Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ganaxolone-behandeling bij kinderen met het Fragile X-syndroom

15 maart 2023 bijgewerkt door: Marinus Pharmaceuticals

Een gecontroleerde, dubbelblinde, cross-over-studie van Ganaxolone bij kinderen met het Fragile X-syndroom

Deze Fase 2 proof-of-concept studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, cross-over studie om de behandeling met ganaxolon te onderzoeken bij kinderen met het fragiele x-syndroom (FXS). Maximaal 60 proefpersonen (leeftijd 6-17 jaar) zullen worden gerandomiseerd om ganaxolon of placebo te krijgen gedurende 6 weken en daarna over te stappen op de tegenovergestelde behandeling gedurende nog eens 6 weken. Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van gaxolon voor de behandeling van angst en aandacht bij proefpersonen met FXS. De hypothese is dat behandeling met gaaxolon in vergelijking met placebo de angst en aandacht zal verbeteren, zoals gemeten door de verschillende neuropsychologische en psychometrische tests.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een studie in één centrum aan het UC Davis MIND Institute. Kinderen met het fragiele x-syndroom in de leeftijd van 6 tot en met 17 jaar worden gerandomiseerd in een verhouding van 1:1 om gedurende 6 weken behandeling met ganaxolon of placebo te krijgen, de behandeling stop te zetten en gedurende 2 weken te wash-outen, en vervolgens over te stappen op de tegenovergestelde behandeling voor nog 6 weken. Het primaire doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid van behandeling met gaaxolon in vergelijking met placebo op klinisch gedrag zoals angst en aandacht, zoals gemeten door Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). De belangrijkste secundaire werkzaamheidsmaatstaf is de Pediatric Anxiety Scale (PARS). Andere secundaire werkzaamheidsmetingen zijn de visuele analoge schaal (VAS), de angst-, depressie-, aandachts- en stemmingsschaal (ADAMS), de Swanson-, Nolan- en Pelham-IV-vragenlijst (SNAP-IV) en de checklist voor afwijkend gedrag - Community Edition (ABC). -C). Verdraagbaarheid en veiligheid zullen worden gecontroleerd door middel van routinematige vitale functies, fysieke/neurologische onderzoeken, ECG's, klinische laboratorium- en bijwerkingenbeoordelingen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

59

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Edegem, België, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • moleculaire documentatie van FMR1 volledige mutatie
  • leeftijden 6-17 jaar, inclusief
  • seksueel actieve proefpersonen moeten een medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie gebruiken

Uitsluitingscriteria:

  • niet-Engels of Spaans sprekende onderwerpen
  • gelijktijdige systemische steroïden, vigabatrine, felbamaat en ketoconazol
  • veranderingen in medicatie in de afgelopen 2 maanden
  • klinisch onstabiele medische ziekte, progressieve CZS-ziekte/aandoening
  • voorgeschiedenis van recidiverende status epilepticus
  • niet bereid om grapefruit of grapefruitsap te onthouden voor de duur van het onderzoek
  • actief suïcidaal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ganaxolon dan Placebo
Deelnemers kregen eerst gaaxolon. Ze werden eerst getitreerd tot 12 milligram per kilogram (mg/kg) driemaal daags (driemaal daags) gedurende een titratiefase van 2 weken, daarna werd deze dosis nog eens 4 weken gehandhaafd. Na een wash-outperiode van 2 weken kregen de deelnemers een placebo gedurende 6 weken (van week 8 tot week 14).
Geneesmiddel: Ganaxolon
orale suspensie, gegeven in 3 verdeelde doses
Andere namen:
  • GNX
  • GNX-besturingssysteem
Geneesmiddel: Placebo
orale suspensie, gegeven in 3 verdeelde doses
Andere namen:
  • PBO
Experimenteel: Placebo dan Ganaxolon
Deelnemers kregen eerst een placebo. Ze werden eerst getitreerd tot 12 mg/kg driemaal daags tijdens een titratiefase van 2 weken, daarna werd deze dosis nog eens 4 weken gehandhaafd. Na een wash-out periode van 2 weken kregen de deelnemers gedurende 6 weken (van week 8 tot week 14) ganaxolon.
Geneesmiddel: Ganaxolon
orale suspensie, gegeven in 3 verdeelde doses
Andere namen:
  • GNX
  • GNX-besturingssysteem
Geneesmiddel: Placebo
orale suspensie, gegeven in 3 verdeelde doses
Andere namen:
  • PBO

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaal
Tijdsspanne: Week 14 (einde van de behandeling)
De CGI-I-schaal is een door een arts beoordeelde 7-puntsschaal die wordt gebruikt om te beoordelen in hoeverre de ziekte van de deelnemer was verbeterd of verslechterd ten opzichte van een uitgangstoestand aan het begin van de interventie. Het werd beoordeeld als: 1. "zeer veel verbeterd"; 2. "veel verbeterd"; 3. "minimaal verbeterd"; 4. "geen wijziging"; 5. "minimaal slechter"; 6. "veel erger"; 7. "heel veel erger". Hogere scores duidden op een slechtere toestand.
Week 14 (einde van de behandeling)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) Totaalscore
Tijdsspanne: Week 14 (einde van de behandeling)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) is een door een arts toegediende maat voor angst bij kinderen en adolescenten. De PARS bestaat uit een symptoomchecklist van 50 items die wordt gebruikt om de aan- of afwezigheid van specifieke angstsymptomen tijdens de voorgaande week te bepalen en 7 items voor ernst/stoornis, elk gescoord van 0 tot 5. De score op de 7 items stelt de clinicus in staat om beoordeel de ernst van de symptomen en de bijbehorende stoornissen op een bereik van 0 tot 35, waarbij hogere scores een grotere ernst van de symptomen en de bijbehorende stoornissen weerspiegelen.
Week 14 (einde van de behandeling)
Visueel Analoge Schaal (VAS)
Tijdsspanne: Week 14 (einde van de behandeling)
Er werd een semi-gestructureerd VAS-ontwerp gebruikt, waarbij twee van de drie gedragingen die als angst en aandacht moesten worden beoordeeld, werden gekozen door verzorger(s) van één extra gedrag uit een bank van vijf. Deze bank omvatte gezelligheid, aandacht, agressie, taal en hyperactiviteit/impulsiviteit. Ouders markeren op een visuele lijn van 10 centimeter (cm) met "slechtste gedrag" op 0 cm en "beste gedrag" op 10 cm. Voor elk gedrag wordt de verzorger geïnstrueerd om zijn indruk van het gedrag te markeren tijdens het baselinebezoek en opnieuw bij elk bezoek. De berekende afstand in cm tussen de basislijn en elk bezoek markeert daarbij of elk gedrag verbeterde, verslechterde of hetzelfde bleef tijdens het onderzoek, en met hoeveel. Hier wordt de kleinste vierkante gemiddelde afstand weergegeven en de bijbehorende standaardfout in cm vanaf de "slechtste gedrags"-zijde, bij de basislijn. Hoe kleiner de waarde, hoe slechter het gedrag.
Week 14 (einde van de behandeling)
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS)
Tijdsspanne: Week 14 (einde van de behandeling)
De ADAMS is een op gedrag gebaseerd informanteninstrument met 28 items dat wordt beoordeeld door de ouder(s), wettelijk bevoegde voogd(en) of consistente verzorger(s). De schaal bestaat uit 5 factoren, die betrekking hebben op manisch/hyperactief gedrag, depressieve stemming, sociale vermijding, algemene angst en obsessief/compulsief gedrag. Items worden gescoord op een 0-3 Likert-schaal die frequentie- en ernstscores combineert (waarbij 0=gedrag niet voorkomt of geen probleem is, 3=gedrag komt veel voor of is een ernstig probleem). Elke subschaalscore wordt afzonderlijk berekend; het schaalbereik voor manisch/hyperactief gedrag is 0-15; voor depressieve stemming, 0-21; voor sociale vermijding, 0-21; voor algemene angst, 0-21; voor obsessief gedrag, 0-9. Er is een overlappend item tussen manisch/hypertensiegedrag en algemene angst; daarom lijken de subschaalbereiken scores voor 29 items weer te geven in plaats van 28 items.
Week 14 (einde van de behandeling)
Checklist Afwijkend Gedrag (ABC)
Tijdsspanne: Week 14 (einde van de behandeling)
Het ABC is een ouder met 58 items, beoordeeld van 0 (helemaal geen probleem) tot 3 (het probleem is ernstig in gradatie met 6 subschalen: Prikkelbaarheid (inclusief agitatie, agressie en zelfverwonding, 15 items) met een bereik van scores van 0-45 Sociale terugtrekking/lethargie (16 items) met een scorebereik van 0-48 Stereotypie (7 items) met een scorebereik van 0-21 Hyperactiviteit (16 items) met een scorebereik van 0-48 Ongepaste spraak (4 items) met een scorebereik van 0-12 en sociale vermijding (4 items) met een scorebereik van 0-12. Hogere scores duidden op grotere ernst. Sociale terugtrekking en lethargie rapporteren dezelfde schaal en sociale vermijding is een subschaal van sociale terugtrekking; daarom lijken de subschaalbereiken scores voor 62 items weer te geven in plaats van 58 items.
Week 14 (einde van de behandeling)
Swanson, Nolan en Pelham-IV Vragenlijst (SNAP-IV)
Tijdsspanne: Week 14 (einde van de behandeling)
De SNAP-IV is een herziening van de Swanson, Nolan en Pelham (SNAP) vragenlijst. De SNAP-IV: ADHD Subscale Onoplettendheid (items 1-9) beoordeelt de intensiteit van elk item gedurende de laatste zeven dagen op een schaal van 0 tot 3 (0=helemaal niet, 1=een beetje, 2=vrijwel, 3 = heel erg). Mogelijke scores varieerden van 0-27; hogere scores duidden op een grotere intensiteit. De SNAP-IV ADHD Hyperactiviteit/Impulsiviteit Subschaal (items 10-18) scoort de intensiteit van elk item in de afgelopen zeven dagen op een schaal van 0 tot 3 (0=helemaal niet, 1=een beetje, 2=vrijwel, 3=zeer veel). Mogelijke scores varieerden van 0-27; hogere scores duidden op een grotere intensiteit. SNAP-IV ADHD Gecombineerde schaalscore (onoplettendheid + hyperactiviteit/impulsiviteit) varieerde van 0-54. Een lage score van 0 duidt op minder onoplettendheid + hyperactiviteit/impulsiviteit. Een hoge score van 54 duidt op meer onoplettendheid + hyperactiviteit.
Week 14 (einde van de behandeling)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
KiTAP- Test van aandachtsprestaties voor kinderen
Tijdsspanne: Basislijn, weken 6, 8, 14
Basislijn, weken 6, 8, 14
Prepulsinhibitie (PPI)
Tijdsspanne: Basislijn, weken 6, 8, 14
Basislijn, weken 6, 8, 14
Sociale blik (eyetracking)
Tijdsspanne: Basislijn, weken 6, 8, 14
Basislijn, weken 6, 8, 14
Gebeurtenisgerelateerde hersenpotentialen (ERP)
Tijdsspanne: Basislijn, weken 6, 8, 14
Basislijn, weken 6, 8, 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Medewerkers

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Hoofdonderzoeker: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

16 oktober 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 november 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

12 november 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 april 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1042-0800

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile x Syndroom

Klinische onderzoeken op Ganaxolon

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren