Étude Oxabact Phase 2/3

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé signé (selon l'âge du sujet)
2. Sujets masculins ou féminins ≥ 2 ans
3. Une excrétion urinaire moyenne d'oxalate > 1,0 mmol/1,73 m2/jour à partir de collectes d'urine éligibles réalisées lors du dépistage.

4. Un diagnostic de PH I ou PH II par l'un des éléments suivants :

   1. Confirmation par biopsie hépatique d'un déficit en alanine-glyoxylate aminotransférase peroxysomale spécifique du foie (AGT) ou d'une mauvaise localisation de l'AGT des peroxysomes vers les mitochondries (PH I) ou d'une activité déficiente de la glyoxylate réductase / hydroxypyruvate réductase (GRHPR) (PH II)
   2. Homozygotie ou hétérozygotie composée pour une mutation connue dans les gènes responsables de PH I et PH II.
   3. Augmentation de l'excrétion de glycolate pour PH I ou augmentation de l'excrétion de L-glycérate pour PH II.
5. Les sujets recevant de la pyridoxine doivent recevoir une dose stable pendant au moins 3 mois avant l'entrée dans l'étude et doivent rester à la dose stable pendant l'étude. Les sujets ne recevant pas de pyridoxine à l'entrée dans l'étude doivent être disposés à s'abstenir d'initier la pyridoxine pendant leur participation à l'étude.

6. Fonction rénale définie comme un DFG estimé ≥ 40 ml/min normalisé à 1,73 m2 de surface corporelle, ou une clairance de la créatinine ≥ 40 ml/min normalisée à 1,73 m2 de surface corporelle.

   Critère d'exclusion:

7. Incapacité de recueillir deux échantillons d'urine complets de 24 heures. L'exhaustivité de chaque prélèvement d'urine sera évaluée en fonction des critères d'acceptation de l'urine décrits à la section 11.1.
8. Sujets diagnostiqués comme PH I qui sont naïfs de pyridoxine.
9. Sujets ayant subi une transplantation (organe solide ou moelle osseuse).
10. L'existence d'une hyperoxalurie secondaire, par ex. les maladies gastro-intestinales chroniques telles que la fibrose kystique, les maladies inflammatoires chroniques de l'intestin et le syndrome de l'intestin court.
11. Utilisation actuelle d'antibiotiques systémiques (oraux, IM, IV) ou antibiotiques systémiques reçus dans les 14 jours suivant l'inscription à l'étude.
12. Antécédents d'infection récurrente nécessitant > 2 cures d'antibiotiques systémiques au cours des 6 derniers mois, ou suppression antimicrobienne chronique.
13. Sujets qui nécessitent un traitement immunosuppresseur (y compris la prednisone> 10 mg par jour pendant plus de 2 semaines).
14. Traitement actuel avec une préparation séparée d'acide ascorbique. L'acide ascorbique jusqu'à 250 mg/jour en tant que composant d'une formulation de multivitamines n'est pas exclu.
15. Hypersensibilité connue à l'ésoméprazole (ou à l'un des autres composants contenus dans ce médicament) ou à tout autre médicament inhibiteur de la pompe à protons. (Contre-indication Nexium)
16. Traitement concomitant avec l'atazanavir. (Contre-indication Nexium)
17. Grossesse.
18. Femmes en âge de procréer qui n'utilisent pas de précautions contraceptives adéquates. Les femmes sexuellement actives, à moins d'être chirurgicalement stériles ou d'au moins 2 ans après la ménopause, doivent utiliser une contraception hautement efficace (y compris les contraceptifs oraux, transdermiques, injectables ou implantés, le stérilet, l'abstinence, l'utilisation d'un préservatif par le partenaire sexuel ou les rapports sexuels stériles). partenaire) pendant 30 jours avant la première dose d'OxabactTM et doit accepter de continuer à utiliser ces précautions pendant l'étude clinique.
19. Présence d'une condition médicale que l'investigateur principal considère comme susceptible de rendre le sujet sensible aux effets indésirables du traitement de l'étude ou incapable de suivre les procédures de l'étude. Remarque : Les sujets provenant d'établissements pénitentiaires ou d'asiles et les sujets handicapés mentaux ne doivent pas être inclus dans l'étude.
20. Participation à toute étude d'un produit expérimental, d'un produit biologique, d'un dispositif ou d'un autre agent dans les 30 jours précédant la randomisation ou refus de renoncer à d'autres formes de traitement expérimental au cours de cette étude.