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Trattamento con ganaxolone nei bambini con sindrome dell'X fragile

15 marzo 2023 aggiornato da: Marinus Pharmaceuticals

Uno studio controllato, in doppio cieco, crossover del ganaxolone nei bambini con sindrome dell'X fragile

Questo studio proof-of-concept di Fase 2 è uno studio crossover in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare il trattamento con ganaxolone nei bambini con sindrome dell'X fragile (FXS). Fino a 60 soggetti (età 6-17 anni) saranno randomizzati per ricevere ganaxolone o placebo per 6 settimane e poi passare al trattamento opposto per altre 6 settimane. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del ganaxolone per il trattamento dell'ansia e dell'attenzione nei soggetti con FXS. L'ipotesi è che il trattamento con ganaxolone rispetto al placebo migliorerà l'ansia e l'attenzione come misurato dai numerosi test neuropsicologici e psicometrici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a centro singolo presso l'UC Davis MIND Institute. I bambini con sindrome dell'X fragile di età compresa tra 6 e 17 anni inclusi saranno randomizzati con un rapporto 1: 1 per ricevere il trattamento con ganaxolone o placebo per 6 settimane, interrompere il trattamento e il washout per 2 settimane, quindi passare al trattamento opposto per altre 6 settimane. Lo scopo principale dello studio è valutare l'efficacia del trattamento con ganaxolone rispetto al placebo su comportamenti clinici come ansia e attenzione misurati dal miglioramento dell'impressione globale del clinico (CGI-I). La misura secondaria chiave di efficacia è la Pediatric Anxiety Scale (PARS). Altre misure di efficacia secondarie includono la scala analogica visiva (VAS), Anxiety, Depression, Attention, and Mood Scale (ADAMS), Swanson, Nolan e Pelham-IV Questionnaire (SNAP-IV) e Aberrant Behavior Checklist- Community Edition (ABC -C). La tollerabilità e la sicurezza saranno monitorate mediante segni vitali di routine, esami fisici/neurologici, ECG, laboratorio clinico e valutazioni degli eventi avversi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

59

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • documentazione molecolare della mutazione completa di FMR1
  • età 6-17 anni inclusi
  • i soggetti sessualmente attivi devono utilizzare una forma di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico

Criteri di esclusione:

  • materie che non parlano inglese o spagnolo
  • steroidi sistemici concomitanti, vigabatrin, felbamato e ketoconazolo
  • cambiamenti nei farmaci negli ultimi 2 mesi
  • malattia medica clinicamente instabile, malattia/disturbo progressivo del SNC
  • storia di stato epilettico ricorrente
  • non disposto a trattenere il pompelmo o il succo di pompelmo per la durata dello studio
  • attivamente suicida

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ganaxolone poi Placebo
I partecipanti hanno ricevuto prima il ganaxolone. Sono stati prima titolati fino a 12 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) tre volte al giorno (tid) durante una fase di titolazione di 2 settimane, quindi sono stati mantenuti a quella dose per altre 4 settimane. Dopo un periodo di washout di 2 settimane, i partecipanti hanno ricevuto placebo per una durata di 6 settimane (dalla settimana 8 alla 14).
Droga: Ganaxolo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • GNX
  • Sistema operativo GNX
Droga: Placebo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • PBO
Sperimentale: Placebo poi Ganaxolone
I partecipanti hanno ricevuto prima il placebo. Inizialmente sono stati titolati fino a 12 mg/kg tid durante una fase di titolazione di 2 settimane, quindi sono stati mantenuti a quella dose per altre 4 settimane. Dopo un periodo di sospensione di 2 settimane, i partecipanti hanno ricevuto ganaxolone per una durata di 6 settimane (dalla settimana 8 alla 14).
Droga: Ganaxolo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • GNX
  • Sistema operativo GNX
Droga: Placebo
sospensione orale, somministrata in 3 dosi divise
Altri nomi:
  • PBO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala clinica globale di miglioramento dell'impressione (CGI-I).
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
La scala CGI-I è una scala a 7 punti valutata dal medico utilizzata per valutare quanto la malattia del partecipante fosse migliorata o peggiorata rispetto a uno stato di base all'inizio dell'intervento. È stato valutato come: 1. "molto migliorato"; 2. "molto migliorato"; 3. "minimamente migliorato"; 4. "nessun cambiamento"; 5. "minimamente peggio"; 6. "molto peggio"; 7. "molto peggio". Punteggi più alti indicavano condizioni peggiori.
Settimana 14 (Fine del trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio totale della scala di valutazione dell'ansia pediatrica (PARS).
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
La Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) è una misura clinica dell'ansia nei bambini e negli adolescenti. Il PARS comprende una lista di controllo dei sintomi di 50 item utilizzata per determinare la presenza o l'assenza di specifici sintomi di ansia durante la settimana precedente e 7 item di gravità/menomazione, ciascuno con un punteggio da 0 a 5. Il punteggio sui 7 item consente al medico di valutare la gravità dei sintomi e la menomazione associata su un intervallo da 0 a 35, con punteggi più alti che riflettono una maggiore gravità dei sintomi e menomazione associata.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
È stato impiegato un disegno VAS semi-strutturato, fornendo due dei tre comportamenti da valutare come ansia e attenzione, scelti dai caregiver di un comportamento aggiuntivo da una banca di cinque. Questa banca includeva socievolezza, attenzione, aggressività, linguaggio e iperattività/impulsività. I genitori segnano su una linea visiva che misura 10 centimetri (cm) con "comportamento peggiore" a 0 cm e "comportamento migliore" a 10 cm. Per ogni comportamento il caregiver è istruito a contrassegnare la sua impressione di comportamento alla visita di riferimento e di nuovo a ogni visita. La distanza calcolata in cm tra la linea di base e ogni segno di visita dimostra quindi se ogni comportamento è migliorato, peggiorato o è rimasto lo stesso durante lo studio e di quanto. Qui è mostrata la distanza media dei minimi quadrati e il corrispondente errore standard in cm dal lato "comportamento peggiore", al basale. Minore è il valore, peggiore è il comportamento.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
L'ADAMS è uno strumento informativo basato sul comportamento di 28 elementi valutato dai genitori, dai tutori legali autorizzati o dai caregiver coerenti. La scala è composta da 5 fattori, che affrontano il comportamento maniacale/iperattivo, l'umore depresso, l'evitamento sociale, l'ansia generale e il comportamento ossessivo/compulsivo. Gli elementi sono valutati su una scala Likert 0-3 che combina le valutazioni di frequenza e gravità (dove 0=il comportamento non si è verificato o non è un problema, 3=il comportamento si verifica spesso o è un problema grave). Ogni punteggio di sottoscala viene calcolato separatamente; l'intervallo di scala per il comportamento maniacale/iperattivo è 0-15; per l'umore depresso, 0-21; per l'evitamento sociale, 0-21; per l'ansia generale, 0-21; per comportamento ossessivo, 0-9. C'è un elemento sovrapposto tra comportamento maniacale/ipertensivo e ansia generale; quindi, gli intervalli di sottoscala sembrano riflettere i punteggi per 29 elementi invece di 28 elementi.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
L'ABC è un genitore di 58 item valutato da 0 (per niente un problema) a 3 (il problema è di grado grave con 6 sottoscale: Irritabilità (include agitazione, aggressività e autolesionismo, 15 item) con intervallo di punteggi da 0 a 45 Ritiro sociale/Letargia (16 item) con range di punteggi da 0 a 48 Stereotipia (7 item) con range di punteggi da 0 a 21 Iperattività (16 item) con range di punteggi da 0 a 48 Discorso inappropriato (4 item) con intervallo di punteggi da 0 a 12 ed Evitamento sociale (4 item) con intervallo di punteggi da 0 a 12. Punteggi più alti indicavano una maggiore gravità. Il ritiro sociale e la letargia riportano la stessa scala e l'evitamento sociale è una sottoscala del ritiro sociale; quindi, gli intervalli delle sottoscale sembrano riflettere i punteggi per 62 elementi invece di 58 elementi.
Settimana 14 (Fine del trattamento)
Questionario Swanson, Nolan e Pelham-IV (SNAP-IV)
Lasso di tempo: Settimana 14 (Fine del trattamento)
Lo SNAP-IV è una revisione del questionario Swanson, Nolan e Pelham (SNAP). La SNAP-IV: ADHD Inattention Subscale (item 1-9) valuta l'intensità di ogni item durante gli ultimi sette giorni su una scala da 0 a 3 (0=per niente, 1=poco, 2=abbastanza, 3 = molto). I punteggi possibili variavano da 0 a 27; punteggi più alti indicavano una maggiore intensità. La sottoscala SNAP-IV ADHD Iperattività/Impulsività (item 10-18) valuta l'intensità di ogni item negli ultimi sette giorni su una scala da 0 a 3 (0=per niente, 1=poco, 2=abbastanza, 3=molto). I punteggi possibili variavano da 0 a 27; punteggi più alti indicavano una maggiore intensità. Il punteggio della scala combinata SNAP-IV ADHD (disattenzione + iperattività/impulsività) variava da 0 a 54. Un punteggio basso pari a 0 indica minore disattenzione + iperattività/impulsività. Un punteggio alto di 54 indica più disattenzione + iperattività.
Settimana 14 (Fine del trattamento)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
KiTAP- Test delle prestazioni attentive per i bambini
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14
Inibizione del prepulso (PPI)
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14
Social Gaze (tracciamento oculare)
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14
Potenziali cerebrali correlati agli eventi (ERP)
Lasso di tempo: Basale, settimane 6, 8, 14
Basale, settimane 6, 8, 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Collaboratori

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Investigatori

  • Investigatore principale: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Investigatore principale: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2012

Completamento primario (Effettivo)

16 ottobre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

12 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 aprile 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2023

Ultimo verificato

1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1042-0800

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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