Oxybát sodný u pacientů se střídavou hemiplegií v dětství (AHC-SO) (AHC-SO)
3. března 2014 aktualizováno: Kathryn Swoboda, University of Utah
Jednostředová studie fáze I/II s oxybutyrátem sodným u pacientů se střídavou hemiplegií v dětství (studie AHC-SO)
WHO: Vyšetřovatelé přijímají děti a mladé dospělé k účasti na výzkumné studii, kteří:
- Byla jim diagnostikována alternující hemiplegie dětství (AHC)
- Jsou ve věku od 6 měsíců do 25 let
- Mějte alespoň tři 10minutové epizody AHC během typického týdne
- Může se zavázat k 12 týdnům vyplnění denního deníku popisujícího epizody AHC a k vícenočnímu pobytu v nemocnici v Centru klinické a translační vědy (CCTS) University of Utah.
PROČ: Cílem této studie je vyhodnotit, zda studovaný lék může bezpečně a efektivně snížit epizody AHC a zlepšit kvalitu života jedinců s AHC.
CO a KDE: Tato studie zahrnuje alespoň 12 týdnů vyplňování a odesílání denních AHC Episode Logs a pětidenní pobyt v nemocnici na University of Utah CCTS.
Studie má 4 fáze a zahrnují:
- Šest týdnů denního log dokončení před zahájením studie léku
- Pětidenní pobyt na University of Utah CCTS
- Šest dalších týdnů denního dokončování deníku při domácím používání studovaného léku
- Jednodenní návštěva kliniky na University of Utah za účelem následného sledování
KOMPENZACE:
Za účast se neplatí žádný poplatek. Všechny výkony provedené speciálně pro tuto studii budou hrazeny ze studie a nebudou účtovány vám ani vaší pojišťovně.
Studovaný lék vám bude vydán zdarma. Stravování a ubytování v místě studie bude pro účastníka studie a jednoho poskytovatele péče zajištěno zdarma. Kromě toho výzkumný tým pomůže subjektům s rezervací a získáním bezplatné dopravy, jako jsou letenky, na místo studie a zpět.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
11 měsíců až 23 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekty musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení.
Klasická kritéria AHC:
- Nástup symptomatologie před 18. měsícem věku
- Opakované záchvaty hemiplegie zahrnující obě strany těla
- Paroxysmální poruchy, včetně tonických nebo dystonických kouzel, okulomotorických abnormalit a různých autonomních jevů, během hemiplegických záchvatů nebo v izolaci
- Epizody bilaterální hemiplegie nebo kvadruplegie začínající buď jako generalizace hemiplegické epizody nebo bilaterální od začátku
- Okamžité vymizení příznaků po spánku s možným obnovením 10-20 minut po probuzení
- Důkazy o opožděném vývoji a neurologických abnormalitách včetně choreoatetózy, dystonie nebo ataxie
Kromě toho:
- Poskytnutí úplného denního protokolu událostí po dobu 6 týdnů před zahájením léčby natrium-oxybutyrátem, včetně: (1) frekvence, (2) trvání, (3) typu, (4) závažnosti epizod a (5) terapií, pokud any, použitý při pokusu o přerušení epizody
- Věk od 6 měsíců do 25 let v době zápisu do studia
- Minimálně 3 epizody AHC týdně, každá v délce alespoň 10 minut, v průměru před zápisem do studie
- Studie mozkového neurozobrazení s vyloučením alternativní etiologie symptomů
- Dokumentovaná absence epileptiformních rysů na EEG během typických iktálních příhod
- Schopnost primárních pečovatelů účastníků studie předkládat online denní záznamy epizod AHC udávající frekvenci a trvání iktálních epizod během celého období studie
- Písemný informovaný souhlas rodičů/zákonných zástupců a souhlas dětí ve věku 7 let nebo starších
- Dívky/ženy starší 12 let budou muset nepřetržitě užívat antikoncepci, pokud se u nich předpokládá riziko otěhotnění. Osoby, které neužívají antikoncepci, budou muset mít na začátku screeningový těhotenský test a potvrdit svou ochotu používat antikoncepci nebo se zdržet sexuální aktivity po dobu léčby studovanou medikací.
Kritéria vyloučení:
Subjekty, které splňují kterékoli z následujících kritérií, budou z účasti vyloučeny.
- Anamnéza jaterní insuficience, renální insuficience, významné respirační onemocnění, srdeční arytmie, vrozená srdeční vada, hypertenze nebo ischemická cévní mozková příhoda
- Alergie/citlivost na natrium-oxybutyrát v anamnéze
- Použití nátriumoxybutyrátu do 30 dnů od zařazení do studie
- Závažné onemocnění vyžadující systémovou léčbu a/nebo hospitalizaci do dvou týdnů před zařazením do studie
- Změna v režimu neurologické medikace během 30 dnů od zařazení do studie.
- Neschopnost zůstat v Centru pro klinickou a translační vědu (CCTS) po dobu 5 dnů kvůli problémům s chováním
- Neochota nebo neschopnost cestovat na místo studie během nezbytné 1 týdenní titrační doby k určení nejvhodnější dávky GHB pro následné podání
- Nesoulad s AHC Episode Log nebo požadavky na studijní návštěvu
- Spánková apnoe není adekvátně léčena C-PAP a monitorováním saturace kyslíkem před zahájením farmakoterapie
- Deficit sukcinátsemialdehyddehydrogenázy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Natrium-oxybutyrát
|
dávkování je podle hmotnosti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Doba trvání epizod AHC
Časové okno: 7. týden
|
7. týden
|
|
Pozorované bezpečnostní údaje během 5denní hospitalizace pro identifikaci dávky léku
Časové okno: 7. týden
|
7. týden
|
|
Počet účastníků, kteří hlásili nežádoucí účinky během fáze domácího užívání drog
Časové okno: 1 rok
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Průměrné denní procento času, kdy je funkční stav ovlivněn epizodami
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Dotazníky kvality života
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Dotazníky nálady a chování
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Dotazníky funkčních dovedností
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
|
Neuropsychologické testy
Časové okno: 14. týden
|
14. týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- A randomized, double blind, placebo-controlled multicenter trial comparing the effects of three doses of orally administered sodium oxybate with placebo for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2002 Feb 1;25(1):42-9.
- Scrima L, Hartman PG, Johnson FH Jr, Thomas EE, Hiller FC. The effects of gamma-hydroxybutyrate on the sleep of narcolepsy patients: a double-blind study. Sleep. 1990 Dec;13(6):479-90. doi: 10.1093/sleep/13.6.479.
- A 12-month, open-label, multicenter extension trial of orally administered sodium oxybate for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2003 Feb 1;26(1):31-5.
- U.S. Xyrem Multicenter Study Group. Sodium oxybate demonstrates long-term efficacy for the treatment of cataplexy in patients with narcolepsy. Sleep Med. 2004 Mar;5(2):119-23. doi: 10.1016/j.sleep.2003.11.002.
- Addolorato G, Cibin M, Capristo E, Beghe F, Gessa G, Stefanini GF, Gasbarrini G. Maintaining abstinence from alcohol with gamma-hydroxybutyric acid. Lancet. 1998 Jan 3;351(9095):38. doi: 10.1016/s0140-6736(05)78088-0. No abstract available. Erratum In: Lancet 1998 Mar 7;351(9104):760. Caprista E [corrected to Capristo E].
- Arnold DL, Silver K, Andermann F. Evidence for mitochondrial dysfunction in patients with alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1993 Jun;33(6):604-7. doi: 10.1002/ana.410330608.
- Bourgeois M, Aicardi J, Goutieres F. Alternating hemiplegia of childhood. J Pediatr. 1993 May;122(5 Pt 1):673-9. doi: 10.1016/s0022-3476(06)80003-x.
- Bourgeois M, Aicardi J. The treatment of alternating hemiplegia of childhood with flunarizine: experience with 17 patients. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;191-194.
- Caputo F, Addolorato G, Stoppo M, Francini S, Vignoli T, Lorenzini F, Del Re A, Comaschi C, Andreone P, Trevisani F, Bernardi M; Alcohol Treatment Study Group. Comparing and combining gamma-hydroxybutyric acid (GHB) and naltrexone in maintaining abstinence from alcohol: an open randomised comparative study. Eur Neuropsychopharmacol. 2007 Dec;17(12):781-9. doi: 10.1016/j.euroneuro.2007.04.008. Epub 2007 Jul 3.
- Casaer P. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. An international study in 12 children. Neuropediatrics. 1987 Nov;18(4):191-5. doi: 10.1055/s-2008-1052478.
- Casaer P, Azou M. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. Lancet. 1984 Sep 8;2(8402):579. doi: 10.1016/s0140-6736(84)90794-3. No abstract available.
- Defossez M, Le Bec G, Sancier A, Manelfe C, Espagno MT, Bouzat A, Sevely A. [Neuro-sedation and cranial C.-T. scan in infants and children (author's transl)]. Anesth Analg (Paris). 1979;36(11-12):525-9. French.
- Ferrara SD, Giorgetti R, Zancaner S, Orlando R, Tagliabracci A, Cavarzeran F, Palatini P. Effects of single dose of gamma-hydroxybutyric acid and lorazepam on psychomotor performance and subjective feelings in healthy volunteers. Eur J Clin Pharmacol. 1999 Jan;54(11):821-7. doi: 10.1007/s002280050560.
- Frucht SJ, Bordelon Y, Houghton WH, Reardan D. A pilot tolerability and efficacy trial of sodium oxybate in ethanol-responsive movement disorders. Mov Disord. 2005 Oct;20(10):1330-7. doi: 10.1002/mds.20605.
- Haan J, Kors EE, Terwindt GM, Vermeulen FL, Vergouwe MN, van den Maagdenberg AM, Gill DS, Pascual J, Ophoff RA, Frants RR, Ferrari. Alternating hemiplegia of childhood: no mutations in the familial hemiplegic migraine CACNA1A gene. Cephalalgia. 2000 Oct;20(8):696-700. doi: 10.1046/j.0333-1024.2000.00095.x.
- Hunter AS, Long WJ, Ryrie CG. An evaluation of gamma-hydroxybutyric acid in paediatric practice. Br J Anaesth. 1971 Jun;43(6):620-8. doi: 10.1093/bja/43.6.620. No abstract available.
- Jiang W, Chi Z, Ma L, Du B, Shang W, Guo H, Wu W. Topiramate: a new agent for patients with alternating hemiplegia of childhood. Neuropediatrics. 2006 Aug;37(4):229-33. doi: 10.1055/s-2006-924721.
- Jen J, Yue Q, Nelson SF, Yu H, Litt M, Nutt J, Baloh RW. A novel nonsense mutation in CACNA1A causes episodic ataxia and hemiplegia. Neurology. 1999 Jul 13;53(1):34-7. doi: 10.1212/wnl.53.1.34.
- Kanavakis E, Xaidara A, Papathanasiou-Klontza D, Papadimitriou A, Velentza S, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood: a syndrome inherited with an autosomal dominant trait. Dev Med Child Neurol. 2003 Dec;45(12):833-6. doi: 10.1017/s0012162203001543. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2004 Apr;46(4):288.
- Katchan B, Mamelak M, Hwang P. Alternating Hemiplegia of Childhood: Rationale for the use of Gammahydroxybutyrate, Reprints from the 10th International Child Neurology Congress, Montreal, June 2006.
- Kemp GJ, Taylor DJ, Barnes PR, Wilson J, Radda GK. Skeletal muscle mitochondrial dysfunction in alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1995 Oct;38(4):681-4. doi: 10.1002/ana.410380421.
- Kothare SV, Adams R, Valencia I, Faerber EC, Grant ML. Improved sleep and neurocognitive functions in a child with thalamic lesions on sodium oxybate. Neurology. 2007 Apr 3;68(14):1157-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000258658.00692.36. No abstract available.
- Kyriakides T, Drousiotou A. No structural or biochemical evidence for mitochondrial cytopathy in a case of alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1994 Nov;36(5):805-6. doi: 10.1002/ana.410360529. No abstract available.
- Mamelak M, Black J, Montplaisir J, Ristanovic R. A pilot study on the effects of sodium oxybate on sleep architecture and daytime alertness in narcolepsy. Sleep. 2004 Nov 1;27(7):1327-34. doi: 10.1093/sleep/27.7.1327.
- Meyer S, Gottschling S, Georg T, Lothschutz D, Graf N, Sitzmann FC. Gamma-hydroxybutyrate versus chlorprothixene/phenobarbital sedation in children undergoing MRI studies. Klin Padiatr. 2003 Mar-Apr;215(2):69-73. doi: 10.1055/s-2003-38500.
- Micieli G, Sances G, Pacchetti C, Trucco M, Magri M, Piazza D. Flunarizine: a wide spectrum prophylactic for migraine headache. Int J Clin Pharmacol Res. 1984;4(3):239-45.
- Mikati M. Alternating hemiplegia of childhood. Pediatr Neurol. 1999 Oct;21(4):764. doi: 10.1016/s0887-8994(99)00090-9. No abstract available.
- Mikati MA, Kramer U, Zupanc ML, Shanahan RJ. Alternating hemiplegia of childhood: clinical manifestations and long-term outcome. Pediatr Neurol. 2000 Aug;23(2):134-41. doi: 10.1016/s0887-8994(00)00157-0.
- Murali H, Kotagal S. Off-label treatment of severe childhood narcolepsy-cataplexy with sodium oxybate. Sleep. 2006 Aug;29(8):1025-9. doi: 10.1093/sleep/29.8.1025.
- Nimmerrichter AA, Walter H, Gutierrez-Lobos KE, Lesch OM. Double-blind controlled trial of gamma-hydroxybutyrate and clomethiazole in the treatment of alcohol withdrawal. Alcohol Alcohol. 2002 Jan-Feb;37(1):67-73. doi: 10.1093/alcalc/37.1.67.
- Poschl J, Kolker S, Bast T, Brussau J, Ruef P, Linderkamp O, Bettendorf M. Gamma-hydroxybutyric acid sedation in neonates and children undergoing MR imaging. Klin Padiatr. 2007 Jul-Aug;219(4):217-9. doi: 10.1055/s-2007-973056.
- Priori A, Bertolasi L, Pesenti A, Cappellari A, Barbieri S. gamma-hydroxybutyric acid for alcohol-sensitive myoclonus with dystonia. Neurology. 2000 Apr 25;54(8):1706. doi: 10.1212/wnl.54.8.1706. No abstract available.
- Ricci S. Sleep studies of children with alternating hemiplegia of childhood. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by Andermann, Aicardi, and Vigevano. 1995;95-98.
- Rinalduzzi S, Valeriani M, Vigevano F. Brainstem dysfunction in alternating hemiplegia of childhood: a neurophysiological study. Cephalalgia. 2006 May;26(5):511-9. doi: 10.1111/j.1468-2982.2006.01066.x.
- Sasaki M, Sakuragawa N, Osawa M. Long-term effect of flunarizine on patients with alternating hemiplegia of childhood in Japan. Brain Dev. 2001 Aug;23(5):303-5. doi: 10.1016/s0387-7604(01)00229-7.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: a study of 10 patients and results of flunarizine treatment. Neurology. 1993 Jan;43(1):36-41. doi: 10.1212/wnl.43.1_part_1.36.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: treatment with flunarizine. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;195-198.
- Suner S, Szlatenyi CS, Wang RY. Pediatric gamma hydroxybutyrate intoxication. Acad Emerg Med. 1997 Nov;4(11):1041-5. doi: 10.1111/j.1553-2712.1997.tb03677.x.
- Swoboda KJ, Kanavakis E, Xaidara A, Johnson JE, Leppert MF, Schlesinger-Massart MB, Ptacek LJ, Silver K, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood or familial hemiplegic migraine? A novel ATP1A2 mutation. Ann Neurol. 2004 Jun;55(6):884-7. doi: 10.1002/ana.20134.
- Verret S, Steele JC. Alternating hemiplegia in childhood: a report of eight patients with complicated migraine beginning in infancy. Pediatrics. 1971 Apr;47(4):675-80. No abstract available.
- Weaver TE, Cuellar N. A randomized trial evaluating the effectiveness of sodium oxybate therapy on quality of life in narcolepsy. Sleep. 2006 Sep;29(9):1189-94. doi: 10.1093/sleep/29.9.1189.
- Xyrem International Study Group. A double-blind, placebo-controlled study demonstrates sodium oxybate is effective for the treatment of excessive daytime sleepiness in narcolepsy. J Clin Sleep Med. 2005 Oct 15;1(4):391-7.
- Xyrem International Study Group. Further evidence supporting the use of sodium oxybate for the treatment of cataplexy: a double-blind, placebo-controlled study in 228 patients. Sleep Med. 2005 Sep;6(5):415-21. doi: 10.1016/j.sleep.2005.03.010.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. srpna 2009
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2011
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2011
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. června 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. července 2009
První zveřejněno (Odhad)
2. července 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
31. března 2014
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. března 2014
Naposledy ověřeno
1. března 2014
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 32164
- 103932
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Sodium Oxybate
-
AstraZenecaDokončenoHyperkalémieKorejská republika, Tchaj-wan, Ruská Federace, Japonsko
-
Jazz PharmaceuticalsDokončeno
-
BiogenDokončenoSvalová atrofie, SpinálníČína
-
BiogenNáborSvalová atrofie, SpinálníKorejská republika
-
Novartis PharmaceuticalsDokončenoHomozygotní familiární hypercholesterolémieHongkong, Izrael, Ruská Federace, Srbsko, Jižní Afrika, Tchaj-wan, Krocan, Ukrajina
-
UCB Pharma SADokončenoNarkolepsie s kataplexiíBelgie
-
Roswell Park Cancer InstituteDokončenoKarcinom vejcovodů | Primární peritoneální karcinom | Etapa IIA rakoviny vaječníků | Rakovina vaječníků stadium IIB | Rakovina vaječníků stadia IIC | Stádium IIIA rakoviny vaječníků | Stádium IIIB rakoviny vaječníků | Stadium IIIC rakoviny vaječníků | Stádium IV rakoviny vaječníků | Fáze IA rakoviny vaječníků a další podmínkySpojené státy
-
Boston UniversityAmerican Heart AssociationNáborDiabetes mellitus, typ 2 | Endoteliální dysfunkceSpojené státy