Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ganaxolonbehandling hos barn med skjørt X-syndrom

15. mars 2023 oppdatert av: Marinus Pharmaceuticals

En kontrollert, dobbeltblind crossover-forsøk med Ganaxolon hos barn med Fragilt X-syndrom

Denne fase 2 proof-of-concept-studien er en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, crossover-studie for å undersøke ganaxolone-behandling hos barn med fragilt x-syndrom (FXS). Opptil 60 personer (i alderen 6-17 år) vil bli randomisert til å motta enten ganaxolone eller placebo i 6 uker og deretter gå over til motsatt behandling i ytterligere 6 uker. Målet med studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av ganaxolone for behandling av angst og oppmerksomhet hos personer med FXS. Hypotesen er at ganaxolonbehandling sammenlignet med placebo vil forbedre angst og oppmerksomhet målt ved flere nevropsykologiske og psykometriske tester.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en enkeltsenterstudie ved UC Davis MIND Institute. Barn med skjørt x-syndrom i alderen 6-17 år, inklusive, vil bli randomisert i forholdet 1:1 for å motta ganaxolon- eller placebobehandling i 6 uker, avbryte behandlingen og utvasking i 2 uker, og deretter gå over til motsatt behandling for ytterligere 6 uker. Hovedmålet med studien er å vurdere effekten av ganaxolone-behandling sammenlignet med placebo på klinisk atferd som angst og oppmerksomhet målt ved Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). Det viktigste sekundære effektmålet er Pediatric Anxiety Scale (PARS). Andre sekundære effektmål inkluderer den visuelle analoge skalaen (VAS), angst, depresjon, oppmerksomhet og humørskala (ADAMS), Swanson, Nolan og Pelham-IV spørreskjema (SNAP-IV) og sjekkliste for avvikende atferd – Community Edition (ABC) -C). Tolerabilitet og sikkerhet vil bli overvåket av rutinemessige vitale tegn, fysiske/nevrologiske undersøkelser, EKG, kliniske laboratorie- og bivirkningsvurderinger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • molekylær dokumentasjon av FMR1 full mutasjon
  • alder 6-17 år, inkludert
  • Seksuelt aktive personer er pålagt å bruke en medisinsk akseptabel form for prevensjon

Ekskluderingskriterier:

  • ikke-engelsk eller spansktalende fag
  • samtidig systemisk steroid, vigabatrin, felbamat og ketokonazol
  • endringer i medisiner de siste 2 månedene
  • klinisk ustabil medisinsk sykdom, progressiv CNS sykdom/lidelse
  • historie med tilbakevendende status epilepticus
  • uvillig til å holde tilbake grapefrukt eller grapefruktjuice i løpet av studien
  • aktivt suicidal

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ganaxolon deretter Placebo
Deltakerne fikk først ganaxolone. De ble først titrert opp til 12 milligram per kilogram (mg/kg) tre ganger daglig (tid) i løpet av en 2-ukers titreringsfase, deretter holdt på den dosen i ytterligere 4 uker. Etter en utvaskingsperiode på 2 uker fikk deltakerne placebo i en varighet på 6 uker (fra uke 8 til 14).
Legemiddel: Ganaxolon
mikstur, gitt i 3 oppdelte doser
Andre navn:
  • GNX
  • GNX OS
Legemiddel: Placebo
mikstur, gitt i 3 oppdelte doser
Andre navn:
  • PBO
Eksperimentell: Placebo og deretter Ganaxolon
Deltakerne fikk først placebo. De ble først titrert opp til 12 mg/kg tid i løpet av en 2-ukers titreringsfase, og deretter holdt på den dosen i ytterligere 4 uker. Etter en utvaskingsperiode på 2 uker fikk deltakerne ganaxolone i en varighet på 6 uker (fra uke 8 til 14).
Legemiddel: Ganaxolon
mikstur, gitt i 3 oppdelte doser
Andre navn:
  • GNX
  • GNX OS
Legemiddel: Placebo
mikstur, gitt i 3 oppdelte doser
Andre navn:
  • PBO

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Scale
Tidsramme: Uke 14 (slutt på behandling)
CGI-I-skalaen er en 7-punktsskala som er rangert av en kliniker som brukes til å vurdere hvor mye deltakerens sykdom hadde forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen. Det ble vurdert som: 1. "svært mye forbedret"; 2. "mye forbedret"; 3. "minimalt forbedret"; 4. "ingen endring"; 5. "minimalt verre"; 6. "mye verre"; 7. "veldig mye verre". Høyere skårer indikerte dårligere tilstand.
Uke 14 (slutt på behandling)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) Totalscore
Tidsramme: Uke 14 (slutt på behandling)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) er et mål på angst hos barn og ungdom. PARS består av en symptomsjekkliste med 50 elementer som brukes til å bestemme tilstedeværelsen eller fraværet av spesifikke angstsymptomer i løpet av forrige uke og 7 alvorlighets-/svekkelsespunkter, hver scoret fra 0 til 5. Poengsummen på de 7 elementene lar klinikeren ranger alvorlighetsgraden av symptomene og tilhørende svekkelse i et område fra 0 til 35, med høyere skåre som gjenspeiler større symptomalvorlighet og tilhørende svekkelse.
Uke 14 (slutt på behandling)
Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsramme: Uke 14 (slutt på behandling)
Et semi-strukturert VAS-design ble brukt, og ga to av de tre atferdene som skulle vurderes som angst og oppmerksomhet, valgt av omsorgsperson(er) for én ekstra atferd fra en bank på fem. Denne banken inkluderte sosialitet, oppmerksomhet, aggresjon, språk og hyperaktivitet/impulsivitet. Foreldre markerer på en visuell linje som måler 10 centimeter (cm) med "dårlig oppførsel" ved 0 cm og "beste oppførsel" ved 10 cm. For hver atferd blir omsorgspersonen bedt om å markere sitt inntrykk av atferd ved baseline-besøk og igjen ved hvert besøk. Den beregnede avstanden i cm mellom grunnlinjen og hvert besøksmerke viser dermed om hver atferd ble forbedret, forverret eller forble den samme under studien, og med hvor mye. Her er den minste kvadratiske gjennomsnittsavstanden og dens tilsvarende standardfeil i cm fra siden med "dårlig oppførsel", ved baseline. Mindre verdi, verre oppførsel.
Uke 14 (slutt på behandling)
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: Uke 14 (slutt på behandling)
ADAMS er et 28-elementers atferdsbasert informantinstrument vurdert av forelder(e), juridisk autoriserte verge(r) eller konsekvent(e) omsorgsperson(er). Skalaen er sammensatt av 5 faktorer, som tar for seg manisk/hyperaktiv atferd, deprimert humør, sosial unngåelse, generell angst og obsessiv/kompulsiv atferd. Elementer skåres på en Likert-skala fra 0-3 som kombinerer frekvens- og alvorlighetsgrad (hvor 0=atferd ikke har forekommet eller ikke er et problem, 3=atferd forekommer mye eller er et alvorlig problem). Hver delskalapoengsum beregnes separat; skalaområdet for manisk/hyperaktiv atferd er 0-15; for deprimert humør, 0-21; for sosial unngåelse, 0-21; for generell angst, 0-21; for obsessiv atferd, 0-9. Det er et overlappende element mellom manisk/hypertensjonsatferd og generell angst; derfor ser det ut til at underskalaområdene gjenspeiler poengsum for 29 elementer i stedet for 28 elementer.
Uke 14 (slutt på behandling)
Sjekkliste for avvikende atferd (ABC)
Tidsramme: Uke 14 (slutt på behandling)
ABC er en forelder med 58 elementer vurdert fra 0 (ikke et problem i det hele tatt) til 3 (problemet er alvorlig i grad med 6 underskalaer: Irritabilitet (inkluderer agitasjon, aggresjon og selvskading, 15 elementer) med en rekke poeng fra 0-45, Sosial tilbaketrekning/Sløvhet (16 elementer) med spekter fra 0-48, Stereotypi (7 elementer) med spekter av skårer fra 0-21, Hyperaktivitet (16 elementer) med spekter av skårer fra 0-48; Upassende tale (4 elementer) med poengområde fra 0-12 og sosial unngåelse (4 elementer) med poengområde fra 0-12. Høyere skårer indikerte større alvorlighetsgrad. Sosial tilbaketrekning og sløvhet rapporterer samme skala og sosial unngåelse er en underskala av sosial tilbaketrekning; derfor ser det ut til at underskalaområdene reflekterer poengsum for 62 elementer i stedet for 58 elementer.
Uke 14 (slutt på behandling)
Swanson, Nolan og Pelham-IV spørreskjema (SNAP-IV)
Tidsramme: Uke 14 (slutt på behandling)
SNAP-IV er en revisjon av Swanson, Nolan og Pelham (SNAP) spørreskjema. SNAP-IV: ADHD-uoppmerksomhetsunderskalaen (elementene 1-9) skårer intensiteten til hvert element i løpet av de siste syv dagene på en skala fra 0 til 3 (0=ikke i det hele tatt, 1=bare litt, 2=ganske mye, 3 = veldig mye). Mulige resultater varierte fra 0-27; høyere skårer indikerte en høyere intensitet. SNAP-IV ADHD-subskalaen for hyperaktivitet/impulsivitet (punkt 10-18) skårer intensiteten til hvert element de siste syv dagene på en skala fra 0 til 3 (0=ikke i det hele tatt, 1=bare litt, 2=ganske mye, 3 = veldig mye). Mulige resultater varierte fra 0-27; høyere skårer indikerte en høyere intensitet. SNAP-IV ADHD Combined Scale score (uoppmerksomhet + hyperaktivitet/impulsivitet) varierte fra 0-54. En lav skåre på 0 indikerer mindre uoppmerksomhet + hyperaktivitet/impulsivitet. En høy score på 54 indikerer mer uoppmerksomhet + hyperaktivitet.
Uke 14 (slutt på behandling)

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
KiTAP- Test av oppmerksomhetsytelse for barn
Tidsramme: Grunnlinje, uke 6, 8, 14
Grunnlinje, uke 6, 8, 14
Prepulse Inhibition (PPI)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 6, 8, 14
Grunnlinje, uke 6, 8, 14
Sosialt blikk (øyesporing)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 6, 8, 14
Grunnlinje, uke 6, 8, 14
Hendelsesrelaterte hjernepotensialer (ERP)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 6, 8, 14
Grunnlinje, uke 6, 8, 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Hovedetterforsker: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2012

Primær fullføring (Faktiske)

16. oktober 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. november 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2012

Først lagt ut (Anslag)

12. november 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. april 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2023

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1042-0800

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt x syndrom

Kliniske studier på Ganaxolon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovakia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere