2/3상 Oxabact 연구

포함 기준:

1. 서명된 정보에 입각한 동의서(피험자 연령에 해당하는 경우)
2. 2세 이상의 남성 또는 여성 피험자
3. > 1.0mmol/1.73m2/일의 평균 소변 옥살레이트 배설 스크리닝 동안 수행된 적격한 소변 수집으로부터.

4. 다음 중 하나에 의한 PH I 또는 PH II 진단:

   1. 결핍된 간 특정 퍼옥시좀 알라닌-글리옥실레이트 아미노트랜스퍼라제(AGT) 또는 퍼옥시좀에서 미토콘드리아로의 AGT의 잘못된 국소화(PH I) 또는 결핍된 글리옥실레이트 환원효소/하이드록시피루베이트 환원효소(GRHPR) 활성(PH II)의 간 생검 확인
   2. PH I 및 PH II에 대한 원인 유전자의 알려진 돌연변이에 대한 동형 접합 또는 복합 이형 접합.
   3. PH I에 대한 글리콜레이트 배설 증가 또는 PH II에 대한 L-글리세레이트 배설 증가.
5. 피리독신을 받는 피험자는 연구 시작 전 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 받아야 하며 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다. 연구 시작 시 피리독신을 투여받지 않은 피험자는 연구 참여 중에 피리독신 시작을 자제해야 합니다.

6. 신장 기능은 체표면적 1.73m2로 표준화된 예상 GFR ≥ 40 ml/min 또는 체표면적 1.73m2로 표준화된 크레아티닌 청소율 ≥ 40 ml/min으로 정의됩니다.

   제외 기준:

7. 2개의 완전한 24시간 소변 샘플을 수집할 수 없습니다. 각 소변 수집은 섹션 11.1에 설명된 소변 허용 기준에 따라 완전성에 대해 평가됩니다.
8. 피리독신 나이브인 PH I로 진단된 피험자.
9. 이식을 받은 피험자(고체 장기 또는 골수).
10. 속발성 고옥살루리아의 존재, 예. 낭포성 섬유증, 만성 염증성 장 질환 및 단장 증후군과 같은 만성 위장병.
11. 현재 전신(경구, IM, IV) 항생제 사용 또는 연구 등록 14일 이내에 전신 항생제 투여.
12. 지난 6개월 동안 2회 이상의 전신 항생제 투여 또는 만성 항균제 억제가 필요한 재발성 감염의 병력.
13. 면역 억제 요법이 필요한 피험자(프레드니손 > 10mg 매일 2주 이상 포함).
14. 별도의 아스코르브산 제제를 사용한 현재 치료. 종합비타민 제형의 구성요소로서 최대 250mg/일의 아스코르브산이 배제되지 않습니다.
15. 에소메프라졸(또는 이 약의 다른 성분) 또는 다른 양성자 펌프 억제제 약에 대한 알려진 과민증. (넥시움 금기)
16. 아타자나비르와 병용 치료. (넥시움 금기)
17. 임신.
18. 적절한 피임법을 사용하지 않는 가임 여성. 성적으로 활동적인 여성은 외과적으로 불임 상태이거나 폐경 후 최소 2년이 지난 경우를 제외하고 매우 효과적인 피임법(경구, 경피, 주사 또는 이식 피임, IUD, 금욕, 성 파트너의 콘돔 사용 또는 불임 성행위 포함)을 사용해야 합니다. 파트너)는 OxabactTM의 첫 번째 투여 30일 전에 임상 연구 동안 이러한 예방 조치를 계속 사용하는 데 동의해야 합니다.
19. 주임 연구원이 고려하는 의학적 상태의 존재는 피험자를 연구 치료의 역효과에 민감하게 만들거나 연구 절차를 따를 수 없게 만듭니다. 참고: 교정 시설 또는 보호 시설의 피험자 및 정신 장애가 있는 피험자는 연구에 포함되지 않습니다.
20. 무작위 배정 전 30일 이내에 조사 제품, 생물학적 제제, 장치 또는 기타 제제에 대한 연구에 참여하거나 이 연구 동안 다른 형태의 조사 치료를 포기할 의사가 없음.