Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Natriumoksibaatti potilailla, joilla on vaihteleva lapsuuden hemiplegia (AHC-SO) (AHC-SO)

maanantai 3. maaliskuuta 2014 päivittänyt: Kathryn Swoboda, University of Utah

Natriumoksibaatin yhden keskuksen vaiheen I/II koe potilailla, joilla on vaihteleva lapsuuden hemiplegia (AHC-SO-tutkimus)

WHO: Tutkijat rekrytoivat lapsia ja nuoria aikuisia osallistumaan tutkimustutkimukseen, jotka:

  1. Sinulla on diagnosoitu AHC (Alternating Hemiplegia of Childhood)
  2. Ovat 6 kuukauden - 25 vuoden ikäisiä
  3. Pidä vähintään kolme 10 minuutin pituista AHC-jaksoa tyypillisen viikon aikana
  4. Voi sitoutua 12 viikkoon päivittäisen AHC-jaksoja kuvaavan lokin täyttämiseen ja usean yön sairaalahoitoon Utahin yliopiston kliinisen ja translaatiotieteen keskuksessa (CCTS)

MIKSI: Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida, voiko tutkimuslääke vähentää turvallisesti ja tehokkaasti AHC-jaksoja ja parantaa AHC-potilaiden elämänlaatua.

MITÄ JA MISSÄ: Tämä tutkimus sisältää vähintään 12 viikon päivittäisen AHC-jaksolokien täyttämisen ja lähettämisen sekä viiden päivän sairaalahoidon Utahin yliopiston CCTS:ssä.

Tutkimuksessa on 4 vaihetta, ja ne sisältävät:

  1. Kuusi viikkoa päivittäistä lokin täyttämistä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
  2. Viisi päivää oleskelua Utahin yliopistossa CCTS
  3. Kuusi lisäviikkoa päivittäistä lokin täyttämistä, kun käytät tutkimuslääkettä kotona
  4. Yhden päivän klinikkavierailu Utahin yliopistoon seurantaa varten

KORVAUS:

Osallistumisesta ei peritä maksua. Kaikki erityisesti tätä tutkimusta varten suoritetut toimenpiteet kuuluvat tutkimuksen piiriin, eikä niitä laskuteta sinulta tai vakuutusyhtiöltäsi.

Tutkimuslääke toimitetaan sinulle maksutta. Ateriat ja majoitus opiskelupaikalla järjestetään tutkimukseen osallistujalle ja yhdelle hoitajalle maksutta. Lisäksi tutkimusryhmä auttaa koehenkilöitä varaamaan ja hankkimaan ilmaisen kuljetuksen, kuten lentoliput, opiskelupaikalle ja sieltä pois.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

6

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 23 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tutkittavien on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit.

  • AHC klassiset kriteerit:

    • Oireet alkavat ennen 18 kuukauden ikää
    • Toistuvat hemiplegiakohtaukset kehon molemmilla puolilla
    • Paroksysmaaliset häiriöt, mukaan lukien tonic- tai dystoniset jaksot, silmän motoriset poikkeavuudet ja erilaiset autonomiset ilmiöt hemiplegian aikana tai eristyksissä
    • Kahdenvälisen hemiplegian tai quadriplegian jaksot, jotka alkavat joko hemiplegian jakson yleistymisenä tai molemminpuolisena alusta
    • Oireiden välitön häviäminen nukkumisen jälkeen, mahdollinen uudelleen 10-20 minuuttia heräämisen jälkeen
    • Todisteet kehityksen viivästymisestä ja neurologisista poikkeavuuksista, mukaan lukien koreoatetoosi, dystonia tai ataksia

Lisäksi:

  • Täydellisen päivittäisen tapahtumalokin toimittaminen 6 viikon ajalta ennen natriumoksibaattihoidon aloittamista, mukaan lukien: (1) esiintymistiheys, (2) kesto, (3) tyyppi, (4) jaksojen vakavuus ja (5) hoidot, jos mikä tahansa, käytetään jakson keskeyttämiseen
  • Ikä 6 kuukaudesta 25 vuoteen opiskeluhetkellä
  • Vähintään 3 AHC-jaksoa viikossa, jotka kestävät kukin vähintään 10 minuuttia, keskimäärin ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Aivojen neuroimaging-tutkimukset, jotka sulkevat pois oireiden vaihtoehtoisen etiologian
  • Dokumentoitu epileptiformisten piirteiden puuttuminen EEG:stä tyypillisten iktaalisten tapahtumien aikana
  • Tutkimukseen osallistuneiden ensisijaisten omaishoitajien kyky toimittaa verkossa päivittäisiä AHC-jaksolokeja, jotka osoittavat ictaalijaksojen tiheyden ja keston koko tutkimusjakson aikana
  • Vanhemmilta/huoltajilta saatu kirjallinen tietoinen suostumus ja vähintään 7-vuotiaiden lasten suostumus
  • Yli 12-vuotiaiden tyttöjen/naisten on oltava jatkuvasti ehkäisyhoidossa, jos heidän katsotaan olevan vaarassa tulla raskaaksi. Niiltä, ​​jotka eivät käytä ehkäisyä, on tehtävä seulontaraskaustesti lähtötilanteessa ja vahvistettava halukkuutensa harjoittaa ehkäisyä tai pidättäytyä seksuaalisesta toiminnasta tutkimuslääkityshoidon ajan.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois.

  • Aiemmin maksan vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta, merkittävä hengityselinsairaus, sydämen rytmihäiriö, synnynnäinen sydänvika, verenpainetauti tai iskeeminen aivohalvaus
  • Aiempi allergia/herkkyys natriumoksibaatille
  • Natriumoksibaatin käyttö 30 päivän kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta
  • Vakava sairaus, joka vaatii systeemistä hoitoa ja/tai sairaalahoitoa kahden viikon sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  • Muutos neurologisessa lääkitysohjelmassa 30 päivän sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta.
  • Käyttäytymisongelmien vuoksi kyvyttömyys oleskella Clinical and Translational Science (CCTS) -keskuksessa 5 päivää
  • Haluttomuus tai kyvyttömyys matkustaa tutkimuspaikkaan tarvittavan 1 viikon titrausjakson aikana sopivimman GHB-annoksen määrittämiseksi myöhempää antoa varten
  • AHC-jaksolokin tai opintokäynnin vaatimusten noudattamatta jättäminen
  • Uniapneaa ei ole hoidettu riittävästi C-PAP:lla ja happisaturaation seurannalla ennen lääkehoidon aloittamista
  • Meripihkahapon semialdehydidehydrogenaasin puutos

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Natriumoksibaatti
  • Tutkimus on avoin, vaiheen I/II tutkimus, jonka tarkoituksena on saada lisää turvallisuutta ja farmakokineettisiä parametreja natriumoksibaatin käytölle AHC:stä kärsivillä lapsilla ja nuorilla.
  • Koska AHC-diagnoosin saaneita lapsia on rajoitettu määrä, tyypillisiä kontrolleja ei ole saatavilla tutkimukseemme. Tämän sijaan ictaalisten episodien subjektiivinen tallentaminen 6 viikon aikana ennen lääkkeen aloittamista toimii viitteenä lääkkeen tehokkuuden määrittämisessä.
annostus on painon mukaan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
AHC-jaksojen kesto
Aikaikkuna: Viikko 7
Viikko 7
Havaitut turvallisuustiedot 5 päivän sairaalahoidon aikana lääkeannoksen tunnistamiseksi
Aikaikkuna: Viikko 7
Viikko 7
Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat sivuvaikutuksista kotihoitovaiheen aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen päivittäinen prosenttiosuus ajasta, johon jaksot vaikuttavat toiminnalliseen tilaan
Aikaikkuna: Viikko 14
Viikko 14
Elämänlaatukyselyt
Aikaikkuna: Viikko 14
Viikko 14
Mieliala- ja käyttäytymiskyselyt
Aikaikkuna: Viikko 14
Viikko 14
Toiminnallisten taitojen kyselylomakkeet
Aikaikkuna: Viikko 14
Viikko 14
Neuropsykologiset testit
Aikaikkuna: Viikko 14
Viikko 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. elokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. tammikuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. kesäkuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 2. heinäkuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 31. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Natriumoksibaatti

3
Tilaa