Natriumoksybat hos pasienter med vekslende hemiplegi i barndommen (AHC-SO) (AHC-SO)
3. mars 2014 oppdatert av: Kathryn Swoboda, University of Utah
Enkeltsenter fase I/II-forsøk med natriumoksybat hos pasienter med vekslende hemiplegi i barndommen (AHC-SO-forsøk)
HVEM: Etterforskerne rekrutterer barn og unge voksne til å delta i en forskningsstudie som:
- Har blitt diagnostisert med Alternating Hemiplegia of Childhood (AHC)
- Er mellom 6 måneder - 25 år
- Ha minst tre 10 minutter lange AHC-episoder i løpet av en vanlig uke
- Kan forplikte seg til 12 uker med fullføring av en daglig logg som beskriver AHC-episoder og til et sykehusopphold på flere netter ved University of Utah Center for Clinical and Translational Science (CCTS)
HVORFOR: Målet med denne studien er å evaluere om studiemedikamentet trygt og effektivt kan redusere AHC-episoder og forbedre livskvaliteten til individer med AHC.
HVA og HVOR: Denne studien involverer minst 12 uker med utfylling og innsending av daglige AHC-episodelogger og et fem dagers sykehusopphold ved University of Utah CCTS.
Det er 4 faser av studien, og de inkluderer:
- Seks uker med daglig loggfullføring før start av studiemedisin
- Fem dagers opphold ved University of Utah CCTS
- Seks ekstra uker med daglig loggfullføring mens du bruker studiemedisin hjemme
- En dags klinikkbesøk til University of Utah for oppfølging
KOMPENSASJON:
Det er ingen avgift for å delta. Alle prosedyrer som utføres spesifikt for denne studien vil bli dekket av studien og vil ikke bli fakturert til deg eller ditt forsikringsselskap.
Studiemiddelet vil bli utlevert gratis til deg. Måltider og losji på studiestedet vil bli gitt gratis for studiedeltakeren og én omsorgsperson. I tillegg vil forskerteamet hjelpe forsøkspersoner med å bestille og få gratis transport, for eksempel flybilletter, til og fra studiestedet.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
10 måneder til 23 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Emner må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier.
AHC klassiske kriterier:
- Utbruddet av symptomatologi før 18 måneders alder
- Gjentatte angrep av hemiplegi som involverer hver side av kroppen
- Paroksysmale forstyrrelser, inkludert toniske eller dystoniske anfall, oculomotoriske abnormiteter og ulike autonome fenomener, under hemiplegiske anfall eller isolert
- Episoder av bilateral hemiplegi eller quadriplegi som starter enten som generalisering av en hemiplegisk episode eller bilateral fra begynnelsen
- Umiddelbar forsvinning av symptomene ved søvn, med mulig gjenopptagelse 10-20 minutter etter oppvåkning
- Bevis på utviklingsforsinkelse og nevrologiske abnormiteter inkludert koreoatetose, dystoni eller ataksi
I tillegg:
- Levering av en fullstendig daglig hendelseslogg i 6 uker før oppstart av natriumoksybatbehandling, inkludert: (1) hyppighet, (2) varighet, (3) type, (4) alvorlighetsgrad av episoder og (5) terapier, hvis noen, brukt i et forsøk på å avbryte episoden
- Alder 6 måneder til 25 år ved studieopptakstidspunktet
- Minimum 3 AHC-episoder ukentlig, som varer minst 10 minutter hver, i gjennomsnitt før studieregistrering
- Hjerne-nevroimaging studier ekskluderer alternativ etiologi for symptomer
- Dokumentert fravær av epileptiforme trekk på EEG under typiske iktale hendelser
- Evnen til primære omsorgspersoner for studiedeltakere til å sende inn online daglige AHC-episodelogger som indikerer frekvens og varighet av iktale episoder over hele studieperioden
- Skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte og samtykke fra barn 7 år eller eldre
- Jenter/kvinner > 12 år vil bli pålagt å gå på prevensjon kontinuerlig dersom de anses i fare for å bli gravide. De som ikke er på prevensjon vil bli pålagt å ha en screening graviditetstest ved baseline, og for å bekrefte sin vilje til å praktisere prevensjon eller avstå fra seksuell aktivitet under behandlingen med studiemedisin.
Ekskluderingskriterier:
Emner som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse.
- Anamnese med leversvikt, nyresvikt, betydelig luftveissykdom, hjertearytmi, medfødt hjertefeil, hypertensjon eller iskemisk slag
- Anamnese med allergi/følsomhet overfor natriumoksybat
- Bruk av natriumoksybat innen 30 dager etter studieregistrering
- Alvorlig sykdom som krever systemisk behandling og/eller sykehusinnleggelse innen to uker før studieopptak
- Endring i nevrologisk medikamentregime innen 30 dager etter studieregistrering.
- Manglende evne til å bo på Center for Clinical and Translational Science (CCTS) i 5 dager på grunn av atferdsproblemer
- Uvilje eller manglende evne til å reise til studiestedet i løpet av den nødvendige titreringsperioden på 1 uke for å bestemme den mest passende dosen av GHB for påfølgende administrering
- Manglende overholdelse av AHC-episodelogg eller krav til studiebesøk
- Søvnapné ikke tilstrekkelig behandlet med C-PAP og oksygenmetningsovervåking før oppstart av medikamentell behandling
- Ravsyre semialdehyd dehydrogenase mangel
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Natriumoksybat
|
dosering er etter vekt
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid Varighet av AHC-episoder
Tidsramme: Uke 7
|
Uke 7
|
|
Observerte sikkerhetsdata under 5-dagers sykehusinnleggelse for identifikasjon av legemiddeldose
Tidsramme: Uke 7
|
Uke 7
|
|
Antall deltakere som rapporterte bivirkninger under vedlikeholdsfasen for hjemmemedisin
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Gjennomsnittlig daglig prosentandel av tiden som funksjonsstatus påvirkes på grunn av episoder
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Spørreskjemaer for livskvalitet
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Spørreskjemaer om humør og atferd
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Spørreskjemaer om funksjonelle ferdigheter
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
|
Nevropsykologiske tester
Tidsramme: Uke 14
|
Uke 14
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- A randomized, double blind, placebo-controlled multicenter trial comparing the effects of three doses of orally administered sodium oxybate with placebo for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2002 Feb 1;25(1):42-9.
- Scrima L, Hartman PG, Johnson FH Jr, Thomas EE, Hiller FC. The effects of gamma-hydroxybutyrate on the sleep of narcolepsy patients: a double-blind study. Sleep. 1990 Dec;13(6):479-90. doi: 10.1093/sleep/13.6.479.
- A 12-month, open-label, multicenter extension trial of orally administered sodium oxybate for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2003 Feb 1;26(1):31-5.
- U.S. Xyrem Multicenter Study Group. Sodium oxybate demonstrates long-term efficacy for the treatment of cataplexy in patients with narcolepsy. Sleep Med. 2004 Mar;5(2):119-23. doi: 10.1016/j.sleep.2003.11.002.
- Addolorato G, Cibin M, Capristo E, Beghe F, Gessa G, Stefanini GF, Gasbarrini G. Maintaining abstinence from alcohol with gamma-hydroxybutyric acid. Lancet. 1998 Jan 3;351(9095):38. doi: 10.1016/s0140-6736(05)78088-0. No abstract available. Erratum In: Lancet 1998 Mar 7;351(9104):760. Caprista E [corrected to Capristo E].
- Arnold DL, Silver K, Andermann F. Evidence for mitochondrial dysfunction in patients with alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1993 Jun;33(6):604-7. doi: 10.1002/ana.410330608.
- Bourgeois M, Aicardi J, Goutieres F. Alternating hemiplegia of childhood. J Pediatr. 1993 May;122(5 Pt 1):673-9. doi: 10.1016/s0022-3476(06)80003-x.
- Bourgeois M, Aicardi J. The treatment of alternating hemiplegia of childhood with flunarizine: experience with 17 patients. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;191-194.
- Caputo F, Addolorato G, Stoppo M, Francini S, Vignoli T, Lorenzini F, Del Re A, Comaschi C, Andreone P, Trevisani F, Bernardi M; Alcohol Treatment Study Group. Comparing and combining gamma-hydroxybutyric acid (GHB) and naltrexone in maintaining abstinence from alcohol: an open randomised comparative study. Eur Neuropsychopharmacol. 2007 Dec;17(12):781-9. doi: 10.1016/j.euroneuro.2007.04.008. Epub 2007 Jul 3.
- Casaer P. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. An international study in 12 children. Neuropediatrics. 1987 Nov;18(4):191-5. doi: 10.1055/s-2008-1052478.
- Casaer P, Azou M. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. Lancet. 1984 Sep 8;2(8402):579. doi: 10.1016/s0140-6736(84)90794-3. No abstract available.
- Defossez M, Le Bec G, Sancier A, Manelfe C, Espagno MT, Bouzat A, Sevely A. [Neuro-sedation and cranial C.-T. scan in infants and children (author's transl)]. Anesth Analg (Paris). 1979;36(11-12):525-9. French.
- Ferrara SD, Giorgetti R, Zancaner S, Orlando R, Tagliabracci A, Cavarzeran F, Palatini P. Effects of single dose of gamma-hydroxybutyric acid and lorazepam on psychomotor performance and subjective feelings in healthy volunteers. Eur J Clin Pharmacol. 1999 Jan;54(11):821-7. doi: 10.1007/s002280050560.
- Frucht SJ, Bordelon Y, Houghton WH, Reardan D. A pilot tolerability and efficacy trial of sodium oxybate in ethanol-responsive movement disorders. Mov Disord. 2005 Oct;20(10):1330-7. doi: 10.1002/mds.20605.
- Haan J, Kors EE, Terwindt GM, Vermeulen FL, Vergouwe MN, van den Maagdenberg AM, Gill DS, Pascual J, Ophoff RA, Frants RR, Ferrari. Alternating hemiplegia of childhood: no mutations in the familial hemiplegic migraine CACNA1A gene. Cephalalgia. 2000 Oct;20(8):696-700. doi: 10.1046/j.0333-1024.2000.00095.x.
- Hunter AS, Long WJ, Ryrie CG. An evaluation of gamma-hydroxybutyric acid in paediatric practice. Br J Anaesth. 1971 Jun;43(6):620-8. doi: 10.1093/bja/43.6.620. No abstract available.
- Jiang W, Chi Z, Ma L, Du B, Shang W, Guo H, Wu W. Topiramate: a new agent for patients with alternating hemiplegia of childhood. Neuropediatrics. 2006 Aug;37(4):229-33. doi: 10.1055/s-2006-924721.
- Jen J, Yue Q, Nelson SF, Yu H, Litt M, Nutt J, Baloh RW. A novel nonsense mutation in CACNA1A causes episodic ataxia and hemiplegia. Neurology. 1999 Jul 13;53(1):34-7. doi: 10.1212/wnl.53.1.34.
- Kanavakis E, Xaidara A, Papathanasiou-Klontza D, Papadimitriou A, Velentza S, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood: a syndrome inherited with an autosomal dominant trait. Dev Med Child Neurol. 2003 Dec;45(12):833-6. doi: 10.1017/s0012162203001543. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2004 Apr;46(4):288.
- Katchan B, Mamelak M, Hwang P. Alternating Hemiplegia of Childhood: Rationale for the use of Gammahydroxybutyrate, Reprints from the 10th International Child Neurology Congress, Montreal, June 2006.
- Kemp GJ, Taylor DJ, Barnes PR, Wilson J, Radda GK. Skeletal muscle mitochondrial dysfunction in alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1995 Oct;38(4):681-4. doi: 10.1002/ana.410380421.
- Kothare SV, Adams R, Valencia I, Faerber EC, Grant ML. Improved sleep and neurocognitive functions in a child with thalamic lesions on sodium oxybate. Neurology. 2007 Apr 3;68(14):1157-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000258658.00692.36. No abstract available.
- Kyriakides T, Drousiotou A. No structural or biochemical evidence for mitochondrial cytopathy in a case of alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1994 Nov;36(5):805-6. doi: 10.1002/ana.410360529. No abstract available.
- Mamelak M, Black J, Montplaisir J, Ristanovic R. A pilot study on the effects of sodium oxybate on sleep architecture and daytime alertness in narcolepsy. Sleep. 2004 Nov 1;27(7):1327-34. doi: 10.1093/sleep/27.7.1327.
- Meyer S, Gottschling S, Georg T, Lothschutz D, Graf N, Sitzmann FC. Gamma-hydroxybutyrate versus chlorprothixene/phenobarbital sedation in children undergoing MRI studies. Klin Padiatr. 2003 Mar-Apr;215(2):69-73. doi: 10.1055/s-2003-38500.
- Micieli G, Sances G, Pacchetti C, Trucco M, Magri M, Piazza D. Flunarizine: a wide spectrum prophylactic for migraine headache. Int J Clin Pharmacol Res. 1984;4(3):239-45.
- Mikati M. Alternating hemiplegia of childhood. Pediatr Neurol. 1999 Oct;21(4):764. doi: 10.1016/s0887-8994(99)00090-9. No abstract available.
- Mikati MA, Kramer U, Zupanc ML, Shanahan RJ. Alternating hemiplegia of childhood: clinical manifestations and long-term outcome. Pediatr Neurol. 2000 Aug;23(2):134-41. doi: 10.1016/s0887-8994(00)00157-0.
- Murali H, Kotagal S. Off-label treatment of severe childhood narcolepsy-cataplexy with sodium oxybate. Sleep. 2006 Aug;29(8):1025-9. doi: 10.1093/sleep/29.8.1025.
- Nimmerrichter AA, Walter H, Gutierrez-Lobos KE, Lesch OM. Double-blind controlled trial of gamma-hydroxybutyrate and clomethiazole in the treatment of alcohol withdrawal. Alcohol Alcohol. 2002 Jan-Feb;37(1):67-73. doi: 10.1093/alcalc/37.1.67.
- Poschl J, Kolker S, Bast T, Brussau J, Ruef P, Linderkamp O, Bettendorf M. Gamma-hydroxybutyric acid sedation in neonates and children undergoing MR imaging. Klin Padiatr. 2007 Jul-Aug;219(4):217-9. doi: 10.1055/s-2007-973056.
- Priori A, Bertolasi L, Pesenti A, Cappellari A, Barbieri S. gamma-hydroxybutyric acid for alcohol-sensitive myoclonus with dystonia. Neurology. 2000 Apr 25;54(8):1706. doi: 10.1212/wnl.54.8.1706. No abstract available.
- Ricci S. Sleep studies of children with alternating hemiplegia of childhood. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by Andermann, Aicardi, and Vigevano. 1995;95-98.
- Rinalduzzi S, Valeriani M, Vigevano F. Brainstem dysfunction in alternating hemiplegia of childhood: a neurophysiological study. Cephalalgia. 2006 May;26(5):511-9. doi: 10.1111/j.1468-2982.2006.01066.x.
- Sasaki M, Sakuragawa N, Osawa M. Long-term effect of flunarizine on patients with alternating hemiplegia of childhood in Japan. Brain Dev. 2001 Aug;23(5):303-5. doi: 10.1016/s0387-7604(01)00229-7.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: a study of 10 patients and results of flunarizine treatment. Neurology. 1993 Jan;43(1):36-41. doi: 10.1212/wnl.43.1_part_1.36.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: treatment with flunarizine. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;195-198.
- Suner S, Szlatenyi CS, Wang RY. Pediatric gamma hydroxybutyrate intoxication. Acad Emerg Med. 1997 Nov;4(11):1041-5. doi: 10.1111/j.1553-2712.1997.tb03677.x.
- Swoboda KJ, Kanavakis E, Xaidara A, Johnson JE, Leppert MF, Schlesinger-Massart MB, Ptacek LJ, Silver K, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood or familial hemiplegic migraine? A novel ATP1A2 mutation. Ann Neurol. 2004 Jun;55(6):884-7. doi: 10.1002/ana.20134.
- Verret S, Steele JC. Alternating hemiplegia in childhood: a report of eight patients with complicated migraine beginning in infancy. Pediatrics. 1971 Apr;47(4):675-80. No abstract available.
- Weaver TE, Cuellar N. A randomized trial evaluating the effectiveness of sodium oxybate therapy on quality of life in narcolepsy. Sleep. 2006 Sep;29(9):1189-94. doi: 10.1093/sleep/29.9.1189.
- Xyrem International Study Group. A double-blind, placebo-controlled study demonstrates sodium oxybate is effective for the treatment of excessive daytime sleepiness in narcolepsy. J Clin Sleep Med. 2005 Oct 15;1(4):391-7.
- Xyrem International Study Group. Further evidence supporting the use of sodium oxybate for the treatment of cataplexy: a double-blind, placebo-controlled study in 228 patients. Sleep Med. 2005 Sep;6(5):415-21. doi: 10.1016/j.sleep.2005.03.010.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. august 2009
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2011
Studiet fullført (Faktiske)
1. september 2011
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juni 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2009
Først lagt ut (Anslag)
2. juli 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
31. mars 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. mars 2014
Sist bekreftet
1. mars 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 32164
- 103932
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Alternerende Hemiplegia of Childhood
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...FullførtAlternerende Hemiplegia of ChildhoodFrankrike
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåAlternerende Hemiplegia of ChildhoodFrankrike
-
Hospices Civils de LyonFullført
-
Institute of Child HealthUniversity College, London; Great Ormond Street Hospital for Children NHS...RekrutteringAlternerende Hemiplegia of Childhood | ATP1A3-relatert sykdom | Rask innsettende dystoni Parkinsonisme | CAPOSStorbritannia
-
University of Texas at AustinHar ikke rekruttert ennåEpilepsi | EEG med unormalt langsomme frekvenser | EEG; Paroksysmer, occipital, epilepsi i barndommen | EEG med periodiske abnormiteter | EEG; Spikes, Centrotemporal, Epilepsi of ChildhoodForente stater
-
Massachusetts General HospitalBoston University; National Institute of Neurological Disorders and Stroke...RekrutteringEpilepsi | Epilepsi; Anfall | Rolandsk epilepsi | Rolandsk epilepsi, godartet | Sentrotemporal epilepsi | Centrotemporal; EEG Spikes, Epilepsi of ChildhoodForente stater
-
Medical University of ViennaUkjentIntrauterin vekstbegrensning | Nevroutviklingsforstyrrelse | EEG; Spikes, Centrotemporal, Epilepsi of Childhood | Premature - Weight 1000g-2499g or Gestation of 28-37weeksØsterrike
Kliniske studier på Natriumoksybat
-
Beijing Tiantan HospitalHar ikke rekruttert ennåØdem hjerne
-
University of PennsylvaniaNational Institute on Aging (NIA)Rekruttering
-
Novartis PharmaceuticalsFullførtForhøyet kolesterol | Homozygot familiær hyperkolesterolemi | Heterozygot familiær hyperkolesterolemi | ASCVDForente stater, Canada, Tsjekkia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Nederland, Polen, Sør-Afrika, Spania, Sverige, Ukraina, Storbritannia
-
AstraZenecaFullførtEn studie for å undersøke sikkerheten og effekten av ZS hos pasienter med hyperkalemi (HARMONIZE GL)HyperkalemiKorea, Republikken, Taiwan, Den russiske føderasjonen, Japan
-
Beijing Chao Yang HospitalRekrutteringSubkliniske hypotyreoseKina
-
Retina Institute of HawaiiEyetech PharmaceuticalsTilgjengeligDiabetisk makulært ødemForente stater
-
Retina Institute of HawaiiFullført
-
Eli Lilly and CompanyRekrutteringForhøyet Lp(a) | Aterosklerotisk kardiovaskulær sykdom (ASCVD)Taiwan, Forente stater, Spania, Argentina, Kina, Italia, Australia, Frankrike, Canada, Japan, Belgia, Danmark, Tyskland, Ungarn, Israel, Østerrike, Korea, Republikken, Brasil, Mexico, Nederland, Romania, Storbritannia, Hellas, Tsjekkia, I... og mer
-
AstraZenecaRekrutteringHyperkalemiKina, Tyskland, Forente stater, Ukraina, Spania, Japan, Storbritannia, Canada, Polen, Romania, Den russiske føderasjonen, Brasil