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Tratamiento con ganaxolona en niños con síndrome de X frágil

15 de marzo de 2023 actualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Un ensayo controlado, doble ciego, cruzado de ganaxolona en niños con síndrome de X frágil

Este estudio de prueba de concepto de fase 2 es un estudio cruzado, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para investigar el tratamiento con ganaxolona en niños con síndrome de x frágil (FXS). Hasta 60 sujetos (de 6 a 17 años de edad) se aleatorizarán para recibir ganaxolona o placebo durante 6 semanas y luego pasar al tratamiento opuesto durante otras 6 semanas. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la ganaxolona para el tratamiento de la ansiedad y la atención en sujetos con SXF. La hipótesis es que el tratamiento con ganaxolona en comparación con el placebo mejorará la ansiedad y la atención según lo medido por varias pruebas neuropsicológicas y psicométricas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de un solo centro en UC Davis MIND Institute. Los niños con síndrome de X frágil entre las edades de 6 a 17 años, inclusive, serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir tratamiento con ganaxolona o placebo durante 6 semanas, suspender el tratamiento y el lavado durante 2 semanas, y luego pasar al tratamiento opuesto para otras 6 semanas. El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia del tratamiento con ganaxolona en comparación con el placebo en conductas clínicas como la ansiedad y la atención, según lo medido por la mejora de la impresión global del médico (CGI-I). La medida de eficacia secundaria clave es la Escala de Ansiedad Pediátrica (PARS). Otras medidas secundarias de eficacia incluyen la escala analógica visual (VAS), la escala de ansiedad, depresión, atención y estado de ánimo (ADAMS), el cuestionario Swanson, Nolan y Pelham-IV (SNAP-IV) y la lista de verificación de comportamiento aberrante - Community Edition (ABC -C). La tolerabilidad y la seguridad serán monitoreadas por signos vitales de rutina, exámenes físicos/neurológicos, ECG, laboratorio clínico y evaluaciones de eventos adversos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

59

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • documentación molecular de la mutación completa de FMR1
  • de 6 a 17 años, inclusive
  • Se requiere que los sujetos sexualmente activos usen una forma médicamente aceptable de control de la natalidad.

Criterio de exclusión:

  • asignaturas que no hablen inglés o español
  • esteroide sistémico concomitante, vigabatrina, felbamato y ketoconazol
  • cambios en los medicamentos en los últimos 2 meses
  • enfermedad médica clínicamente inestable, enfermedad/trastorno progresivo del SNC
  • antecedentes de estado epiléptico recurrente
  • no está dispuesto a retener la toronja o el jugo de toronja durante la duración del estudio
  • activamente suicida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ganaxolona luego Placebo
Los participantes primero recibieron ganaxolona. Primero se tituló hasta 12 miligramos por kilogramo (mg/kg) tres veces al día (tid) durante una fase de titulación de 2 semanas, luego se mantuvo en esa dosis durante 4 semanas adicionales. Después de un período de lavado de 2 semanas, los participantes recibieron placebo durante 6 semanas (de la semana 8 a la 14).
Droga: Ganaxolona
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • GNX
  • SO GNX
Droga: Placebo
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • PBO
Experimental: Placebo luego ganaxolona
Los participantes primero recibieron placebo. Primero se titularon hasta 12 mg/kg tid durante una fase de titulación de 2 semanas, luego se mantuvieron en esa dosis durante 4 semanas adicionales. Después de un período de lavado de 2 semanas, los participantes recibieron ganaxolona durante 6 semanas (de la semana 8 a la 14).
Droga: Ganaxolona
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • GNX
  • SO GNX
Droga: Placebo
suspensión oral, administrada en 3 dosis divididas
Otros nombres:
  • PBO

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
La escala CGI-I es una escala de 7 puntos calificada por un médico que se utiliza para evaluar cuánto había mejorado o empeorado la enfermedad del participante en relación con un estado inicial al comienzo de la intervención. Fue calificado como: 1. "muy mejorado"; 2. "mejoró mucho"; 3. "mínimamente mejorado"; 4. "sin cambios"; 5. "mínimamente peor"; 6. "mucho peor"; 7. "mucho peor". Las puntuaciones más altas indicaron una peor condición.
Semana 14 (Fin del tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación total de la escala de calificación de ansiedad pediátrica (PARS)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
La escala de calificación de ansiedad pediátrica (PARS) es una medida de ansiedad administrada por un médico en niños y adolescentes. El PARS se compone de una lista de verificación de síntomas de 50 ítems que se utiliza para determinar la presencia o ausencia de síntomas de ansiedad específicos durante la semana anterior y 7 ítems de gravedad/deterioro, cada uno puntuado de 0 a 5. La puntuación de los 7 ítems permite al médico Califique la gravedad de los síntomas y el deterioro asociado en un rango de 0 a 35, donde las puntuaciones más altas reflejan una mayor gravedad de los síntomas y el deterioro asociado.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Escala Analógica Visual (EVA)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
Se empleó un diseño VAS semiestructurado, proporcionando dos de los tres comportamientos a evaluar como ansiedad y atención, elegidos por los cuidadores de un comportamiento adicional de un banco de cinco. Este banco incluía sociabilidad, atención, agresividad, lenguaje e hiperactividad/impulsividad. Los padres marcan en una línea visual de 10 centímetros (cm) con "peor comportamiento" a 0 cm y "mejor comportamiento" a 10 cm. Para cada comportamiento, se le indica al cuidador que marque su impresión de comportamiento en la visita inicial y nuevamente en cada visita. La distancia calculada en cm entre la línea de base y las marcas de cada visita demuestra si cada comportamiento mejoró, empeoró o permaneció igual durante el estudio, y en qué medida. Aquí se muestra la distancia media de mínimos cuadrados y su error estándar correspondiente en cm desde el lado del "peor comportamiento", en la línea de base. Cuanto menor sea el valor, peor será el comportamiento.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
El ADAMS es un instrumento de informante basado en el comportamiento de 28 ítems calificado por los padres, tutores legales autorizados o cuidadores constantes. La escala se compone de 5 factores, que abordan el comportamiento maníaco/hiperactivo, el estado de ánimo deprimido, la evitación social, la ansiedad general y el comportamiento obsesivo/compulsivo. Los elementos se califican en una escala de Likert de 0 a 3 que combina calificaciones de frecuencia y gravedad (donde 0 = no se ha producido el comportamiento o no es un problema, 3 = el comportamiento ocurre mucho o es un problema grave). Cada puntaje de subescala se calcula por separado; el rango de escala para el comportamiento maníaco/hiperactivo es 0-15; para el estado de ánimo deprimido, 0-21; para Evitación Social, 0-21; para Ansiedad General, 0-21; para comportamiento obsesivo, 0-9. Hay un elemento superpuesto entre el Comportamiento Maníaco/Hipertensivo y la Ansiedad General; por lo tanto, los rangos de las subescalas parecen reflejar puntajes para 29 ítems en lugar de 28 ítems.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
El ABC es un padre de 58 ítems calificado de 0 (no es un problema en absoluto) a 3 (el problema es grave en grado con 6 subescalas: Irritabilidad (incluye agitación, agresión y autolesión, 15 ítems) con rango de puntajes de 0 a 45; Retiro social/Letargo (16 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 48; Estereotipia (7 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 21; Hiperactividad (16 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 48; Habla inapropiada (4 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 12 y Evitación social (4 ítems) con un rango de puntaje de 0 a 12. Las puntuaciones más altas indicaron una mayor gravedad. Retiro Social y Letargo están reportando la misma escala y Evitación Social es una subescala de Retiro Social; por lo tanto, los rangos de las subescalas parecen reflejar puntajes para 62 ítems en lugar de 58 ítems.
Semana 14 (Fin del tratamiento)
Cuestionario Swanson, Nolan y Pelham-IV (SNAP-IV)
Periodo de tiempo: Semana 14 (Fin del tratamiento)
El SNAP-IV es una revisión del Cuestionario de Swanson, Nolan y Pelham (SNAP). La subescala de inatención del SNAP-IV: TDAH (elementos 1 a 9) califica la intensidad de cada elemento durante los últimos siete días en una escala de 0 a 3 (0 = nada, 1 = solo un poco, 2 = bastante, 3 = mucho). Las puntuaciones posibles iban de 0 a 27; las puntuaciones más altas indicaron una mayor intensidad. La subescala de hiperactividad/impulsividad del TDAH de SNAP-IV (elementos 10 a 18) califica la intensidad de cada elemento en los últimos siete días en una escala de 0 a 3 (0 = nada, 1 = solo un poco, 2 = bastante, 3=mucho). Las puntuaciones posibles iban de 0 a 27; las puntuaciones más altas indicaron una mayor intensidad. La puntuación de la escala combinada de TDAH de SNAP-IV (falta de atención + hiperactividad/impulsividad) osciló entre 0 y 54. Una puntuación baja de 0 indica menos falta de atención + hiperactividad/impulsividad. Una puntuación alta de 54 indica más falta de atención + hiperactividad.
Semana 14 (Fin del tratamiento)

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
KiTAP- Test de Rendimiento Atencional para Niños
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Inhibición Prepulso (PPI)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Mirada social (seguimiento ocular)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Potenciales cerebrales relacionados con eventos (ERP)
Periodo de tiempo: Línea de base, Semanas 6, 8, 14
Línea de base, Semanas 6, 8, 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Marinus Pharmaceuticals

Colaboradores

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Investigadores

  • Investigador principal: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Investigador principal: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2012

Finalización primaria (Actual)

16 de octubre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

12 de noviembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de abril de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2023

Última verificación

1 de marzo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1042-0800

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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