Oksymaślan sodu u pacjentów z naprzemiennym porażeniem połowiczym wieku dziecięcego (AHC-SO) (AHC-SO)
3 marca 2014 zaktualizowane przez: Kathryn Swoboda, University of Utah
Jednoośrodkowe badanie fazy I/II hydroksymaślanu sodu u pacjentów z naprzemiennym porażeniem połowiczym wieku dziecięcego (badanie AHC-SO)
KTO: Badacze rekrutują dzieci i młodzież do udziału w badaniu, które:
- Zdiagnozowano naprzemienne porażenie połowicze wieku dziecięcego (AHC)
- Są w wieku od 6 miesięcy do 25 lat
- Mieć co najmniej trzy 10-minutowe epizody AHC podczas typowego tygodnia
- Może zobowiązać się do 12 tygodni wypełniania dziennego dziennika opisującego epizody AHC i do wielodniowego pobytu w szpitalu w Centrum Nauk Klinicznych i Translacyjnych Uniwersytetu Utah (CCTS)
DLACZEGO: Celem tego badania jest ocena, czy badany lek może bezpiecznie i skutecznie zmniejszyć epizody AHC i poprawić jakość życia osób z AHC.
CO i GDZIE: To badanie obejmuje co najmniej 12 tygodni wypełniania i przesyłania codziennych dzienników epizodów AHC oraz pięciodniowy pobyt w szpitalu na Uniwersytecie Utah CCTS.
Istnieją 4 fazy badania, które obejmują:
- Sześć tygodni codziennego uzupełniania dziennika przed rozpoczęciem badania leku
- Pięciodniowy pobyt na University of Utah CCTS
- Sześć dodatkowych tygodni codziennego uzupełniania dziennika podczas stosowania badanego leku w domu
- Jednodniowa wizyta w klinice na Uniwersytecie Utah w celu obserwacji
ODSZKODOWANIE:
Nie ma opłaty za udział. Wszystkie procedury wykonane specjalnie dla tego badania będą objęte badaniem i nie będą obciążane kosztami ani Ciebie, ani Twojej firmy ubezpieczeniowej.
Badany lek zostanie Ci wydany bezpłatnie. Posiłki i zakwaterowanie w miejscu badania będą zapewnione bezpłatnie dla uczestnika badania i jednego opiekuna. Ponadto zespół badawczy będzie pomagał badanym w rezerwacji i uzyskaniu bezpłatnego transportu, takiego jak bilety lotnicze, do iz ośrodka badawczego.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
10 miesięcy do 23 lata (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
Uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria włączenia.
Klasyczne kryteria AHC:
- Początek objawów przed 18 miesiącem życia
- Powtarzające się ataki hemiplegii obejmujące obie strony ciała
- Zaburzenia napadowe, w tym napady toniczne lub dystoniczne, zaburzenia okoruchowe i różne zjawiska autonomiczne, podczas napadów porażenia połowiczego lub w izolacji
- Epizody obustronnego porażenia połowiczego lub czterokończynowego rozpoczynające się jako uogólnienie epizodu porażenia połowiczego lub obustronne od początku
- Natychmiastowe ustąpienie objawów po zaśnięciu, z możliwym powrotem 10-20 minut po przebudzeniu
- Dowody na opóźnienie rozwoju i nieprawidłowości neurologiczne, w tym choreoatetozę, dystonię lub ataksję
Ponadto:
- Dostarczenie pełnego dziennego dziennika zdarzeń przez 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia hydroksymaślanem sodu, w tym: (1) częstość, (2) czas trwania, (3) rodzaj, (4) nasilenie epizodów oraz (5) terapie, jeśli dowolny, użyty w celu przerwania epizodu
- Wiek od 6 miesięcy do 25 lat w momencie rejestracji na studia
- Co najmniej 3 epizody AHC tygodniowo, każdy trwający średnio co najmniej 10 minut, przed włączeniem do badania
- Badania neuroobrazowe mózgu wykluczające alternatywną etiologię objawów
- Udokumentowany brak cech padaczkopodobnych w EEG podczas typowych zdarzeń napadowych
- Zdolność głównych opiekunów uczestników badania do przesyłania online dziennych dzienników epizodów AHC wskazujących częstotliwość i czas trwania epizodów napadowych w całym okresie badania
- Pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów oraz zgoda dzieci w wieku 7 lat lub starszych
- Dziewczęta/kobiety w wieku > 12 lat będą musiały stale stosować środki antykoncepcyjne, jeśli istnieje ryzyko zajścia w ciążę. Osoby niestosujące kontroli urodzeń będą musiały wykonać przesiewowy test ciążowy na początku badania i potwierdzić chęć stosowania kontroli urodzeń lub powstrzymania się od aktywności seksualnej na czas leczenia badanym lekiem.
Kryteria wyłączenia:
Osoby, które spełnią którekolwiek z poniższych kryteriów, zostaną wykluczone z udziału.
- Wywiad z niewydolnością wątroby, niewydolnością nerek, poważną chorobą układu oddechowego, zaburzeniami rytmu serca, wrodzoną wadą serca, nadciśnieniem lub udarem niedokrwiennym
- Historia alergii/wrażliwości na hydroksymaślan sodu
- Stosowanie hydroksymaślanu sodu w ciągu 30 dni od włączenia do badania
- Poważna choroba wymagająca leczenia ogólnoustrojowego i/lub hospitalizacji w ciągu dwóch tygodni przed włączeniem do badania
- Zmiana schematu leczenia neurologicznego w ciągu 30 dni od włączenia do badania.
- Niemożność pozostania w Centrum Nauk Klinicznych i Translacyjnych (CCTS) przez 5 dni z powodu problemów behawioralnych
- Niechęć lub niemożność udania się na miejsce badania podczas niezbędnego 1-tygodniowego okresu miareczkowania w celu ustalenia najbardziej odpowiedniej dawki GHB do późniejszego podania
- Niezgodność z wymaganiami dziennika epizodów AHC lub wizyty studyjnej
- Bezdech senny niewłaściwie leczony za pomocą C-PAP i monitorowania saturacji przed rozpoczęciem leczenia farmakologicznego
- Niedobór dehydrogenazy semialdehydu bursztynowego
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Hydroksymaślan sodu
|
dawka jest wagowa
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas trwania odcinków AHC
Ramy czasowe: Tydzień 7
|
Tydzień 7
|
|
Zaobserwowane dane dotyczące bezpieczeństwa podczas 5-dniowej hospitalizacji w celu identyfikacji dawki leku
Ramy czasowe: Tydzień 7
|
Tydzień 7
|
|
Liczba uczestników, którzy zgłosili działania niepożądane podczas domowej fazy leczenia podtrzymującego
Ramy czasowe: 1 rok
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Średni dzienny odsetek czasu, w którym epizody wpływają na stan funkcjonalny
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Kwestionariusze Jakości Życia
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Kwestionariusze Nastroju i Zachowania
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Kwestionariusze Umiejętności Funkcjonalnych
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
|
Testy neuropsychologiczne
Ramy czasowe: Tydzień 14
|
Tydzień 14
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- A randomized, double blind, placebo-controlled multicenter trial comparing the effects of three doses of orally administered sodium oxybate with placebo for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2002 Feb 1;25(1):42-9.
- Scrima L, Hartman PG, Johnson FH Jr, Thomas EE, Hiller FC. The effects of gamma-hydroxybutyrate on the sleep of narcolepsy patients: a double-blind study. Sleep. 1990 Dec;13(6):479-90. doi: 10.1093/sleep/13.6.479.
- A 12-month, open-label, multicenter extension trial of orally administered sodium oxybate for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2003 Feb 1;26(1):31-5.
- U.S. Xyrem Multicenter Study Group. Sodium oxybate demonstrates long-term efficacy for the treatment of cataplexy in patients with narcolepsy. Sleep Med. 2004 Mar;5(2):119-23. doi: 10.1016/j.sleep.2003.11.002.
- Addolorato G, Cibin M, Capristo E, Beghe F, Gessa G, Stefanini GF, Gasbarrini G. Maintaining abstinence from alcohol with gamma-hydroxybutyric acid. Lancet. 1998 Jan 3;351(9095):38. doi: 10.1016/s0140-6736(05)78088-0. No abstract available. Erratum In: Lancet 1998 Mar 7;351(9104):760. Caprista E [corrected to Capristo E].
- Arnold DL, Silver K, Andermann F. Evidence for mitochondrial dysfunction in patients with alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1993 Jun;33(6):604-7. doi: 10.1002/ana.410330608.
- Bourgeois M, Aicardi J, Goutieres F. Alternating hemiplegia of childhood. J Pediatr. 1993 May;122(5 Pt 1):673-9. doi: 10.1016/s0022-3476(06)80003-x.
- Bourgeois M, Aicardi J. The treatment of alternating hemiplegia of childhood with flunarizine: experience with 17 patients. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;191-194.
- Caputo F, Addolorato G, Stoppo M, Francini S, Vignoli T, Lorenzini F, Del Re A, Comaschi C, Andreone P, Trevisani F, Bernardi M; Alcohol Treatment Study Group. Comparing and combining gamma-hydroxybutyric acid (GHB) and naltrexone in maintaining abstinence from alcohol: an open randomised comparative study. Eur Neuropsychopharmacol. 2007 Dec;17(12):781-9. doi: 10.1016/j.euroneuro.2007.04.008. Epub 2007 Jul 3.
- Casaer P. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. An international study in 12 children. Neuropediatrics. 1987 Nov;18(4):191-5. doi: 10.1055/s-2008-1052478.
- Casaer P, Azou M. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. Lancet. 1984 Sep 8;2(8402):579. doi: 10.1016/s0140-6736(84)90794-3. No abstract available.
- Defossez M, Le Bec G, Sancier A, Manelfe C, Espagno MT, Bouzat A, Sevely A. [Neuro-sedation and cranial C.-T. scan in infants and children (author's transl)]. Anesth Analg (Paris). 1979;36(11-12):525-9. French.
- Ferrara SD, Giorgetti R, Zancaner S, Orlando R, Tagliabracci A, Cavarzeran F, Palatini P. Effects of single dose of gamma-hydroxybutyric acid and lorazepam on psychomotor performance and subjective feelings in healthy volunteers. Eur J Clin Pharmacol. 1999 Jan;54(11):821-7. doi: 10.1007/s002280050560.
- Frucht SJ, Bordelon Y, Houghton WH, Reardan D. A pilot tolerability and efficacy trial of sodium oxybate in ethanol-responsive movement disorders. Mov Disord. 2005 Oct;20(10):1330-7. doi: 10.1002/mds.20605.
- Haan J, Kors EE, Terwindt GM, Vermeulen FL, Vergouwe MN, van den Maagdenberg AM, Gill DS, Pascual J, Ophoff RA, Frants RR, Ferrari. Alternating hemiplegia of childhood: no mutations in the familial hemiplegic migraine CACNA1A gene. Cephalalgia. 2000 Oct;20(8):696-700. doi: 10.1046/j.0333-1024.2000.00095.x.
- Hunter AS, Long WJ, Ryrie CG. An evaluation of gamma-hydroxybutyric acid in paediatric practice. Br J Anaesth. 1971 Jun;43(6):620-8. doi: 10.1093/bja/43.6.620. No abstract available.
- Jiang W, Chi Z, Ma L, Du B, Shang W, Guo H, Wu W. Topiramate: a new agent for patients with alternating hemiplegia of childhood. Neuropediatrics. 2006 Aug;37(4):229-33. doi: 10.1055/s-2006-924721.
- Jen J, Yue Q, Nelson SF, Yu H, Litt M, Nutt J, Baloh RW. A novel nonsense mutation in CACNA1A causes episodic ataxia and hemiplegia. Neurology. 1999 Jul 13;53(1):34-7. doi: 10.1212/wnl.53.1.34.
- Kanavakis E, Xaidara A, Papathanasiou-Klontza D, Papadimitriou A, Velentza S, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood: a syndrome inherited with an autosomal dominant trait. Dev Med Child Neurol. 2003 Dec;45(12):833-6. doi: 10.1017/s0012162203001543. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2004 Apr;46(4):288.
- Katchan B, Mamelak M, Hwang P. Alternating Hemiplegia of Childhood: Rationale for the use of Gammahydroxybutyrate, Reprints from the 10th International Child Neurology Congress, Montreal, June 2006.
- Kemp GJ, Taylor DJ, Barnes PR, Wilson J, Radda GK. Skeletal muscle mitochondrial dysfunction in alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1995 Oct;38(4):681-4. doi: 10.1002/ana.410380421.
- Kothare SV, Adams R, Valencia I, Faerber EC, Grant ML. Improved sleep and neurocognitive functions in a child with thalamic lesions on sodium oxybate. Neurology. 2007 Apr 3;68(14):1157-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000258658.00692.36. No abstract available.
- Kyriakides T, Drousiotou A. No structural or biochemical evidence for mitochondrial cytopathy in a case of alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1994 Nov;36(5):805-6. doi: 10.1002/ana.410360529. No abstract available.
- Mamelak M, Black J, Montplaisir J, Ristanovic R. A pilot study on the effects of sodium oxybate on sleep architecture and daytime alertness in narcolepsy. Sleep. 2004 Nov 1;27(7):1327-34. doi: 10.1093/sleep/27.7.1327.
- Meyer S, Gottschling S, Georg T, Lothschutz D, Graf N, Sitzmann FC. Gamma-hydroxybutyrate versus chlorprothixene/phenobarbital sedation in children undergoing MRI studies. Klin Padiatr. 2003 Mar-Apr;215(2):69-73. doi: 10.1055/s-2003-38500.
- Micieli G, Sances G, Pacchetti C, Trucco M, Magri M, Piazza D. Flunarizine: a wide spectrum prophylactic for migraine headache. Int J Clin Pharmacol Res. 1984;4(3):239-45.
- Mikati M. Alternating hemiplegia of childhood. Pediatr Neurol. 1999 Oct;21(4):764. doi: 10.1016/s0887-8994(99)00090-9. No abstract available.
- Mikati MA, Kramer U, Zupanc ML, Shanahan RJ. Alternating hemiplegia of childhood: clinical manifestations and long-term outcome. Pediatr Neurol. 2000 Aug;23(2):134-41. doi: 10.1016/s0887-8994(00)00157-0.
- Murali H, Kotagal S. Off-label treatment of severe childhood narcolepsy-cataplexy with sodium oxybate. Sleep. 2006 Aug;29(8):1025-9. doi: 10.1093/sleep/29.8.1025.
- Nimmerrichter AA, Walter H, Gutierrez-Lobos KE, Lesch OM. Double-blind controlled trial of gamma-hydroxybutyrate and clomethiazole in the treatment of alcohol withdrawal. Alcohol Alcohol. 2002 Jan-Feb;37(1):67-73. doi: 10.1093/alcalc/37.1.67.
- Poschl J, Kolker S, Bast T, Brussau J, Ruef P, Linderkamp O, Bettendorf M. Gamma-hydroxybutyric acid sedation in neonates and children undergoing MR imaging. Klin Padiatr. 2007 Jul-Aug;219(4):217-9. doi: 10.1055/s-2007-973056.
- Priori A, Bertolasi L, Pesenti A, Cappellari A, Barbieri S. gamma-hydroxybutyric acid for alcohol-sensitive myoclonus with dystonia. Neurology. 2000 Apr 25;54(8):1706. doi: 10.1212/wnl.54.8.1706. No abstract available.
- Ricci S. Sleep studies of children with alternating hemiplegia of childhood. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by Andermann, Aicardi, and Vigevano. 1995;95-98.
- Rinalduzzi S, Valeriani M, Vigevano F. Brainstem dysfunction in alternating hemiplegia of childhood: a neurophysiological study. Cephalalgia. 2006 May;26(5):511-9. doi: 10.1111/j.1468-2982.2006.01066.x.
- Sasaki M, Sakuragawa N, Osawa M. Long-term effect of flunarizine on patients with alternating hemiplegia of childhood in Japan. Brain Dev. 2001 Aug;23(5):303-5. doi: 10.1016/s0387-7604(01)00229-7.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: a study of 10 patients and results of flunarizine treatment. Neurology. 1993 Jan;43(1):36-41. doi: 10.1212/wnl.43.1_part_1.36.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: treatment with flunarizine. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;195-198.
- Suner S, Szlatenyi CS, Wang RY. Pediatric gamma hydroxybutyrate intoxication. Acad Emerg Med. 1997 Nov;4(11):1041-5. doi: 10.1111/j.1553-2712.1997.tb03677.x.
- Swoboda KJ, Kanavakis E, Xaidara A, Johnson JE, Leppert MF, Schlesinger-Massart MB, Ptacek LJ, Silver K, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood or familial hemiplegic migraine? A novel ATP1A2 mutation. Ann Neurol. 2004 Jun;55(6):884-7. doi: 10.1002/ana.20134.
- Verret S, Steele JC. Alternating hemiplegia in childhood: a report of eight patients with complicated migraine beginning in infancy. Pediatrics. 1971 Apr;47(4):675-80. No abstract available.
- Weaver TE, Cuellar N. A randomized trial evaluating the effectiveness of sodium oxybate therapy on quality of life in narcolepsy. Sleep. 2006 Sep;29(9):1189-94. doi: 10.1093/sleep/29.9.1189.
- Xyrem International Study Group. A double-blind, placebo-controlled study demonstrates sodium oxybate is effective for the treatment of excessive daytime sleepiness in narcolepsy. J Clin Sleep Med. 2005 Oct 15;1(4):391-7.
- Xyrem International Study Group. Further evidence supporting the use of sodium oxybate for the treatment of cataplexy: a double-blind, placebo-controlled study in 228 patients. Sleep Med. 2005 Sep;6(5):415-21. doi: 10.1016/j.sleep.2005.03.010.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 sierpnia 2009
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2011
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 września 2011
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 czerwca 2009
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 lipca 2009
Pierwszy wysłany (Oszacować)
2 lipca 2009
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
31 marca 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
3 marca 2014
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 32164
- 103932
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Hydroksymaślan sodu
-
Misook L. ChungZakończony
-
The University of Texas Health Science Center at...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)ZakończonyBadanie indywidualnej odpowiedzi na dietę o ograniczonej zawartości sodu u pacjentów z nadciśnieniemNadciśnienieStany Zjednoczone
-
Paradigm Biopharmaceuticals USA (INC)Aktywny, nie rekrutującyChoroba zwyrodnieniowa stawów, kolanoAustralia, Stany Zjednoczone
-
University of JohannesburgZakończonyŁupieżAfryka Południowa
-
National Taiwan University HospitalTCM Biotech International CorporationRekrutacyjnyZapalenie pęcherza po napromieniowaniuTajwan
-
University of MinnesotaRekrutacyjnyTarczyca | Obrzęk płuc | ARDS, człowiek | Zapalenie płuc | Płuco, mokryStany Zjednoczone
-
Lung Biotechnology PBCZakończony
-
Lung Biotechnology PBCWycofane
-
Lung Biotechnology PBCZakończonyNadciśnienie tętnicze płucStany Zjednoczone, Izrael
-
Torrent Pharmaceuticals LimitedZakończony