WEUSKOP5410: Megfigyelési vizsgálat az ENABLE klinikai vizsgálatokban

A hepatitis C vírus (HCV) világszerte a krónikus májbetegség (CLD) vezető okozója. A kezelés jelenlegi alappillére a pegilált interferonnal és ribavarinnal végzett kombinációs terápia. A thrombocytopenia, mint kezeléssel összefüggő nemkívánatos esemény vagy krónikus májbetegség szövődménye, ezeknél a betegeknél gyakran dóziscsökkentést és a kezelés abbahagyását teszi szükségessé. A Revolade®/Promacta® (eltrombopag) egy orális, második generációs thrombopoietikus növekedési faktor, amelyet különféle állapotokhoz kapcsolódó thrombocytopenia kezelésére fejlesztettek ki, beleértve a CLD-vel és a hepatitis C-vel kapcsolatos másodlagos thrombocytopeniát. 2009-ben egy fázis III. Az ELEVATE eljárást korán leállították a thromboemboliás események (TEE) egyensúlyhiánya miatt a placebo és az eltrombopag kar között. Jelenleg két globális intervenciós fázis III vizsgálatot (ENABLE 1 és ENABLE 2) végeznek körülbelül 1500 betegen, hogy értékeljék az eltrombopag hatékonyságát a HCV-betegek tartós vírusválasz elérésében. Az ELEVATE és az ENABLE betegcsoportjai közötti hasonlóságok miatt aggodalomra ad okot, hogy az invazív eljárások befolyásolhatják a TEE kockázatát az ENABLE populációban. Ez a megfigyeléses, nem intervenciós, retrospektív, többközpontú, egymásba ágyazott eset-kontroll vizsgálat adatokat gyűjt a diagramabsztrakcióból és az orvosi feljegyzések áttekintéséből, hogy kibővítse az ENABLE esetjelentési űrlapok adatait, különösen az invazív eljárások tekintetében. A vizsgálati populáció az ENABLE vizsgálatok kb. 1500 résztvevőjéből származó eseteket és kontrollokat tartalmaz. A TEE összes támogatható esete esetként szerepel a vizsgálatban. Az összes többi olyan beteg, aki részt vett az ENABLE vizsgálatokban, és nem tapasztalt TEE-t, jogosult lesz kontrollként kiválasztani. A szabványosított adatrögzítés érdekében esetjelentési űrlapokat fejlesztenek ki. A szponzor szerződést kötött a Klinikai Kutatási Szervezettel, az Outcome Sciences Inc-vel a tanulmány lebonyolítására. Az ENABLE vizsgálói együttműködnek az Outcome személyzetével, hogy megkapják a kezelőorvostól a releváns információkat (pl. sebész) és az intézmény, ahol az invazív beavatkozást elvégezték (műtét előtti vizsgálatok, perioperatív tanfolyam, TEE diagnosztikai vizsgálata). Egypontos absztrakciót hajtanak végre, hogy adatokat szerezzenek az orvosi feljegyzésből és a vizsgáló által megszerzett bármely további adatforrásból (pl. műtéti feljegyzés, érzéstelenítési jegyzőkönyv). Az elemzéseket logisztikus regressziós modellekkel végezzük a kockázatok becslésére. A vizsgálat elsődleges célja annak értékelése, hogy fennáll-e a TEE fokozott kockázata azoknál a betegeknél, akiknél invazív beavatkozáson estek át, miközben eltrombopaggal kezelték (az ENABLE vizsgálatok során).