Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ganaxolone kezelés törékeny X szindrómában szenvedő gyermekeknél

2023. március 15. frissítette: Marinus Pharmaceuticals

A ganaxolone ellenőrzött, kettős vak, keresztezett vizsgálata törékeny X-szindrómás gyermekeknél

Ez a 2. fázisú koncepcióbizonyítási vizsgálat egy kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat, amely törékeny x szindrómában (FXS) szenvedő gyermekek ganaxolon-kezelését vizsgálja. Legfeljebb 60 alanyt (6-17 évesek) randomizálnak, hogy 6 hétig ganaxolont vagy placebót kapjanak, majd további 6 hétig átálljanak az ellenkező kezelésre. A vizsgálat célja a ganaxolon biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése a szorongás és a figyelem kezelésére FXS-ben szenvedő betegeknél. A hipotézis az, hogy a ganaxolon-kezelés a placebóval összehasonlítva javítja a szorongást és a figyelmet a számos neuropszichológiai és pszichometriai teszttel mérve.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egyközpontú tanulmány az UC Davis MIND Institute-ban. A törékeny x szindrómában szenvedő, 6 és 17 év közötti gyermekeket 1:1 arányban randomizálják, hogy 6 hétig ganaxolon- vagy placebo-kezelésben részesüljenek, a kezelést abbahagyják és 2 hétig kimossák, majd áttérnek az ellenkező kezelésre. még 6 hét. A vizsgálat elsődleges célja a ganaxolon-kezelés hatékonyságának felmérése a placebóval összehasonlítva olyan klinikai viselkedésekre, mint a szorongás és a figyelem, a Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I) szerint. A legfontosabb másodlagos hatékonysági mérőszám a gyermekszorongásos skála (PARS). Egyéb másodlagos hatékonysági mérőszámok közé tartozik a vizuális analóg skála (VAS), a szorongás, depresszió, figyelem és hangulat skála (ADAMS), a Swanson, Nolan és a Pelham-IV kérdőív (SNAP-IV), valamint az Aberrant Behavior Checklist – Community Edition (ABC). -C). A tolerálhatóságot és a biztonságosságot rutin életjelek, fizikális/neurológiai vizsgálatok, EKG-k, klinikai laboratóriumi és nemkívánatos események értékelései fogják ellenőrizni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

59

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Edegem, Belgium, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • az FMR1 teljes mutáció molekuláris dokumentációja
  • 6-17 éves korig, beleértve
  • a szexuálisan aktív személyeknek orvosilag elfogadható fogamzásgátlási formát kell alkalmazniuk

Kizárási kritériumok:

  • nem angol vagy spanyol nyelvű tantárgyak
  • egyidejű szisztémás szteroid, vigabatrin, felbamát és ketokonazol
  • a gyógyszerek változásai az elmúlt 2 hónapban
  • klinikailag instabil egészségügyi betegség, progresszív központi idegrendszeri betegség/rendellenesség
  • visszatérő epilepsziás állapot az anamnézisben
  • nem hajlandó visszatartani a grapefruitot vagy a grapefruitlevet a vizsgálat idejére
  • aktívan öngyilkos

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ganaxolone, majd placebo
A résztvevők először ganaxolont kaptak. Először 12 milligramm/kg (mg/kg) értékig titráltuk naponta háromszor (tid) egy 2 hetes titrálási fázisban, majd ezen az adagon tartották további 4 hétig. 2 hetes kimosási periódus után a résztvevők placebót kaptak 6 hétig (a 8. héttől a 14. hétig).
Drog: Ganaxolone
belsőleges szuszpenzió, 3 részre osztva
Más nevek:
  • GNX
  • GNX OS
Drog: Placebo
belsőleges szuszpenzió, 3 részre osztva
Más nevek:
  • PBO
Kísérleti: Placebo, majd Ganaxolone
A résztvevők először placebót kaptak. Először 12 mg/kg tid-ig titrálták egy 2 hetes titrálási fázisban, majd ezen az adagon tartották további 4 hétig. 2 hetes kimosási időszak után a résztvevők ganaxolont kaptak 6 hétig (8-14. hét).
Drog: Ganaxolone
belsőleges szuszpenzió, 3 részre osztva
Más nevek:
  • GNX
  • GNX OS
Drog: Placebo
belsőleges szuszpenzió, 3 részre osztva
Más nevek:
  • PBO

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skála
Időkeret: 14. hét (a kezelés vége)
A CGI-I skála egy klinikus által értékelt 7 pontos skála, amelyet annak felmérésére használnak, hogy a résztvevő betegsége mennyit javult vagy romlott a beavatkozás kezdetén fennálló alapállapothoz képest. Besorolása a következő volt: 1. "nagyon sokat fejlődött"; 2. "sokat javított"; 3. "minimálisan javított"; 4. "nincs változás"; 5. "minimálisan rosszabb"; 6. "sokkal rosszabb"; 7. "nagyon sokkal rosszabb". A magasabb pontszámok rosszabb állapotot jeleztek.
14. hét (a kezelés vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Gyermekkori szorongásértékelési skála (PARS) összpontszám
Időkeret: 14. hét (a kezelés vége)
A gyermekkori szorongást értékelő skála (PARS) a gyermekek és serdülők szorongásának klinikus által alkalmazott mértéke. A PARS egy 50 elemből álló tünetellenőrző listából áll, amelyet a specifikus szorongásos tünetek meglétének vagy hiányának meghatározására használnak az előző héten, és 7 súlyossági/romlási tételt, mindegyiket 0-tól 5-ig értékelik. A 7 elem pontszáma lehetővé teszi a klinikus számára, hogy a tünetek súlyosságát és a kapcsolódó károsodást 0 és 35 közötti tartományban értékelje, a magasabb pontszámok pedig a tünetek nagyobb súlyosságát és a kapcsolódó károsodást tükrözik.
14. hét (a kezelés vége)
Vizuális analóg skála (VAS)
Időkeret: 14. hét (a kezelés vége)
Félig strukturált VAS-tervet alkalmaztak, amely a három viselkedés közül kettőt szorongásként és figyelemként értékelt, amelyet a gondozó(k) választottak ki az ötös bankból egy további viselkedésre. Ez a bank magában foglalta a szociabilitást, a figyelmet, az agressziót, a nyelvet és a hiperaktivitást/impulzivitást. A szülők egy 10 centiméteres (cm) látóvonalon megjelölik a „legrosszabb viselkedést” 0 cm-nél és a „legjobb viselkedést” 10 cm-nél. A gondozót minden egyes viselkedésre utasítják, hogy jelölje meg a viselkedésről alkotott benyomását az alaplátogatás alkalmával és minden egyes látogatás alkalmával. Az alapvonal és az egyes látogatási jelek közötti cm-ben számított távolság tehát azt mutatja, hogy az egyes viselkedések javultak-e, romlottak-e vagy változatlanok maradtak-e a vizsgálat során, és mennyivel. Itt látható a legkisebb négyzetes átlagos távolság és a hozzá tartozó standard hiba cm-ben a "legrosszabb viselkedés" oldalától, az alapvonalon. Minél kisebb az érték, annál rosszabb a viselkedés.
14. hét (a kezelés vége)
Szorongás, depresszió és hangulati skála (ADAMS)
Időkeret: 14. hét (a kezelés vége)
Az ADAMS egy 28 elemből álló, viselkedésen alapuló informátor, amelyet a szülő(k), törvényes felhatalmazott gyám(ok) vagy állandó gondozó(k) minősítenek. A skála 5 tényezőből áll, amelyek a mániás/hiperaktív viselkedést, a depressziós hangulatot, a szociális elkerülést, az általános szorongást és a rögeszmés/kényszeres viselkedést tárgyalják. A tételeket egy 0-3-ig terjedő Likert-skálán értékelik, amely egyesíti a gyakorisági és súlyossági besorolásokat (ahol 0 = a viselkedés nem fordult elő, vagy nem jelent problémát, 3 = a viselkedés gyakran előfordul, vagy súlyos probléma). Az egyes alskálák pontszámait külön számítják ki; a mániás/hiperaktív viselkedés skálatartománya 0-15; a depressziós hangulatért, 0-21; a szociális elkerülésért, 0-21; általános szorongás esetén 0-21; rögeszmés viselkedésért, 0-9. Van egy átfedés a mániás/hipertóniás viselkedés és az általános szorongás között; ezért úgy tűnik, hogy az alskálák 29 elem pontszámát tükrözik 28 elem helyett.
14. hét (a kezelés vége)
Rendellenes viselkedés ellenőrzőlista (ABC)
Időkeret: 14. hét (a kezelés vége)
Az ABC egy 58 tételből álló szülő, 0-tól (egyáltalán nem probléma) 3-ig (a probléma súlyos, 6 alskálával): Ingerlékenység (beleértve az izgatottságot, az agressziót és az önsérülést, 15 pont) pontszámok skálájával 0-45; Társadalmi visszahúzódás/letargia (16 pont) 0-48-ig terjedő pontszámokkal; Sztereotípia (7 elem) 0-21-ig terjedő pontszámokkal; Hiperaktivitás (16 elem) 0-48-ig terjedő pontszámokkal; Nem megfelelő beszéd (4 elem) 0 és 12 közötti pontszámokkal és szociális elkerülés (4 elem) 0 és 12 közötti pontszámokkal. A magasabb pontszámok nagyobb súlyosságot jeleztek. A társadalmi visszahúzódás és a letargia ugyanarról a skáláról számol be, a szociális elkerülés pedig a társadalmi visszahúzódás alskálája; ezért úgy tűnik, hogy az alskálák 62 elem pontszámát tükrözik 58 elem helyett.
14. hét (a kezelés vége)
Swanson, Nolan és Pelham-IV kérdőív (SNAP-IV)
Időkeret: 14. hét (a kezelés vége)
A SNAP-IV a Swanson, Nolan és Pelham (SNAP) kérdőív átdolgozása. A SNAP-IV: ADHD figyelmetlenség alskála (1-9 tétel) az egyes tételek intenzitását az elmúlt hét napban egy 0-tól 3-ig terjedő skálán értékeli (0 = egyáltalán nem, 1 = csak egy kicsit, 2 = eléggé, 3 = nagyon). A lehetséges pontszámok 0-27 között változtak; a magasabb pontszámok nagyobb intenzitást jeleztek. A SNAP-IV ADHD hiperaktivitás/impulzivitás alskála (10-18. tétel) az egyes tételek intenzitását az elmúlt hét napban egy 0-tól 3-ig terjedő skálán értékeli (0=egyáltalán nem, 1=csak egy kicsit, 2=nagyon sok, 3 = nagyon). A lehetséges pontszámok 0-27 között változtak; a magasabb pontszámok nagyobb intenzitást jeleztek. A SNAP-IV ADHD kombinált skála pontszáma (figyelmetlenség + hiperaktivitás/impulzivitás) 0-54 között volt. Az alacsony, 0-s pontszám kevesebb figyelmetlenséget + hiperaktivitást/impulzivitást jelez. A magas, 54-es pontszám több figyelmetlenséget + hiperaktivitást jelez.
14. hét (a kezelés vége)

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
KiTAP – Figyelmes teljesítmény tesztje gyerekeknek
Időkeret: Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét
Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét
Prepulzus gátlás (PPI)
Időkeret: Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét
Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét
Social Gaze (szemkövetés)
Időkeret: Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét
Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét
Eseményhez kapcsolódó agyi potenciálok (ERP)
Időkeret: Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét
Alaphelyzet, 6., 8., 14. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Marinus Pharmaceuticals

Együttműködők

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Kutatásvezető: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. október 16.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2016. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. november 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 8.

Első közzététel (Becslés)

2012. november 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. április 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 15.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1042-0800

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel