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脆弱X症候群の小児におけるガナキソロン治療

2023年3月15日 更新者：Marinus Pharmaceuticals

脆弱X症候群の小児におけるガナキソロンの対照二重盲検クロスオーバー試験

この第 2 相概念実証試験は、脆弱性 x 症候群 (FXS) の小児におけるガナキソロン治療を調査するための、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、クロスオーバー試験です。 最大 60 人の被験者 (年齢 6 ～ 17 歳) を無作為に割り付けて、ガナキソロンまたはプラセボのいずれかを 6 週間投与した後、反対の治療に切り替えてさらに 6 週間投与します。 この研究の目的は、FXSの被験者の不安と注意の治療に対するガナキソロンの安全性、忍容性、有効性を評価することです。 仮説は、プラセボと比較したガナキソロン治療は、いくつかの神経心理学的および心理測定テストによって測定されるように、不安と注意を改善するというものです.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、UC Davis MIND Institute の単一センター研究です。 6〜17歳の脆弱X症候群の子供は、1：1の比率で無作為化され、ガナキソロンまたはプラセボ治療を6週間受け、治療を中止して2週間洗い流し、その後反対の治療に切り替えますさらに6週間。 この研究の主な目的は、臨床医の全体的な印象改善 (CGI-I) によって測定される、不安や注意などの臨床行動に対するガナキソロン治療の有効性をプラセボと比較して評価することです。 主要な二次的有効性尺度は、小児不安尺度 (PARS) です。 その他の二次的な有効性の尺度には、視覚的アナログ尺度 (VAS)、不安、抑うつ、注意、気分尺度 (ADAMS)、Swanson、Nolan、および Pelham-IV アンケート (SNAP-IV)、および異常行動チェックリスト - コミュニティ版 (ABC) が含まれます。 -C)。 忍容性と安全性は、定期的なバイタルサイン、理学的/神経学的検査、ECG、臨床検査、および有害事象の評価によって監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

59

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー、2650
        • Antwerp University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • FMR1完全変異の分子文書化
  • 6歳から17歳まで
  • 性的に活発な被験者は、医学的に許容される形の避妊を使用する必要があります

除外基準:

  • 英語またはスペイン語以外の科目
  • 併用全身ステロイド、ビガバトリン、フェルバメートおよびケトコナゾール
  • 過去2か月以内の薬の変更
  • 臨床的に不安定な内科疾患、進行性中枢神経系疾患/障害
  • てんかん重積状態の再発歴
  • -研究期間中、グレープフルーツまたはグレープフルーツジュースを控えたくない
  • 積極的に自殺

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ガナキソロンの次にプラセボ
参加者は最初にガナキソロンを受け取りました。 最初に、2 週間の滴定段階で 1 日 3 回 (tid) 12 ミリグラム/キログラム (mg/kg) まで滴定し、その後、その用量をさらに 4 週間維持しました。 2 週間のウォッシュアウト期間の後、参加者は 6 週間 (8 週目から 14 週目まで) プラセボを投与されました。
薬：ガナキソロン
経口懸濁液、3回に分けて投与
他の名前：
  • GNX
  • GNX OS
薬：プラセボ
経口懸濁液、3回に分けて投与
他の名前：
  • PBO
実験的：プラセボの次にガナキソロン
参加者は最初にプラセボを受け取りました。 それらは、最初に 2 週間の滴定段階で 12 mg/kg tid まで滴定され、その後、その用量でさらに 4 週間維持されました。 2 週間のウォッシュアウト期間の後、参加者はガナキソロンを 6 週間 (8 週目から 14 週目まで) 投与されました。
薬：ガナキソロン
経口懸濁液、3回に分けて投与
他の名前：
  • GNX
  • GNX OS
薬：プラセボ
経口懸濁液、3回に分けて投与
他の名前：
  • PBO

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケール
時間枠：14週目（治療終了）
CGI-I スケールは、介入開始時のベースライン状態と比較して、参加者の病気がどの程度改善または悪化したかを評価するために使用される臨床医評価の 7 点スケールです。 それは次のように評価されました。 1.「非常に改善された」。 2.「大幅に改善」; 3.「最小限の改善」; 4.「変化なし」; 5.「少し悪い」; 6.「はるかに悪い」; 7.「非常に悪い」。 スコアが高いほど状態が悪いことを示します。
14週目（治療終了）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
小児不安評価尺度 (PARS) 合計スコア
時間枠：14週目（治療終了）
小児不安評価尺度 (PARS) は、臨床医が管理する小児および青年の不安の尺度です。 PARS は、前の週に特定の不安症状があったかどうかを判断するために使用される 50 項目の症状チェックリストと、それぞれ 0 から 5 のスコアが付けられた 7 つの重症度/障害項目で構成されています。 0 から 35 の範囲で症状の重症度と関連する障害を評価します。スコアが高いほど、症状の重症度と関連する障害が大きいことを反映しています。
14週目（治療終了）
ビジュアル アナログ スケール (VAS)
時間枠：14週目（治療終了）
半構造化された VAS デザインが採用され、3 つの行動のうち 2 つが不安と注意として評価され、5 つのバンクから 1 つの追加行動の介護者によって選択されました。 このバンクには、社交性、注意力、攻撃性、言語、および多動性/衝動性が含まれていました。親は、10 センチメートル (cm) の視線に、「最悪の行動」を 0 cm、「最良の行動」を 10 cm でマークします。 各行動について、介護者は、ベースライン来院時および来院ごとに、行動の印象を記録するように指示されます。 したがって、ベースラインと各訪問マークの間の計算された距離 (cm) は、研究中に各行動が改善したか、悪化したか、または同じままであったか、およびその程度を示します。 ここに示されているのは、ベースラインでの「最悪の行動」側からの最小二乗平均距離とそれに対応する cm 単位の標準誤差です。 値が小さいほど、動作が悪化します。
14週目（治療終了）
不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
時間枠：14週目（治療終了）
ADAMS は、親、法定後見人、または一貫した介護者によって評価される 28 項目の行動に基づく情報提供者の手段です。 この尺度は、躁病/多動性行動、抑うつ気分、社会的回避、一般的な不安、強迫/強迫行動に対応する 5 つの要素で構成されています。 項目は、頻度と重大度の評価を組み合わせた 0 ～ 3 のリッカート スケールでスコア付けされます (0 = 動作が発生していないか問題ではない、3 = 動作が頻繁に発生するか深刻な問題である)。 各サブスケール スコアは個別に計算されます。躁病/多動性行動のスケール範囲は 0 ～ 15 です。抑うつ気分、0-21;社会的回避、0-21;全般性不安症の場合、0～21。強迫行動、0-9。 躁/高血圧行動と全般性不安症の間に重複する項目があります。したがって、サブスケールの範囲は、28 項目ではなく 29 項目のスコアを反映しているように見えます。
14週目（治療終了）
異常行動チェックリスト (ABC)
時間枠：14週目（治療終了）
ABC は、0 (まったく問題ではない) から 3 (問題は深刻である) までの 58 項目の親であり、6 つのサブスケールで評価されます。 0 から 45 まで; 0 から 48 までのスコア範囲の社会的引きこもり/無気力 (16 項目); 0 から 21 までのスコア範囲のステレオタイプ (7 項目); 0 から 48 までのスコア範囲の多動性 (16 項目);スコアの範囲が 0 ～ 12 の不適切な発言 (4 項目) およびスコアの範囲が 0 ～ 12 の社会的回避 (4 項目)。 スコアが高いほど重症度が高いことを示しました。 社会的引きこもりと無気力は同じスケールを報告しており、社会的回避は社会的引きこもりのサブスケールです。したがって、サブスケールの範囲は、58 項目ではなく 62 項目のスコアを反映しているように見えます。
14週目（治療終了）
Swanson、Nolan、および Pelham-IV アンケート (SNAP-IV)
時間枠：14週目（治療終了）
SNAP-IV は、Swanson、Nolan、および Pelham (SNAP) アンケートの改訂版です。 SNAP-IV: ADHD 不注意サブスケール (項目 1 ～ 9) は、過去 7 日間の各項目の強度を 0 ～ 3 のスケール (0 = まったくない、1 = ほんの少し、2 = かなり、3 = 3) でスコア化します。 =とても）。 スコアの範囲は 0 ～ 27 です。スコアが高いほど強度が高いことを示しました。 SNAP-IV ADHD 多動性/衝動性サブスケール (項目 10 ～ 18) は、過去 7 日間の各項目の強度を 0 ～ 3 のスケール (0 = まったくない、1 = ほんの少し、2 = かなり、 3=非常に）。 スコアの範囲は 0 ～ 27 です。スコアが高いほど強度が高いことを示しました。 SNAP-IV ADHD 複合スケール スコア (不注意 + 多動性/衝動性) は 0 ～ 54 の範囲でした。 0 の低いスコアは、不注意 + 多動性/衝動性が少ないことを示します。 54 の高いスコアは、より多くの不注意 + 多動性を示します。
14週目（治療終了）

その他の成果指標

結果測定
時間枠
KiTAP - 子供の注意力テスト
時間枠：ベースライン、6、8、14 週目
ベースライン、6、8、14 週目
プレパルス抑制 (PPI)
時間枠：ベースライン、6、8、14 週目
ベースライン、6、8、14 週目
ソーシャル ゲイズ (アイ トラッキング)
時間枠：ベースライン、6、8、14 週目
ベースライン、6、8、14 週目
事象関連脳電位 (ERP)
時間枠：ベースライン、6、8、14 週目
ベースライン、6、8、14 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Marinus Pharmaceuticals

協力者

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

捜査官

  • 主任研究者：Randi J Hagerman, MD、M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • 主任研究者：Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D.、University Hospital, Antwerp

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年11月1日

一次修了 (実際)

2015年10月16日

研究の完了 (実際)

2016年11月1日

試験登録日

最初に提出

2012年11月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年11月8日

最初の投稿 (見積もり)

2012年11月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年4月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年3月15日

最終確認日

2023年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1042-0800

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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