WEUSKOP5410: Observační studie v klinických studiích ENABLE

Virus hepatitidy C (HCV) je celosvětově hlavní příčinou chronického onemocnění jater (CLD). Současným základem léčby je kombinovaná léčba pegylovaným interferonem a ribavarinem. Trombocytopenie jako nežádoucí příhoda související s léčbou nebo komplikace chronického onemocnění jater často u těchto pacientů vyžaduje snížení dávky a vysazení. Revolade®/Promacta® (eltrombopag) je perorální trombopoetický růstový faktor druhé generace ve vývoji pro léčbu trombocytopenie spojené s různými stavy, včetně sekundární trombocytopenie související s CLD a hepatitidou C. V roce 2009 proběhla studie fáze III u pacientů s CLD podstupujících elektivní invazivní postup (ELEVATE) byl předčasně ukončen kvůli nerovnováze tromboembolických příhod (TEE) mezi placebem a ramenem eltrombopagu. V současné době se provádějí dvě globální intervenční studie fáze III (ENABLE 1 a ENABLE 2) u přibližně 1500 pacientů, aby se vyhodnotila účinnost eltrombopagu při umožnění pacientům s HCV dosáhnout trvalé virové odpovědi. Vzhledem k podobnosti mezi skupinami pacientů v ELEVATE a ENABLE existuje obava, že invazivní postupy mohou ovlivnit riziko TEE v populaci ENABLE. Tato observační, neintervenční, retrospektivní, multicentrická, vnořená studie případ-kontrola bude shromažďovat data z abstrakce map a přezkoumání lékařských záznamů za účelem rozšíření dat z formulářů ENABLE kazuistik, zejména pokud jde o invazivní postupy. Studijní populace zahrnuje případy a kontroly získané od ~1500 účastníků studií ENABLE. Všechny způsobilé případy TEE budou zahrnuty do studie jako případy. Všichni ostatní pacienti, kteří se zúčastnili zkoušek ENABLE a neprodělali TEE, budou způsobilí být vybráni jako kontroly. Budou vyvinuty formuláře pro hlášení případů, které umožní standardizovaný sběr dat. Zadavatel uzavřel smlouvu s Organizací pro klinický výzkum Outcome Sciences Inc na řízení studie. Vyšetřovatelé ENABLE budou spolupracovat s pracovníky Outcome, aby získali relevantní informace od ošetřujícího lékaře (např. chirurg) a zařízení, kde byl invazivní výkon proveden (předoperační testy, perioperační průběh, diagnostické vyšetření na TEE). Jednobodová abstrakce bude provedena za účelem získání dat z lékařského záznamu a z jakýchkoli dalších datových zdrojů získaných zkoušejícím (např. operativní záznam, záznam o anestezii). Pro odhad rizik budou provedeny analýzy pomocí logistických regresních modelů. Primárním cílem studie je vyhodnotit, zda existuje zvýšené riziko TEE u pacientů, kteří podstoupili invazivní výkon při expozici eltrombopagu (během studií ENABLE).