Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ganaxolonbehandling hos børn med Fragilt X-syndrom

15. marts 2023 opdateret af: Marinus Pharmaceuticals

Et kontrolleret, dobbeltblindt, crossover-forsøg med Ganaxolon hos børn med Fragilt X-syndrom

Dette fase 2 proof-of-concept-studie er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, crossover-studie for at undersøge ganaxolonbehandling hos børn med fragilt x-syndrom (FXS). Op til 60 forsøgspersoner (i alderen 6-17 år) vil blive randomiseret til at modtage enten ganaxolone eller placebo i 6 uger og derefter gå over til den modsatte behandling i yderligere 6 uger. Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ganaxolone til behandling af angst og opmærksomhed hos personer med FXS. Hypotesen er, at ganaxolonbehandling sammenlignet med placebo vil forbedre angst og opmærksomhed målt ved de adskillige neuropsykologiske og psykometriske tests.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt center-studie ved UC Davis MIND Institute. Børn med fragilt x-syndrom i alderen 6-17 år inklusive vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til at modtage ganaxolon- eller placebobehandling i 6 uger, afbryde behandlingen og udvaskning i 2 uger og derefter gå over til den modsatte behandling for yderligere 6 uger. Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten af ​​ganaxolonbehandling sammenlignet med placebo på klinisk adfærd såsom angst og opmærksomhed målt ved Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). Det vigtigste sekundære effektmål er Pediatric Anxiety Scale (PARS). Andre sekundære effektmål inkluderer den visuelle analoge skala (VAS), angst, depression, opmærksomhed og humørskala (ADAMS), Swanson, Nolan og Pelham-IV spørgeskema (SNAP-IV) og afvigende adfærdstjekliste - Community Edition (ABC) -C). Tolerabilitet og sikkerhed vil blive overvåget af rutinemæssige vitale tegn, fysiske/neurologiske undersøgelser, EKG'er, kliniske laboratorier og vurderinger af bivirkninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • molekylær dokumentation af FMR1 fuld mutation
  • alderen 6-17 år inklusive
  • seksuelt aktive personer er forpligtet til at bruge en medicinsk acceptabel form for prævention

Ekskluderingskriterier:

  • ikke-engelsk- eller spansktalende fag
  • samtidig systemisk steroid, vigabatrin, felbamat og ketoconazol
  • ændringer i medicin inden for de sidste 2 måneder
  • klinisk ustabil medicinsk sygdom, progressiv CNS sygdom/lidelse
  • historie med tilbagevendende status epilepticus
  • uvillig til at tilbageholde grapefrugt eller grapefrugtjuice i hele undersøgelsens varighed
  • aktivt selvmordstruet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ganaxolon derefter placebo
Deltagerne fik først ganaxolone. De blev først titreret op til 12 milligram pr. kilogram (mg/kg) tre gange dagligt (tid) i løbet af en 2-ugers titreringsfase, og derefter holdt på denne dosis i yderligere 4 uger. Efter en udvaskningsperiode på 2 uger fik deltagerne placebo i en varighed på 6 uger (fra uge 8 til 14).
Medicin: Ganaxolon
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • GNX
  • GNX OS
Medicin: Placebo
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • PBO
Eksperimentel: Placebo og derefter Ganaxolon
Deltagerne fik først placebo. De blev først titreret op til 12 mg/kg tid i løbet af en 2-ugers titreringsfase og derefter holdt på denne dosis i yderligere 4 uger. Efter en udvaskningsperiode på 2 uger modtog deltagerne ganaxolon i en varighed på 6 uger (fra uge 8 til 14).
Medicin: Ganaxolon
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • GNX
  • GNX OS
Medicin: Placebo
oral suspension, givet i 3 opdelte doser
Andre navne:
  • PBO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skala
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
CGI-I-skalaen er en 7-punktsskala, der vurderes af en kliniker, der bruges til at vurdere, hvor meget deltagerens sygdom var forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen. Det blev vurderet som: 1. "meget forbedret"; 2. "meget forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen ændring"; 5. "minimalt værre"; 6. "meget værre"; 7. "meget meget værre". Højere score indikerede dårligere tilstand.
Uge 14 (afslutning på behandling)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) Samlet score
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) er en kliniker administreret mål for angst hos børn og unge. PARS består af en symptomtjekliste med 50 punkter, der bruges til at bestemme tilstedeværelsen eller fraværet af specifikke angstsymptomer i løbet af den foregående uge og 7 punkter med sværhedsgrad/svækkelse, hver scoret fra 0 til 5. Scoren på de 7 punkter gør det muligt for klinikeren at bedømme sværhedsgraden af ​​symptomer og associeret svækkelse i et område fra 0 til 35, med højere score, der afspejler større symptomsværhed og associeret svækkelse.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
Et semi-struktureret VAS-design blev anvendt, hvilket gav to af de tre adfærd, der skulle vurderes som angst og opmærksomhed, valgt af omsorgsperson(er) af en yderligere adfærd fra en bank på fem. Denne bank omfattede selskabelighed, opmærksomhed, aggression, sprog og hyperaktivitet/impulsivitet. Forældre markerer på en visuel linje, der måler 10 centimeter (cm) med "værste opførsel" ved 0 cm og "bedste opførsel" ved 10 cm. For hver adfærd instrueres omsorgspersonen om at markere deres indtryk af adfærd ved baseline besøg og igen ved hvert besøg. Den beregnede afstand i cm mellem baseline og hvert besøgsmærke viser derved, om hver adfærd blev forbedret, forværret eller forblev den samme under undersøgelsen, og hvor meget. Her er vist den mindste kvadratiske middelafstand og dens tilsvarende standardfejl i cm fra den "værste adfærd"-side ved baseline. Mindre værdi, værre adfærd.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
ADAMS er et 28-element adfærdsbaseret informantinstrument, der er vurderet af forældrene, juridisk autoriserede værger eller konsekvente omsorgspersoner. Skalaen er sammensat af 5 faktorer, som omhandler manisk/hyperaktiv adfærd, deprimeret humør, social undgåelse, generel angst og obsessiv/kompulsiv adfærd. Elementer scores på en 0-3 Likert-skala, der kombinerer frekvens- og sværhedsgrad (hvor 0=adfærd ikke er forekommet eller ikke er et problem, 3=adfærd forekommer meget eller er et alvorligt problem). Hver subskala score beregnes separat; skalaområdet for manisk/hyperaktiv adfærd er 0-15; for nedtrykt humør, 0-21; for social undgåelse, 0-21; for almindelig angst, 0-21; for obsessiv adfærd, 0-9. Der er et overlappende element mellem manisk/hypertensionsadfærd og generel angst; derfor ser underskalaintervallerne ud til at afspejle score for 29 elementer i stedet for 28 elementer.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Afvigende adfærdstjekliste (ABC)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
ABC er en forælder med 58 elementer vurderet fra 0 (slet ikke et problem) til 3 (problemet er alvorligt i grad med 6 underskalaer: Irritabilitet (inkluderer agitation, aggression og selvskade, 15 elementer) med rækkevidde af scores fra 0-45, Social tilbagetrækning/Sløvhed (16 genstande) med rækkevidde af scores fra 0-48, Stereotypi (7 genstande) med rækkevidde af scores fra 0-21, Hyperaktivitet (16 genstande) med rækkevidde af scores fra 0-48; Upassende tale (4 genstande) med scoreområde fra 0-12 og social undgåelse (4 elementer) med scoreområde fra 0-12. Højere score indikerede større sværhedsgrad. Social tilbagetrækning og sløvhed rapporterer den samme skala, og social undgåelse er en underskala af social tilbagetrækning; derfor ser underskalaintervallerne ud til at afspejle score for 62 elementer i stedet for 58 elementer.
Uge 14 (afslutning på behandling)
Swanson, Nolan og Pelham-IV spørgeskema (SNAP-IV)
Tidsramme: Uge 14 (afslutning på behandling)
SNAP-IV er en revision af Swanson, Nolan og Pelham (SNAP) spørgeskemaet. SNAP-IV: ADHD-uopmærksomhedsunderskalaen (punkt 1-9) scorer intensiteten af ​​hvert emne i løbet af de sidste syv dage på en skala fra 0 til 3 (0=slet ikke, 1=bare lidt, 2=temmelig meget, 3 = meget). Mulige scoringer varierede fra 0-27; højere score indikerede en større intensitet. SNAP-IV ADHD Hyperactivity/Impulsivity Subscale (punkt 10-18) scorer intensiteten af ​​hvert emne i de sidste syv dage på en 0 til 3 skala (0=slet ikke, 1=bare lidt, 2=temmelig meget, 3 = meget). Mulige scoringer varierede fra 0-27; højere score indikerede en større intensitet. SNAP-IV ADHD kombineret skala-score (uopmærksomhed + hyperaktivitet/impulsivitet) varierede fra 0-54. En lav score på 0 indikerer mindre uopmærksomhed + hyperaktivitet/impulsivitet. En høj score på 54 indikerer mere uopmærksomhed + hyperaktivitet.
Uge 14 (afslutning på behandling)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
KiTAP- Test af opmærksomhedspræstation for børn
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14
Prepulse inhibition (PPI)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14
Social Gaze (eye tracking)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14
Event-related brain potentials (ERP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​6, 8, 14
Baseline, uge ​​6, 8, 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Ledende efterforsker: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. oktober 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2012

Først opslået (Skøn)

12. november 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1042-0800

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt x Syndrom

Kliniske forsøg med Ganaxolon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner