Fázis 2/3 Oxabact vizsgálat

Bevételi kritériumok:

1. Aláírt, tájékozott beleegyezés (az alany életkorától függően)
2. Férfi vagy női alanyok ≥ 2 évesek
3. A vizelettel történő átlagos oxalátürítés > 1,0 mmol/1,73 m2/nap a szűrés során végzett megfelelő vizeletgyűjtésből.

4. A PH I vagy PH II diagnózisa a következők egyikével:

   1. Májbiopszia a májspecifikus peroxiszomális alanin-glioxilát-aminotranszferáz (AGT) hiányának vagy az AGT peroxiszómákból a mitokondriumokba való téves lokalizációjának (PH I) vagy hiányos glioxilát-reduktáz/hidroxipiruvát-reduktáz (GRHPR) aktivitásának (PH II) megerősítése
   2. Homozigozitás vagy összetett heterozigótaság a PH I és PH II kiváltó génjeinek ismert mutációjára.
   3. Fokozott glikolát-kiválasztás PH I-nél vagy fokozott L-glicerát-kiválasztás PH II-nél.
5. A piridoxint kapó alanyoknak legalább 3 hónapig stabil dózist kell kapniuk a vizsgálatba való belépés előtt, és a vizsgálat során a stabil dózisban kell maradniuk. Azoknak az alanyoknak, akik nem kapnak piridoxint a vizsgálatba való belépéskor, hajlandónak kell lenniük arra, hogy tartózkodjanak a piridoxin kezelés megkezdésétől a vizsgálatban való részvétel során.

6. A vesefunkció meghatározása szerint becsült GFR ≥ 40 ml/perc, 1,73 m2 testfelületre normalizálva, vagy ≥ 40 ml/perc kreatinin-clearance, 1,73 m2 testfelületre normalizálva.

   Kizárási kritériumok:

7. Két teljes, 24 órás vizeletminta gyűjtésének képtelensége. Minden egyes vizeletgyűjtés teljességét a 11.1. szakaszban ismertetett vizelet elfogadási kritériumok alapján értékelik.
8. PH I-ként diagnosztizált, piridoxinnal nem kezelt alanyok.
9. Transzplantáción átesett alanyok (szilárd szerv vagy csontvelő).
10. Másodlagos hyperoxaluria megléte, pl. krónikus gyomor-bélrendszeri betegségek, például cisztás fibrózis, krónikus gyulladásos bélbetegség és rövid bél szindróma.
11. Jelenlegi szisztémás (orális, IM, IV) antibiotikum-használat vagy szisztémás antibiotikumban részesült a vizsgálatba való felvételt követő 14 napon belül.
12. Az elmúlt 6 hónapban több mint 2 szisztémás antibiotikum-kúrát igénylő visszatérő fertőzés, vagy krónikus antimikrobiális szuppresszió.
13. Immunszuppresszív terápiát igénylő alanyok (beleértve a prednizont > 10 mg naponta több mint 2 hétig).
14. Jelenlegi kezelés külön aszkorbinsav készítménnyel. Az aszkorbinsav napi 250 mg-ig a multivitamin készítmény összetevőjeként nem kizárt.
15. Esomeprazollal (vagy a gyógyszer bármely egyéb összetevőjével) vagy bármely más protonpumpa-gátló gyógyszerrel szembeni ismert túlérzékenység. (Nexium ellenjavallat)
16. Egyidejű kezelés atazanavirral. (Nexium ellenjavallat)
17. Terhesség.
18. Fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátló óvintézkedést. A szexuálisan aktív nőknek, kivéve, ha műtétileg sterilek vagy legalább 2 évvel a menopauza után, rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk (beleértve az orális, transzdermális, injekciós vagy beültetett fogamzásgátlókat, IUD-t, absztinenciát, óvszerhasználatot a szexuális partner által vagy steril szexuálisan partner) 30 nappal az OxabactTM első adagja előtt, és bele kell egyeznie az ilyen óvintézkedések alkalmazásába a klinikai vizsgálat során.
19. Olyan egészségügyi állapot megléte, amelyről a kutatóvezető úgy véli, hogy valószínűsíthető, hogy az alany fogékonnyá válik a vizsgálati kezelés káros hatásaira, vagy nem tudja követni a vizsgálati eljárásokat. Megjegyzés: A javítóintézetekből vagy menedékházakból származó alanyok és az értelmi fogyatékos alanyok nem vehetők részt a vizsgálatban.
20. Részvétel egy vizsgálati termékkel, biológiai szerrel, eszközzel vagy egyéb szerrel végzett bármely vizsgálatban a randomizálást megelőző 30 napon belül, vagy nem hajlandó lemondani a vizsgálati kezelés egyéb formáiról a vizsgálat során.