Vaihe 2/3 Oxabact Study

Sisällyttämiskriteerit:

1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus (koskee tutkittavan ikää)
2. Mies- tai naispuoliset koehenkilöt ≥ 2-vuotiaat
3. Keskimääräinen virtsan oksalaattieritys > 1,0 mmol/1,73 m2/vrk seulonnan aikana tehdyistä kelvollisista virtsakeräyksistä.

4. Diagnoosi PH I tai PH II jollakin seuraavista tavoista:

   1. Maksabiopsian varmistus maksaspesifisen peroksisomaalisen alaniini-glyoksylaattiaminotransferaasin (AGT) puutteesta tai AGT:n väärästä lokalisoinnista peroksisomeista mitokondrioihin (PH I) tai puutteellisesta glyoksylaattireduktaasi/hydroksipyruvaattireduktaasi (GRHPR) aktiivisuudesta (PH II)
   2. Homotsygoottisuus tai yhdisteen heterotsygoottisuus tunnetulle mutaatiolle PH I:n ja PH II:n aiheuttavissa geeneissä.
   3. Lisääntynyt glykolaatin erittyminen PH I:lle tai lisääntynyt L-glyseraatin eritys PH II:lle.
5. Pyridoksiinia saavien potilaiden on saatava vakaa annos vähintään 3 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa, ja heidän on pysyttävä vakaalla annoksella tutkimuksen ajan. Koehenkilöiden, jotka eivät saa pyridoksiinia tutkimukseen saapuessaan, on oltava valmiita pidättymään pyridoksiinihoidon aloittamisesta tutkimukseen osallistumisen aikana.

6. Munuaisten toiminta määritellään arvioiduksi GFR:ksi ≥ 40 ml/min, joka on normalisoitu 1,73 m2 kehon pinta-alaan, tai kreatiniinipuhdistumaksi ≥ 40 ml/min, joka on normalisoitu 1,73 m2 kehon pinta-alaan.

   Poissulkemiskriteerit:

7. Kyvyttömyys kerätä kahta täydellistä 24 tunnin virtsanäytettä. Jokaisen virtsan keräyksen täydellisyys arvioidaan kohdassa 11.1 esitettyjen virtsan hyväksymiskriteerien perusteella.
8. Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu PH I ja jotka eivät ole aiemmin saaneet pyridoksiinia.
9. Potilaat, joille on tehty elinsiirto (kiinteä elin tai luuydin).
10. Sekundaarisen hyperoksalurian olemassaolo, esim. krooniset maha-suolikanavan sairaudet, kuten kystinen fibroosi, krooninen tulehduksellinen suolistosairaus ja lyhytsuolioireyhtymä.
11. Nykyinen systeeminen (suun kautta, IM, IV) antibioottien käyttö tai saanut systeemisiä antibiootteja 14 päivän sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta.
12. Toistuva infektio, joka on vaatinut > 2 systeemistä antibioottikuuria viimeisen 6 kuukauden aikana, tai krooninen antimikrobinen suppressio.
13. Potilaat, jotka tarvitsevat immuunivastetta heikentävää hoitoa (mukaan lukien prednisoni > 10 mg päivässä yli 2 viikon ajan).
14. Nykyinen käsittely erillisellä askorbiinihappovalmisteella. Askorbiinihappoa 250 mg/vrk asti monivitamiinivalmisteen komponenttina ei suljeta pois.
15. Tunnettu yliherkkyys esomepratsolille (tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle) tai jollekin muulle protonipumpun estäjälääkkeelle. (Nexium-vasta-aihe)
16. Samanaikainen atatsanaviirihoito. (Nexium-vasta-aihe)
17. Raskaus.
18. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä riittäviä ehkäisyä. Seksuaalisesti aktiivisten naisten, paitsi jos ne eivät ole kirurgisesti steriilejä tai vähintään 2 vuotta vaihdevuosien jälkeen, on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä (mukaan lukien suun kautta otettavat, transdermaaliset, injektoitavat tai implantoidut ehkäisyvälineet, kierukka, pidättyvyys, seksikumppanin käyttämä kondomin tai steriili seksuaalisuhde). kumppani) 30 päivää ennen ensimmäistä OxabactTM-annosta, ja hänen on suostuttava jatkamaan tällaisten varotoimenpiteiden käyttöä kliinisen tutkimuksen aikana.
19. Sellainen lääketieteellinen tila, jonka päätutkija katsoo todennäköisesti tekevän tutkittavan alttiiksi tutkimushoidon haitallisille vaikutuksille tai kykenemättömäksi noudattamaan tutkimusmenetelmiä. Huomautus: Tutkimukseen ei oteta mukaan rangaistuslaitoksista tai turvapaikoista tulevia ja henkisesti vammaisia.
20. Osallistuminen mihin tahansa tutkimustuotteen, biologisen aineen, laitteen tai muun aineen tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista tai ei halua luopua muista tutkimushoidoista tämän tutkimuksen aikana.