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Fragile X Syndrome을 가진 어린이의 ganaxolone 치료

2023년 3월 15일 업데이트: Marinus Pharmaceuticals

Fragile X Syndrome을 가진 어린이에서 ganaxolone의 통제된, 이중 맹검, 교차 시험

이 2단계 개념 증명 연구는 깨지기 쉬운 x 증후군(FXS)을 가진 어린이의 ganaxolone 치료를 조사하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 교차 연구입니다. 최대 60명의 피험자(6-17세)가 6주 동안 ganaxolone 또는 위약을 받은 후 다른 6주 동안 반대 치료로 교차하도록 무작위 배정됩니다. 이 연구의 목적은 FXS 환자의 불안과 주의력 치료를 위한 ganaxolone의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다. 가설은 위약과 비교하여 ganaxolone 치료가 여러 신경심리학적 및 심리 측정 테스트에 의해 측정된 불안 및 주의력을 향상시킬 것이라는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 UC Davis MIND Institute의 단일 센터 연구입니다. 6-17세 사이의 취약한 x 증후군을 가진 어린이는 1:1 비율로 무작위 배정되어 6주 동안 ganaxolone 또는 위약 치료를 받고, 치료를 중단하고 2주 동안 치료를 중단한 다음, 반대 치료로 건너뜁니다. 또 6주. 이 연구의 주요 목표는 Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I)에 의해 측정된 불안 및 주의력과 같은 임상 행동에 대한 위약과 비교하여 ganaxolone 치료의 효능을 평가하는 것입니다. 주요 2차 효능 척도는 PARS(Pediatric Anxiety Scale)입니다. 기타 2차 효능 척도에는 시각적 아날로그 척도(VAS), 불안, 우울, 주의 및 기분 척도(ADAMS), Swanson, Nolan 및 Pelham-IV 설문지(SNAP-IV) 및 비정상적인 행동 체크리스트 커뮤니티 에디션(ABC)이 포함됩니다. -씨). 내약성 및 안전성은 일상적인 활력 징후, 신체/신경학적 검사, ECG, 임상 실험실 및 부작용 평가에 의해 모니터링될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

59

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • 벨기에
      • Edegem, 벨기에, 2650
        • Antwerp University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • FMR1 완전 돌연변이의 분자 문서화
  • 6-17세 포함
  • 성적으로 활동적인 피험자는 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.

제외 기준:

  • 비영어권 또는 스페인어권 과목
  • 수반되는 전신 스테로이드, vigabatrin, felbamate 및 ketoconazole
  • 지난 2개월 이내에 약물의 변화
  • 임상적으로 불안정한 의학적 질환, 진행성 중추신경계 질환/장애
  • 재발성 간질 상태의 병력
  • 연구 기간 동안 자몽 또는 자몽 주스를 보류할 의사가 없음
  • 적극적인 자살

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Ganaxolone 다음 위약
참가자들은 먼저 ganaxolone을 받았습니다. 2주간의 적정 단계에서 1일 3회(tid) 킬로그램당 12밀리그램(mg/kg)까지 먼저 적정한 다음 추가 4주 동안 해당 용량을 유지했습니다. 2주의 세척 기간 후, 참가자들은 6주 동안(8주에서 14주까지) 위약을 받았습니다.
의약품: 가나쏘론
경구 현탁액, 3회 분할 투여
다른 이름들:
  • GNX
  • GNX OS
의약품: 위약
경구 현탁액, 3회 분할 투여
다른 이름들:
  • 의회예산처
실험적: 플라시보 다음 ganaxolone
참가자들은 먼저 위약을 받았습니다. 처음에는 2주 적정 단계에서 12mg/kg tid까지 적정한 다음 추가 4주 동안 해당 용량을 유지했습니다. 2주 휴약 기간 후, 참가자들은 6주 동안(8주에서 14주까지) ganaxolone을 받았습니다.
의약품: 가나쏘론
경구 현탁액, 3회 분할 투여
다른 이름들:
  • GNX
  • GNX OS
의약품: 위약
경구 현탁액, 3회 분할 투여
다른 이름들:
  • 의회예산처

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도
기간: 14주차(치료 종료)
CGI-I 척도는 참가자의 질병이 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가하는 데 사용되는 임상의가 평가한 7점 척도입니다. 그것은 다음과 같이 평가되었다: 1. "매우 많이 개선됨"; 2. "많이 개선됨"; 3. "최소한의 개선"; 4. "변경 없음" 5. "최소한 악화"; 6. "훨씬 더 나쁜"; 7. "훨씬 더 나쁘다". 더 높은 점수는 더 나쁜 상태를 나타냅니다.
14주차(치료 종료)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
소아 불안 평가 척도(PARS) 총점
기간: 14주차(치료 종료)
PARS(Pediatric Anxiety Rating Scale)는 소아 및 청소년의 불안을 임상의가 관리하는 척도입니다. PARS는 지난 주 동안 특정 불안 증상의 유무를 결정하는 데 사용되는 50개 항목의 증상 체크리스트와 각각 0에서 5까지 점수가 매겨진 7개의 중증도/손상 항목으로 구성됩니다. 7개 항목에 대한 점수는 임상의가 0에서 35까지의 범위에서 증상 심각도 및 관련 장애를 평가하고 점수가 높을수록 증상 심각도 및 관련 장애가 더 크다는 것을 나타냅니다.
14주차(치료 종료)
시각적 아날로그 척도(VAS)
기간: 14주차(치료 종료)
반구조화된 VAS 설계가 채택되어 세 가지 행동 중 두 가지를 불안과 주의로 평가할 수 있으며, 간병인(들)은 다섯 가지 추가 행동 중 한 가지 행동을 선택합니다. 이 은행에는 사교성, 주의력, 공격성, 언어 및 과잉 행동/충동성이 포함됩니다. 부모는 0cm에서 "최악의 행동"을 10cm에서 "최상의 행동"으로 10cm를 측정하는 시각적 선에 표시합니다. 각 행동에 대해 간병인은 기준선 방문과 각 방문에서 행동의 인상을 다시 표시하도록 지시받습니다. 따라서 기준선과 각 방문 표시 사이의 계산된 거리(cm)는 각 행동이 연구 기간 동안 개선되었는지, 악화되었는지 또는 동일하게 유지되었는지, 그리고 얼마나 많이 나타났는지 보여줍니다. 여기에 표시된 것은 기준선에서 "최악의 행동" 쪽에서 최소 제곱 평균 거리와 해당 표준 오차(cm)입니다. 값이 작을수록 동작이 더 나빠집니다.
14주차(치료 종료)
불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS)
기간: 14주차(치료 종료)
ADAMS는 부모(들), 법적으로 승인된 보호자(들) 또는 일관된 보호자(들)가 평가한 28개 항목의 행동 기반 정보 제공 도구입니다. 척도는 조증/과잉 행동, 우울한 기분, 사회적 회피, 일반적인 불안, 강박/강박 행동을 다루는 5가지 요소로 구성됩니다. 항목은 빈도와 심각도 등급을 결합한 0-3 리커트 척도로 점수가 매겨집니다(여기서 0=행동이 발생하지 않았거나 문제가 되지 않음, 3=행동이 많이 발생하거나 심각한 문제임). 각 하위 척도 점수는 별도로 계산됩니다. 조증/과잉 행동의 척도 범위는 0-15입니다. 우울한 기분, 0-21; 사회적 회피, 0-21; 일반적인 불안, 0-21; 강박적 행동, 0-9. 조증/고혈압 행동과 일반 불안 사이에 중첩된 항목이 있습니다. 따라서 하위 척도 범위는 28개 항목이 아닌 29개 항목에 대한 점수를 반영하는 것으로 보입니다.
14주차(치료 종료)
비정상적인 행동 체크리스트(ABC)
기간: 14주차(치료 종료)
ABC는 0(전혀 문제가 아님)에서 3(6개 하위 척도로 문제가 심각함)까지 평가된 58개 항목 부모입니다. 0-45점, 0-48점 범위의 사회적 위축/기면(16개 항목), 0-21점 범위의 고정관념(7개 항목), 0-48점 범위의 과잉 행동(16개 항목), 0-12점 범위의 부적절한 발언(4개 항목) 및 0-12점 범위의 사회적 회피(4개 항목). 점수가 높을수록 심각도가 더 높았음을 나타냅니다. 사회적 위축과 무기력은 동일한 척도를 보고하고 사회적 회피는 사회적 위축의 하위 척도입니다. 따라서 하위 척도 범위는 58개 항목이 아닌 62개 항목에 대한 점수를 반영하는 것으로 보입니다.
14주차(치료 종료)
Swanson, Nolan 및 Pelham-IV 설문지(SNAP-IV)
기간: 14주차(치료 종료)
SNAP-IV는 Swanson, Nolan 및 Pelham(SNAP) 설문지의 개정판입니다. SNAP-IV: ADHD 부주의 하위 척도(항목 1-9)는 지난 7일 동안 각 항목의 강도를 0-3 척도로 점수를 매깁니다(0=전혀 그렇지 않음, 1=그냥 조금, 2=매우 많이, 3 =매우). 가능한 점수 범위는 0-27입니다. 높은 점수는 더 큰 강도를 나타냅니다. SNAP-IV ADHD 과잉행동/충동성 하위 척도(항목 10-18)는 지난 7일 동안 각 항목의 강도를 0에서 3 척도(0=전혀 그렇지 않음, 1=약간, 2=매우 많이, 3=매우 많이). 가능한 점수 범위는 0-27입니다. 높은 점수는 더 큰 강도를 나타냅니다. SNAP-IV ADHD 통합 척도 점수(부주의 + 과잉 행동/충동성) 범위는 0-54입니다. 0점의 낮은 점수는 부주의 + 과잉행동/충동성이 적음을 나타냅니다. 54점의 높은 점수는 더 많은 부주의 + 과잉 행동을 나타냅니다.
14주차(치료 종료)

기타 결과 측정

결과 측정
기간
KiTAP- 어린이를 위한 주의력 테스트
기간: 기준선, 6, 8, 14주차
기준선, 6, 8, 14주차
프리펄스 억제(PPI)
기간: 기준선, 6, 8, 14주차
기준선, 6, 8, 14주차
소셜 시선(시선 추적)
기간: 기준선, 6, 8, 14주차
기준선, 6, 8, 14주차
이벤트 관련 뇌 잠재력(ERP)
기간: 기준선, 6, 8, 14주차
기준선, 6, 8, 14주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Marinus Pharmaceuticals

협력자

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

수사관

  • 수석 연구원: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • 수석 연구원: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 10월 16일

연구 완료 (실제)

2016년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 11월 8일

처음 게시됨 (추정)

2012년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 4월 10일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1042-0800

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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