- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00931164
Natriumoksibaatti potilailla, joilla on vaihteleva lapsuuden hemiplegia (AHC-SO) (AHC-SO)
Natriumoksibaatin yhden keskuksen vaiheen I/II koe potilailla, joilla on vaihteleva lapsuuden hemiplegia (AHC-SO-tutkimus)
WHO: Tutkijat rekrytoivat lapsia ja nuoria aikuisia osallistumaan tutkimustutkimukseen, jotka:
- Sinulla on diagnosoitu AHC (Alternating Hemiplegia of Childhood)
- Ovat 6 kuukauden - 25 vuoden ikäisiä
- Pidä vähintään kolme 10 minuutin pituista AHC-jaksoa tyypillisen viikon aikana
- Voi sitoutua 12 viikkoon päivittäisen AHC-jaksoja kuvaavan lokin täyttämiseen ja usean yön sairaalahoitoon Utahin yliopiston kliinisen ja translaatiotieteen keskuksessa (CCTS)
MIKSI: Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida, voiko tutkimuslääke vähentää turvallisesti ja tehokkaasti AHC-jaksoja ja parantaa AHC-potilaiden elämänlaatua.
MITÄ JA MISSÄ: Tämä tutkimus sisältää vähintään 12 viikon päivittäisen AHC-jaksolokien täyttämisen ja lähettämisen sekä viiden päivän sairaalahoidon Utahin yliopiston CCTS:ssä.
Tutkimuksessa on 4 vaihetta, ja ne sisältävät:
- Kuusi viikkoa päivittäistä lokin täyttämistä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
- Viisi päivää oleskelua Utahin yliopistossa CCTS
- Kuusi lisäviikkoa päivittäistä lokin täyttämistä, kun käytät tutkimuslääkettä kotona
- Yhden päivän klinikkavierailu Utahin yliopistoon seurantaa varten
KORVAUS:
Osallistumisesta ei peritä maksua. Kaikki erityisesti tätä tutkimusta varten suoritetut toimenpiteet kuuluvat tutkimuksen piiriin, eikä niitä laskuteta sinulta tai vakuutusyhtiöltäsi.
Tutkimuslääke toimitetaan sinulle maksutta. Ateriat ja majoitus opiskelupaikalla järjestetään tutkimukseen osallistujalle ja yhdelle hoitajalle maksutta. Lisäksi tutkimusryhmä auttaa koehenkilöitä varaamaan ja hankkimaan ilmaisen kuljetuksen, kuten lentoliput, opiskelupaikalle ja sieltä pois.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Tutkittavien on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit.
AHC klassiset kriteerit:
- Oireet alkavat ennen 18 kuukauden ikää
- Toistuvat hemiplegiakohtaukset kehon molemmilla puolilla
- Paroksysmaaliset häiriöt, mukaan lukien tonic- tai dystoniset jaksot, silmän motoriset poikkeavuudet ja erilaiset autonomiset ilmiöt hemiplegian aikana tai eristyksissä
- Kahdenvälisen hemiplegian tai quadriplegian jaksot, jotka alkavat joko hemiplegian jakson yleistymisenä tai molemminpuolisena alusta
- Oireiden välitön häviäminen nukkumisen jälkeen, mahdollinen uudelleen 10-20 minuuttia heräämisen jälkeen
- Todisteet kehityksen viivästymisestä ja neurologisista poikkeavuuksista, mukaan lukien koreoatetoosi, dystonia tai ataksia
Lisäksi:
- Täydellisen päivittäisen tapahtumalokin toimittaminen 6 viikon ajalta ennen natriumoksibaattihoidon aloittamista, mukaan lukien: (1) esiintymistiheys, (2) kesto, (3) tyyppi, (4) jaksojen vakavuus ja (5) hoidot, jos mikä tahansa, käytetään jakson keskeyttämiseen
- Ikä 6 kuukaudesta 25 vuoteen opiskeluhetkellä
- Vähintään 3 AHC-jaksoa viikossa, jotka kestävät kukin vähintään 10 minuuttia, keskimäärin ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Aivojen neuroimaging-tutkimukset, jotka sulkevat pois oireiden vaihtoehtoisen etiologian
- Dokumentoitu epileptiformisten piirteiden puuttuminen EEG:stä tyypillisten iktaalisten tapahtumien aikana
- Tutkimukseen osallistuneiden ensisijaisten omaishoitajien kyky toimittaa verkossa päivittäisiä AHC-jaksolokeja, jotka osoittavat ictaalijaksojen tiheyden ja keston koko tutkimusjakson aikana
- Vanhemmilta/huoltajilta saatu kirjallinen tietoinen suostumus ja vähintään 7-vuotiaiden lasten suostumus
- Yli 12-vuotiaiden tyttöjen/naisten on oltava jatkuvasti ehkäisyhoidossa, jos heidän katsotaan olevan vaarassa tulla raskaaksi. Niiltä, jotka eivät käytä ehkäisyä, on tehtävä seulontaraskaustesti lähtötilanteessa ja vahvistettava halukkuutensa harjoittaa ehkäisyä tai pidättäytyä seksuaalisesta toiminnasta tutkimuslääkityshoidon ajan.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, suljetaan pois.
- Aiemmin maksan vajaatoiminta, munuaisten vajaatoiminta, merkittävä hengityselinsairaus, sydämen rytmihäiriö, synnynnäinen sydänvika, verenpainetauti tai iskeeminen aivohalvaus
- Aiempi allergia/herkkyys natriumoksibaatille
- Natriumoksibaatin käyttö 30 päivän kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta
- Vakava sairaus, joka vaatii systeemistä hoitoa ja/tai sairaalahoitoa kahden viikon sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Muutos neurologisessa lääkitysohjelmassa 30 päivän sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta.
- Käyttäytymisongelmien vuoksi kyvyttömyys oleskella Clinical and Translational Science (CCTS) -keskuksessa 5 päivää
- Haluttomuus tai kyvyttömyys matkustaa tutkimuspaikkaan tarvittavan 1 viikon titrausjakson aikana sopivimman GHB-annoksen määrittämiseksi myöhempää antoa varten
- AHC-jaksolokin tai opintokäynnin vaatimusten noudattamatta jättäminen
- Uniapneaa ei ole hoidettu riittävästi C-PAP:lla ja happisaturaation seurannalla ennen lääkehoidon aloittamista
- Meripihkahapon semialdehydidehydrogenaasin puutos
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: Natriumoksibaatti
|
annostus on painon mukaan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
AHC-jaksojen kesto
Aikaikkuna: Viikko 7
|
Viikko 7
|
Havaitut turvallisuustiedot 5 päivän sairaalahoidon aikana lääkeannoksen tunnistamiseksi
Aikaikkuna: Viikko 7
|
Viikko 7
|
Niiden osallistujien määrä, jotka ilmoittivat sivuvaikutuksista kotihoitovaiheen aikana
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Keskimääräinen päivittäinen prosenttiosuus ajasta, johon jaksot vaikuttavat toiminnalliseen tilaan
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
Elämänlaatukyselyt
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
Mieliala- ja käyttäytymiskyselyt
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
Toiminnallisten taitojen kyselylomakkeet
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
Neuropsykologiset testit
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Kathryn J. Swoboda, M.D., University of Utah/Primary Children's Medical Center
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- A randomized, double blind, placebo-controlled multicenter trial comparing the effects of three doses of orally administered sodium oxybate with placebo for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2002 Feb 1;25(1):42-9.
- Scrima L, Hartman PG, Johnson FH Jr, Thomas EE, Hiller FC. The effects of gamma-hydroxybutyrate on the sleep of narcolepsy patients: a double-blind study. Sleep. 1990 Dec;13(6):479-90. doi: 10.1093/sleep/13.6.479.
- A 12-month, open-label, multicenter extension trial of orally administered sodium oxybate for the treatment of narcolepsy. Sleep. 2003 Feb 1;26(1):31-5.
- U.S. Xyrem Multicenter Study Group. Sodium oxybate demonstrates long-term efficacy for the treatment of cataplexy in patients with narcolepsy. Sleep Med. 2004 Mar;5(2):119-23. doi: 10.1016/j.sleep.2003.11.002.
- Addolorato G, Cibin M, Capristo E, Beghe F, Gessa G, Stefanini GF, Gasbarrini G. Maintaining abstinence from alcohol with gamma-hydroxybutyric acid. Lancet. 1998 Jan 3;351(9095):38. doi: 10.1016/s0140-6736(05)78088-0. No abstract available. Erratum In: Lancet 1998 Mar 7;351(9104):760. Caprista E [corrected to Capristo E].
- Arnold DL, Silver K, Andermann F. Evidence for mitochondrial dysfunction in patients with alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1993 Jun;33(6):604-7. doi: 10.1002/ana.410330608.
- Bourgeois M, Aicardi J, Goutieres F. Alternating hemiplegia of childhood. J Pediatr. 1993 May;122(5 Pt 1):673-9. doi: 10.1016/s0022-3476(06)80003-x.
- Bourgeois M, Aicardi J. The treatment of alternating hemiplegia of childhood with flunarizine: experience with 17 patients. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;191-194.
- Caputo F, Addolorato G, Stoppo M, Francini S, Vignoli T, Lorenzini F, Del Re A, Comaschi C, Andreone P, Trevisani F, Bernardi M; Alcohol Treatment Study Group. Comparing and combining gamma-hydroxybutyric acid (GHB) and naltrexone in maintaining abstinence from alcohol: an open randomised comparative study. Eur Neuropsychopharmacol. 2007 Dec;17(12):781-9. doi: 10.1016/j.euroneuro.2007.04.008. Epub 2007 Jul 3.
- Casaer P. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. An international study in 12 children. Neuropediatrics. 1987 Nov;18(4):191-5. doi: 10.1055/s-2008-1052478.
- Casaer P, Azou M. Flunarizine in alternating hemiplegia in childhood. Lancet. 1984 Sep 8;2(8402):579. doi: 10.1016/s0140-6736(84)90794-3. No abstract available.
- Defossez M, Le Bec G, Sancier A, Manelfe C, Espagno MT, Bouzat A, Sevely A. [Neuro-sedation and cranial C.-T. scan in infants and children (author's transl)]. Anesth Analg (Paris). 1979;36(11-12):525-9. French.
- Ferrara SD, Giorgetti R, Zancaner S, Orlando R, Tagliabracci A, Cavarzeran F, Palatini P. Effects of single dose of gamma-hydroxybutyric acid and lorazepam on psychomotor performance and subjective feelings in healthy volunteers. Eur J Clin Pharmacol. 1999 Jan;54(11):821-7. doi: 10.1007/s002280050560.
- Frucht SJ, Bordelon Y, Houghton WH, Reardan D. A pilot tolerability and efficacy trial of sodium oxybate in ethanol-responsive movement disorders. Mov Disord. 2005 Oct;20(10):1330-7. doi: 10.1002/mds.20605.
- Haan J, Kors EE, Terwindt GM, Vermeulen FL, Vergouwe MN, van den Maagdenberg AM, Gill DS, Pascual J, Ophoff RA, Frants RR, Ferrari. Alternating hemiplegia of childhood: no mutations in the familial hemiplegic migraine CACNA1A gene. Cephalalgia. 2000 Oct;20(8):696-700. doi: 10.1046/j.0333-1024.2000.00095.x.
- Hunter AS, Long WJ, Ryrie CG. An evaluation of gamma-hydroxybutyric acid in paediatric practice. Br J Anaesth. 1971 Jun;43(6):620-8. doi: 10.1093/bja/43.6.620. No abstract available.
- Jiang W, Chi Z, Ma L, Du B, Shang W, Guo H, Wu W. Topiramate: a new agent for patients with alternating hemiplegia of childhood. Neuropediatrics. 2006 Aug;37(4):229-33. doi: 10.1055/s-2006-924721.
- Jen J, Yue Q, Nelson SF, Yu H, Litt M, Nutt J, Baloh RW. A novel nonsense mutation in CACNA1A causes episodic ataxia and hemiplegia. Neurology. 1999 Jul 13;53(1):34-7. doi: 10.1212/wnl.53.1.34.
- Kanavakis E, Xaidara A, Papathanasiou-Klontza D, Papadimitriou A, Velentza S, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood: a syndrome inherited with an autosomal dominant trait. Dev Med Child Neurol. 2003 Dec;45(12):833-6. doi: 10.1017/s0012162203001543. Erratum In: Dev Med Child Neurol. 2004 Apr;46(4):288.
- Katchan B, Mamelak M, Hwang P. Alternating Hemiplegia of Childhood: Rationale for the use of Gammahydroxybutyrate, Reprints from the 10th International Child Neurology Congress, Montreal, June 2006.
- Kemp GJ, Taylor DJ, Barnes PR, Wilson J, Radda GK. Skeletal muscle mitochondrial dysfunction in alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1995 Oct;38(4):681-4. doi: 10.1002/ana.410380421.
- Kothare SV, Adams R, Valencia I, Faerber EC, Grant ML. Improved sleep and neurocognitive functions in a child with thalamic lesions on sodium oxybate. Neurology. 2007 Apr 3;68(14):1157-8. doi: 10.1212/01.wnl.0000258658.00692.36. No abstract available.
- Kyriakides T, Drousiotou A. No structural or biochemical evidence for mitochondrial cytopathy in a case of alternating hemiplegia of childhood. Ann Neurol. 1994 Nov;36(5):805-6. doi: 10.1002/ana.410360529. No abstract available.
- Mamelak M, Black J, Montplaisir J, Ristanovic R. A pilot study on the effects of sodium oxybate on sleep architecture and daytime alertness in narcolepsy. Sleep. 2004 Nov 1;27(7):1327-34. doi: 10.1093/sleep/27.7.1327.
- Meyer S, Gottschling S, Georg T, Lothschutz D, Graf N, Sitzmann FC. Gamma-hydroxybutyrate versus chlorprothixene/phenobarbital sedation in children undergoing MRI studies. Klin Padiatr. 2003 Mar-Apr;215(2):69-73. doi: 10.1055/s-2003-38500.
- Micieli G, Sances G, Pacchetti C, Trucco M, Magri M, Piazza D. Flunarizine: a wide spectrum prophylactic for migraine headache. Int J Clin Pharmacol Res. 1984;4(3):239-45.
- Mikati M. Alternating hemiplegia of childhood. Pediatr Neurol. 1999 Oct;21(4):764. doi: 10.1016/s0887-8994(99)00090-9. No abstract available.
- Mikati MA, Kramer U, Zupanc ML, Shanahan RJ. Alternating hemiplegia of childhood: clinical manifestations and long-term outcome. Pediatr Neurol. 2000 Aug;23(2):134-41. doi: 10.1016/s0887-8994(00)00157-0.
- Murali H, Kotagal S. Off-label treatment of severe childhood narcolepsy-cataplexy with sodium oxybate. Sleep. 2006 Aug;29(8):1025-9. doi: 10.1093/sleep/29.8.1025.
- Nimmerrichter AA, Walter H, Gutierrez-Lobos KE, Lesch OM. Double-blind controlled trial of gamma-hydroxybutyrate and clomethiazole in the treatment of alcohol withdrawal. Alcohol Alcohol. 2002 Jan-Feb;37(1):67-73. doi: 10.1093/alcalc/37.1.67.
- Poschl J, Kolker S, Bast T, Brussau J, Ruef P, Linderkamp O, Bettendorf M. Gamma-hydroxybutyric acid sedation in neonates and children undergoing MR imaging. Klin Padiatr. 2007 Jul-Aug;219(4):217-9. doi: 10.1055/s-2007-973056.
- Priori A, Bertolasi L, Pesenti A, Cappellari A, Barbieri S. gamma-hydroxybutyric acid for alcohol-sensitive myoclonus with dystonia. Neurology. 2000 Apr 25;54(8):1706. doi: 10.1212/wnl.54.8.1706. No abstract available.
- Ricci S. Sleep studies of children with alternating hemiplegia of childhood. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by Andermann, Aicardi, and Vigevano. 1995;95-98.
- Rinalduzzi S, Valeriani M, Vigevano F. Brainstem dysfunction in alternating hemiplegia of childhood: a neurophysiological study. Cephalalgia. 2006 May;26(5):511-9. doi: 10.1111/j.1468-2982.2006.01066.x.
- Sasaki M, Sakuragawa N, Osawa M. Long-term effect of flunarizine on patients with alternating hemiplegia of childhood in Japan. Brain Dev. 2001 Aug;23(5):303-5. doi: 10.1016/s0387-7604(01)00229-7.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: a study of 10 patients and results of flunarizine treatment. Neurology. 1993 Jan;43(1):36-41. doi: 10.1212/wnl.43.1_part_1.36.
- Silver K, Andermann F. Alternating hemiplegia of childhood: treatment with flunarizine. Alternating Hemiplegia of Childhood, edited by F Andermann, J Aicardi, and F Vigevano. 1995;195-198.
- Suner S, Szlatenyi CS, Wang RY. Pediatric gamma hydroxybutyrate intoxication. Acad Emerg Med. 1997 Nov;4(11):1041-5. doi: 10.1111/j.1553-2712.1997.tb03677.x.
- Swoboda KJ, Kanavakis E, Xaidara A, Johnson JE, Leppert MF, Schlesinger-Massart MB, Ptacek LJ, Silver K, Youroukos S. Alternating hemiplegia of childhood or familial hemiplegic migraine? A novel ATP1A2 mutation. Ann Neurol. 2004 Jun;55(6):884-7. doi: 10.1002/ana.20134.
- Verret S, Steele JC. Alternating hemiplegia in childhood: a report of eight patients with complicated migraine beginning in infancy. Pediatrics. 1971 Apr;47(4):675-80. No abstract available.
- Weaver TE, Cuellar N. A randomized trial evaluating the effectiveness of sodium oxybate therapy on quality of life in narcolepsy. Sleep. 2006 Sep;29(9):1189-94. doi: 10.1093/sleep/29.9.1189.
- Xyrem International Study Group. A double-blind, placebo-controlled study demonstrates sodium oxybate is effective for the treatment of excessive daytime sleepiness in narcolepsy. J Clin Sleep Med. 2005 Oct 15;1(4):391-7.
- Xyrem International Study Group. Further evidence supporting the use of sodium oxybate for the treatment of cataplexy: a double-blind, placebo-controlled study in 228 patients. Sleep Med. 2005 Sep;6(5):415-21. doi: 10.1016/j.sleep.2005.03.010.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 32164
- 103932
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Natriumoksibaatti
-
Boston UniversityAmerican Heart AssociationRekrytointiDiabetes mellitus, tyyppi 2 | Endoteelin toimintahäiriöYhdysvallat
-
Seoul National University HospitalTuntematonTyypin 2 diabetes | Endoteelin toimintaKorean tasavalta
-
Sequana Medical N.V.Aktiivinen, ei rekrytointiSydämen vajaatoiminta | Äänenvoimakkuuden ylikuormitusGeorgia
-
Clinical Research Centre, MalaysiaUniversity of Malaya; Ministry of Health, MalaysiaRekrytointi
-
Lung Biotechnology PBCPeruutettu
-
Novartis PharmaceuticalsValmis
-
Yale UniversityAmerican Heart AssociationRekrytointiKardiorenaalinen oireyhtymäYhdysvallat
-
University of Campinas, BrazilRekrytointiLoppuvaiheen munuaissairausBrasilia
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrytointiCrohnin tauti | Glykogeenin aineenvaihdunta | Tulehduksellinen suolistosairaus (IBD)Yhdysvallat
-
Sun JiaValmisYlipainoinen | Hiilihydraatti | Natrium-glukoosi Transporter 2 -estäjätKiina