Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Sirolimus értékelése az autoimmun hólyagos dermatosis Pemphigus kezelésére

2017. május 8. frissítette: Sergei Grando, University of California, Irvine
A kutatás célja a pemphigus bőrbetegség (a bőr egy ritka autoimmun hólyagos betegsége) alternatív kezelési módjainak tanulmányozása szirolimusz, egy immunszuppresszív gyógyszer alkalmazásával. Az immunszuppresszív gyógyszerek gátolják vagy megakadályozzák az immunrendszer aktivitását, és általában autoimmun betegségek, gyulladásos betegségek és szervátültetési kilökődés kezelésére használják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A tanulmány célja a pemphigus nevű bőrbetegség új gyógyszerének feltárása. Konkrét célunk annak meghatározása, hogy a szirolimusz alkalmazása lehetővé teszi-e az adag csökkentését, vagy esetleg megszünteti a kortikoszteroidok szükségességét, amely eddig az egyetlen olyan gyógyszertípus, amely képes kontrollálni ezt a betegséget.

A pemphigus egy autoimmun betegség, amelyet hólyagosodás jellemez, amelyet a bőr bizonyos sejtjei elleni autoantitestek okoznak. Ez a betegség leggyakrabban 50 évesnél idősebb egyéneknél fordul elő, és fájdalmas sekély erózióként és/vagy hólyagként jelentkezik a szájban és/vagy a bőrön. A pemphigus nagyon fájdalmas és kényelmetlen, ami az életminőség romlásával és jelentős megbetegedéssel jár. A pemphigus súlyos vagy kezeletlen esetei végzetesek lehetnek, ha az érintett felület elég nagy ahhoz, hogy kiszáradást és/vagy fertőzést okozzon. A pemphigus kezelésének első vonala és az ellátás standardja továbbra is a szisztémás kortikoszteroidok. A kortikoszteroidoknak azonban számos ismert mellékhatása van, különösen, ha hosszú ideig használják. A pemphigus sok esetben önmagában kortikoszteroidokkal nem kontrollálható kellően, és más immunszuppresszív szerek, például azatioprin, ciklofoszfamid, mikofenolát-mofetil vagy számos egyéb, a jelölésen kívül alkalmazott terápia hozzáadása szükséges. Mindezek a kezelések nem mindig sikeresek, és nemkívánatos mellékhatásokkal járnak, beleértve a rosszindulatú daganatok és fertőzések fokozott kockázatát. Bár ezek a kezelések némi enyhülést nyújthatnak a betegségen, gyakran számos mellékhatást is okoznak.

A szirolimusz (korábbi nevén rapamicin) egy gyógyszer, amelyet általában veseátültetés után használnak a szervkilökődés megelőzésére. Ebben a vizsgálatban az aktív betegségben szenvedő pemphigus alanyok elkezdik a szirolimusz szedését kortikoszteroidokkal együtt, a pemphigus kezelésére alkalmazott szervátültetéshez hasonló kezelési rendet alkalmazva. A szirolimusz növelése és a kortikoszteroidok csökkentése közben az alanyokat 12 hónapon keresztül monitorozni fogják, hogy értékeljék a betegségre adott válaszukat. A tanulmány célja az adattrendek megfigyelése.

Konkrét célunk annak meghatározása, hogy a szirolimusz alkalmazása lehetővé teszi-e a kortikoszteroid prednizon dózisának csökkentését, amely eddig az egyetlen olyan gyógyszertípus, amely képes kontrollálni ezeket a betegségeket anélkül, hogy a pemphigus súlyosbodna.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

3

Fázis

  • 1. korai fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Irvine, California, Egyesült Államok, 92697
        • University of California, Irvine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Az alanynak 18 éves vagy annál idősebbnek kell lennie.
  2. Az alanynak biopszia és/vagy szerológiai titer alapján megállapított pemphigus-betegség diagnózisa kell, hogy legyen, a vezető kutató által megfelelő módon.
  3. Az alanynak aktív betegségben kell állnia a felvétel időpontjában, amint azt pozitív Nikolsky-jel határozza meg.
  4. Az alany a kortikoszteroidokon kívül semmilyen immunszuppresszív gyógyszert vagy terápiát nem szedhet.
  5. Az alanynak képesnek kell lennie az utasítások megértésére és követésére.
  6. Ha nő, az alany jelenleg nem szoptat és/vagy terhes, amint azt negatív terhességi teszt igazolja, nincs terhesség lehetősége, vagy ha fogamzóképes korú, beleegyezik a fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálat teljes időtartama alatt és a vizsgálat befejezése után 12 hétig .

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany nem lehet 18 év alatti.
  2. Az alany nem tudja megérteni vagy követni az utasításokat.
  3. Az alanynak nem lehet olyan állapota, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany írásbeli beleegyezésének és/vagy a vizsgálati eljárások betartásának képességét, ilyen például az anamnézisében szereplő szerhasználat vagy pszichiátriai állapot.
  4. Ha nő és fogamzóképes korú, terhes vagy nem hajlandó fogamzásgátlót alkalmazni a vizsgálati időszak alatt.

  5. Előfordulhat, hogy a vizsgálati alany kiindulási állapotában nem mutatkozik a következő laboratóriumi eltérések egyike sem:

    • teljes fehérvérsejtszám < 2 000/mm3 vagy vérlemezkeszám < 100 000/mm3
    • kreatinin > 1,5 mg/dl
    • vizelet analízis fehérje 2+ vagy nagyobb
    • éhomi triglicerid > 400 mg/dl, éhomi összkoleszterin > 300 mg/dl vagy éhomi LDL koleszterin > 160 mg/dl
    • transzaminázok > 2-szerese a normál érték felső határának
  6. Az alanyok nem használhatják a következő gyógyszerek egyikét sem: szisztémás gombaellenes szerek, epilepszia elleni szerek, HIV proteáz inhibitorok, cimetidin, ciszaprid, klaritromicin, danazol, diltiazem, eritromicin, metoklopramid, rifabutin, rifampin, rifapentin, troleandomicin vagy verapamicin
  7. Az alany nem fogyaszthat grapefruitlevet és/vagy orbáncfüvet (hypericum perforatum) a vizsgálat teljes időtartama alatt.

  8. Az alanynak nem lehet más jelentős egyidejű egészségügyi állapota, beleértve

    • Aktív rosszindulatú daganat, beleértve a bőr alap- vagy laphámsejtes karcinómáját vagy melanómáját, vagy a rák kórtörténetében (kivéve a teljesen reszekált és műtétileg gyógyított bőr bazálissejtes és laphámsejtes karcinómát) 5 éven belül az első 13 25 szirolimusz adag beadása előtt. Ha a rosszindulatú daganat több mint 5 éve fordult elő, a kezelés óta fennálló betegségmentes állapot dokumentálása szükséges.
    • Ismert immunhiányos szindrómák, beleértve a HIV-t
    • Veseelégtelenség vagy veseelégtelenség, a fenti laboratóriumi paraméterek szerint
    • Jelentős proteinuria, a fenti laboratóriumi paraméterek szerint
    • Magas koleszterinszint, lipidszint vagy májbetegség a kórtörténetben, a fenti laboratóriumi paraméterek alapján
    • Kontrollálatlan hipertónia, amelyet a 140/90 feletti vérnyomás határozza meg az optimális orvosi terápia ellenére, az alapellátó orvos által előírt módon
    • Bármilyen körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálatot károsíthatja az alanyra nézve
    • Bármely aktív Common Terminology Criteria (CTC) 2. fokozatú (lokalizált fertőzés; helyi beavatkozást igénylő) vagy magasabb fertőzés (ideértve a krónikus vagy lokalizált fertőzéseket is) a szűrést megelőző 30 napon belül, a szűréskor vagy a szirolimusz első adagja előtti szűrési időszakban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Szirolimusz (korábbi nevén Rapamycin)
Stabil pemphigus vulgaris-ban szenvedő alanyok, akik már prednizonnal kezeltek, bekerülnek a felvételre. Az alanyok elkezdik az orális szirolimusz szedését, és azt emelik, miközben csökkentik a prednizon adagját. Ezalatt a betegség állapotát ellenőrizni fogják.
Drog: Szirolimusz (korábbi nevén Rapamycin)
Alacsony vagy közepes immunológiai kockázat esetén a telítő adag 6 mg közvetlenül a transzplantáció után, majd 2 mg PO Qnap ciklosporinnal és kortikoszteroidokkal együtt. 2-4 hónap elteltével a ciklosporin adását 4-8 hétig le kell állítani, miközben a szirolimusz hatóanyag-koncentrációit a céltartományon belül titrálják 1-2 hetente a teljes vér minimális koncentrációjával. Monitorozásra van szükség, mert a ciklosporin gátolja a szirolimusz metabolizmusát, és a ciklosporin kezelés abbahagyása a szirolimusz szintjének csökkenéséhez vezethet. Magas immunológiai kockázatú betegeknél a telítő dózis 15 mg a transzplantáció után, majd 5 mg PO Qnap ciklosporinnal és kortikoszteroidokkal együtt 12 hónapig. A teljes vér minimális szintje az 5. és 7. nap között javasolt, a napi adag módosításával.
Más nevek:
  • Rapamycin
  • Sirolimus

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ABSIS pontszám javítása a szteroid adag csökkentése mellett
Időkeret: A várható időtartam 24 hónap

A betegség súlyosságának mérése ABSIS (Autoimmun Bullosus Skin Disorder Intensity Score) segítségével történik. A betegségkontroll javulását az ABSIS pontszám fenntartása vagy javítása, a szteroiddózis csökkentése mellett számszerűsíti.

Nincs eredmény, mivel a vizsgálatot a vizsgáló idő előtt leállította.
A várható időtartam 24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Statisztikai mérőszámok
Időkeret: A vizsgálat korai befejezése a vizsgáló által - egyetlen résztvevő sem végzett a vizsgálatban - nem végeztek méréseket
A statisztikai cél a "siker" megfigyelése, a betegségkontroll javulása a szirolimusz adagjának emelése közben. Mivel nem lesz kontrollcsoport, az alanyt vagy a vizsgálat végén elért előrehaladást összehasonlítják a vizsgálat elején lévő kiindulási értékkel. Az alanyt és a betegség súlyosságát a vizsgálat elején összehasonlítják a betegség súlyosságával minden egyes látogatás alkalmával, és korrelálják a szirolimusz és a kortikoszteroid adagolásával. Mivel azonban egyetlen beteg sem fejezte be a vizsgálatot, az eredményt és az összegyűjtött adatokat nem értékelték.
A vizsgálat korai befejezése a vizsgáló által - egyetlen résztvevő sem végzett a vizsgálatban - nem végeztek méréseket

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, Irvine

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Sergei Grando, MD, PhD, University of California, Irvine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. március 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. március 10.

Első közzététel (Becslés)

2011. március 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. június 9.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. május 8.

Utolsó ellenőrzés

2017. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2010-7844

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Bőrhólyagosodás

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mauritius

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel