WEUSKOP5410: Havaintotutkimus ENABLE-kliinisissä kokeissa

C-hepatiittivirus (HCV) on johtava kroonisen maksasairauden (CLD) aiheuttaja maailmanlaajuisesti. Nykyinen hoitomuoto on yhdistelmähoito pegyloidun interferonin ja ribavariinin kanssa. Trombosytopenia hoitoon liittyvänä haittatapahtumana tai kroonisen maksasairauden komplikaationa edellyttää usein annoksen pienentämistä ja hoidon lopettamista näillä potilailla. Revolade®/Promacta® (eltrombopagi) on suun kautta otettava toisen sukupolven trombopoieettinen kasvutekijä, jota kehitetään erilaisiin tiloihin liittyvän trombosytopenian hoitoon, mukaan lukien CLD:hen ja hepatiitti C:hen liittyvä sekundaarinen trombosytopenia. Vuonna 2009 vaiheen III tutkimus CLD-potilaille, joille tehdään elektiivinen invasiivinen hoito. -menettely (ELEVATE) lopetettiin ennenaikaisesti tromboembolisten tapahtumien (TEE) epätasapainon vuoksi lumelääkettä saaneen ja eltrombopaagiryhmän välillä. Tällä hetkellä noin 1500 potilaalla tehdään kaksi maailmanlaajuista interventiotutkimusta (ENABLE 1 ja ENABLE 2) arvioidakseen eltrombopagin tehoa HCV-potilaiden jatkuvan virusvasteen saavuttamisessa. Koska ELEVATE- ja ENABLE-potilasryhmien välillä on yhtäläisyyksiä, on olemassa huoli siitä, että invasiiviset toimenpiteet voivat vaikuttaa TEE-riskiin ENABLE-populaatiossa. Tämä havainnollinen, ei-interventiivinen, retrospektiivinen, monikeskus, sisäkkäinen tapauskontrollitutkimus kerää tietoja kaavioiden abstraktiosta ja sairauskertomusten tarkastelusta ENABLE-tapausraporttilomakkeiden tietojen lisäämiseksi erityisesti invasiivisten toimenpiteiden osalta. Tutkimuspopulaatio sisältää tapaukset ja kontrollit, jotka on otettu noin 1500 ENABLE-kokeiden osallistujalta. Kaikki kelvolliset TEE-tapaukset sisällytetään tutkimukseen tapauksina. Kaikki muut potilaat, jotka osallistuivat ENABLE-tutkimuksiin ja joilla ei ollut TEE:tä, voidaan valita kontrolleiksi. Tapausraporttilomakkeita kehitetään standardoidun tiedonkeruun mahdollistamiseksi. Sponsori on tehnyt sopimuksen Clinical Research Organisation, Outcome Sciences Inc:n kanssa tutkimuksen johtamisesta. ENABLE-tutkijat tekevät yhteistyötä Outcomen henkilökunnan kanssa saadakseen tarvittavat tiedot hoitavalta lääkäriltä (esim. kirurgi) ja laitos, jossa invasiivinen toimenpide suoritettiin (preoperatiiviset testit, perioperatiivinen kurssi, TEE:n diagnostinen testaus). Yhden pisteen abstraktio suoritetaan tietojen saamiseksi sairauskertomuksesta ja kaikista tutkijan saamista lisätietoresursseista (esim. operaatiomuistiinpano, anestesiatietue). Analyysit tehdään logististen regressiomallien avulla riskien arvioimiseksi. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida, onko TEE:n riski lisääntynyt potilailla, joille tehtiin invasiivinen toimenpide altistettuaan eltrombopagille (ENABLE-tutkimusten aikana).