslende hemiplegi i barndommen (AHC-SO-forsøg)

HVEM: Efterforskerne rekrutterer børn og unge voksne til at deltage i en forskningsundersøgelse, som:

  1. Er blevet diagnosticeret med Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC)
  2. Er i alderen 6 måneder - 25 år
  3. Har mindst tre 10 minutter lange AHC episoder i løbet af en typisk uge
  4. Kan forpligte sig til 12 ugers udfyldelse af en daglig log, der beskriver AHC-episoder og til et hospitalsophold på flere nætter på University of Utah Center for Clinical and Translational Science (CCTS)

HVORFOR: Målet med denne undersøgelse er at evaluere, om undersøgelseslægemidlet sikkert og effektivt kan reducere AHC-episoder og forbedre livskvaliteten for personer med AHC.

HVAD og HVOR: Denne undersøgelse involverer mindst 12 ugers udfyldelse og indsendelse af daglige AHC Episode Logs og et fem-dages hospitalsophold ved University of Utah CCTS.

Der er 4 faser af undersøgelsen, og de omfatter:

  1. Seks ugers daglig logafslutning før start af studielægemidlet
  2. Fem dages ophold på University of Utah CCTS
  3. Seks yderligere ugers daglig log-afslutning, mens du bruger undersøgelsesmedicin derhjemme
  4. En dags klinikbesøg på University of Utah til opfølgning

KOMPENSATION:

Der er intet gebyr for at deltage. Alle procedurer, der udføres specifikt til denne undersøgelse, vil være dækket af undersøgelsen og vil ikke blive faktureret til dig eller dit forsikringsselskab.

Studielægemidlet udleveres gratis til dig. Måltider og logi på undersøgelsesstedet vil blive stillet til rådighed gratis for undersøgelsesdeltageren og én plejeudbyder. Derudover vil forskerholdet hjælpe forsøgspersoner med at booke og få gratis transport, såsom flybilletter, til og fra studiestedet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 måneder til 23 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner skal opfylde alle følgende inklusionskriterier.

  • AHC klassiske kriterier:

    • Begyndelse af symptomatologi før 18 måneders alderen
    • Gentagne anfald af hemiplegi involverer begge sider af kroppen
    • Paroksysmale forstyrrelser, herunder toniske eller dystoniske anfald, oculomotoriske abnormiteter og forskellige autonome fænomener, under hemiplegiske anfald eller i isolation
    • Episoder af bilateral hemiplegi eller quadriplegi, der starter enten som generalisering af en hemiplegisk episode eller bilateral fra begyndelsen
    • Umiddelbar forsvinden af ​​symptomer efter søvn, med mulig genoptagelse 10-20 minutter efter opvågning
    • Bevis på udviklingsforsinkelse og neurologiske abnormiteter, herunder choreoathetosis, dystoni eller ataksi

Ud over:

  • Tilvejebringelse af en komplet daglig hændelseslog i 6 uger før påbegyndelse af natriumoxybatbehandling, inklusive: (1) hyppighed, (2) varighed, (3) type, (4) sværhedsgrad af episoder og (5) behandlinger, hvis enhver, brugt i et forsøg på at afbryde episoden
  • Alder 6 måneder til 25 år på tidspunktet for studieoptagelse
  • Minimum 3 AHC episoder ugentligt, der varer mindst 10 minutter hver, i gennemsnit før studietilmelding
  • Brain neuroimaging undersøgelser ekskluderer alternativ ætiologi for symptomer
  • Dokumenteret fravær af epileptiforme træk på EEG under typiske iktale hændelser
  • Mulighed for primære omsorgspersoner for undersøgelsesdeltagere til at indsende online daglige AHC Episode Logs, der angiver hyppigheden og varigheden af ​​ictale episoder over hele undersøgelsesperioden
  • Skriftligt informeret samtykke fra forældre/værger og samtykke fra børn 7 år eller ældre
  • Piger/kvinder > 12 år skal være i prævention kontinuerligt, hvis de anses for at være i risiko for at blive gravide. De, der ikke er i prævention, skal have en screening graviditetstest ved baseline og bekræfte deres vilje til at praktisere prævention eller afholde sig fra seksuel aktivitet under behandlingen med undersøgelsesmedicin.

Ekskluderingskriterier:

Emner, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse.

  • Anamnese med leverinsufficiens, nyreinsufficiens, betydelig luftvejssygdom, hjertearytmi, medfødt hjertefejl, hypertension eller iskæmisk slagtilfælde
  • Anamnese med allergi/følsomhed over for natriumoxybat
  • Brug af natriumoxybat inden for 30 dage efter studietilmelding
  • Alvorlig sygdom, der kræver systemisk behandling og/eller hospitalsindlæggelse inden for to uger før studieoptagelse
  • Ændring i neurologisk medicinbehandling inden for 30 dage efter tilmelding til undersøgelsen.
  • Manglende evne til at blive på Center for Clinical and Translational Science (CCTS) i 5 dage på grund af adfærdsproblemer
  • Uvilje eller manglende evne til at rejse til undersøgelsesstedet i løbet af den nødvendige 1-uges titreringsperiode for at bestemme den mest passende dosis af GHB til efterfølgende administration
  • Manglende overholdelse af AHC Episode Log eller krav til studiebesøg
  • Søvnapnø ikke behandlet tilstrækkeligt med C-PAP og monitorering af iltmætning før påbegyndelse af lægemiddelbehandling
  • Ravsyre semialdehyd dehydrogenase mangel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Natriumoxybat
  • Studiet er et åbent, fase I/II-studie designet til at opnå yderligere sikkerheds- og farmakokinetiske parametre for brug af natriumoxybat hos børn og unge, der lider af AHC.
  • I betragtning af det begrænsede antal børn, der bærer diagnosen AHC, vil typiske kontroller ikke være tilgængelige for vores undersøgelse. I stedet for dette vil den subjektive registrering af ictale episoder i 6 ugers perioden forud for lægemiddelinitiering tjene som reference ved bestemmelse af lægemiddeleffektivitet.
dosering er efter vægt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid Varighed af AHC-episoder
Tidsramme: Uge 7
Uge 7
Observerede sikkerhedsdata under 5-dages hospitalsindlæggelse for lægemiddeldosisidentifikation
Tidsramme: Uge 7
Uge 7
Antal deltagere, der rapporterede bivirkninger under vedligeholdelsesfasen for hjemmemedicin
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Gennemsnitlig daglig procentdel af tid, som funktionel status påvirkes på grund af episoder
Tidsramme: Uge 14
Uge 14
Spørgeskemaer om livskvalitet
Tidsramme: Uge 14
Uge 14
Spørgeskemaer om humør og adfærd
Tidsramme: Uge 14
Uge 14
Spørgeskemaer om funktionelle færdigheder
Tidsramme: Uge 14
Uge 14
Neuropsykologiske tests
Tidsramme: Uge 14
Uge 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juni 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. juli 2009

Først opslået (Skøn)

2. juli 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

31. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. marts 2014

Sidst verificeret

1. marts 2014

Mere information

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alternerende Hemiplegia of Childhood

Kliniske forsøg med Natriumoxybat

3
Abonner