WEUSKOP5410: Badanie obserwacyjne w badaniach klinicznych ENABLE

Wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) jest główną przyczyną przewlekłej choroby wątroby (CLD) na całym świecie. Obecnie podstawą leczenia jest terapia skojarzona pegylowanym interferonem i rybawaryną. Małopłytkowość jako zdarzenie niepożądane związane z leczeniem lub powikłanie przewlekłej choroby wątroby często powoduje konieczność zmniejszenia dawki i przerwania leczenia u tych pacjentów. Revolade®/Promacta® (eltrombopag) jest doustnym, trombopoetycznym czynnikiem wzrostu drugiej generacji, opracowanym w celu leczenia małopłytkowości związanej z różnymi stanami, w tym małopłytkowości wtórnej związanej z CLD i wirusowym zapaleniem wątroby typu C. W 2009 r. procedura (ELEVATE) została zakończona przedwcześnie z powodu braku równowagi zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (TEE) między grupą otrzymującą placebo i eltrombopag. Obecnie prowadzone są dwa ogólnoświatowe interwencyjne badania III fazy (ENABLE 1 i ENABLE 2) z udziałem około 1500 pacjentów w celu oceny skuteczności eltrombopagu w umożliwianiu pacjentom z zakażeniem HCV uzyskania trwałej odpowiedzi wirusologicznej. Ze względu na podobieństwa między grupami pacjentów w badaniach ELEVATE i ENABLE istnieje obawa, że ​​zabiegi inwazyjne mogą wpływać na ryzyko TEE w populacji ENABLE. To obserwacyjne, nieinterwencyjne, retrospektywne, wieloośrodkowe, zagnieżdżone badanie kliniczno-kontrolne będzie gromadzić dane z abstrakcji wykresów i przeglądu dokumentacji medycznej w celu uzupełnienia danych z formularzy opisów przypadków ENABLE, szczególnie w odniesieniu do procedur inwazyjnych. Badana populacja obejmuje przypadki i kontrole pobrane od około 1500 uczestników badań ENABLE. Wszystkie kwalifikujące się przypadki TEE zostaną uwzględnione w badaniu jako przypadki. Wszyscy pozostali pacjenci, którzy brali udział w badaniach ENABLE i nie doświadczyli TEE, będą mogli zostać wybrani jako grupa kontrolna. Opracowane zostaną formularze opisów przypadków, aby umożliwić znormalizowane gromadzenie danych. Sponsor zawarł umowę z organizacją badań klinicznych, Outcome Sciences Inc, na zarządzanie badaniem. Badacze ENABLE będą współpracować z personelem Outcome w celu uzyskania odpowiednich informacji od lekarza prowadzącego (np. chirurga) oraz placówką, w której wykonano zabieg inwazyjny (badania przedoperacyjne, przebieg okołooperacyjny, diagnostyka TEE). W celu uzyskania danych z dokumentacji medycznej oraz wszelkich dodatkowych zasobów danych uzyskanych przez badacza (np. notatka operacyjna, dokumentacja anestezjologiczna) zostanie przeprowadzona abstrakcja pojedynczego punktu. Analizy zostaną przeprowadzone przy użyciu modeli regresji logistycznej w celu oszacowania ryzyka. Głównym celem badania jest ocena, czy istnieje zwiększone ryzyko wystąpienia TEE u pacjentów, u których wykonano zabieg inwazyjny w czasie ekspozycji na eltrombopag (podczas badań ENABLE).