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Ganaxolon-Behandlung bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom

15. März 2023 aktualisiert von: Marinus Pharmaceuticals

Eine kontrollierte, doppelblinde Crossover-Studie mit Ganaxolon bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom

Diese Proof-of-Concept-Studie der Phase 2 ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Untersuchung der Ganaxolon-Behandlung bei Kindern mit Fragile-X-Syndrom (FXS). Bis zu 60 Probanden (im Alter von 6-17 Jahren) werden randomisiert, um 6 Wochen lang entweder Ganaxolon oder Placebo zu erhalten und dann für weitere 6 Wochen auf die andere Behandlung umzustellen. Das Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Ganaxolon zur Behandlung von Angst und Aufmerksamkeit bei Patienten mit FXS. Die Hypothese ist, dass die Behandlung mit Ganaxolon im Vergleich zu Placebo die Angst und Aufmerksamkeit verbessert, gemessen durch mehrere neuropsychologische und psychometrische Tests.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Single-Center-Studie am UC Davis MIND Institute. Kinder mit fragilem X-Syndrom im Alter von 6 bis einschließlich 17 Jahren werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um 6 Wochen lang eine Ganaxolon- oder Placebobehandlung zu erhalten, die Behandlung und Auswaschung für 2 Wochen zu unterbrechen und dann zur gegenteiligen Behandlung überzugehen weitere 6 wochen. Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit der Behandlung mit Ganaxolon im Vergleich zu Placebo auf klinische Verhaltensweisen wie Angst und Aufmerksamkeit, gemessen anhand von Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). Das wichtigste sekundäre Wirksamkeitsmaß ist die Pediatric Anxiety Scale (PARS). Andere sekundäre Wirksamkeitsmaße umfassen die visuelle Analogskala (VAS), die Angst-, Depressions-, Aufmerksamkeits- und Stimmungsskala (ADAMS), den Swanson-, Nolan- und Pelham-IV-Fragebogen (SNAP-IV) und die Aberrant Behavior Checklist- Community Edition (ABC -C). Verträglichkeit und Sicherheit werden durch routinemäßige Vitalfunktionen, körperliche/neurologische Untersuchungen, EKGs, klinische Laboruntersuchungen und Bewertungen unerwünschter Ereignisse überwacht.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

59

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Molekulare Dokumentation der FMR1-Vollmutation
  • Alter 6-17 Jahre, einschließlich
  • Sexuell aktive Personen müssen eine medizinisch akzeptable Form der Empfängnisverhütung anwenden

Ausschlusskriterien:

  • nicht englisch- oder spanischsprachige Fächer
  • gleichzeitige systemische Steroide, Vigabatrin, Felbamat und Ketoconazol
  • Änderungen der Medikation innerhalb der letzten 2 Monate
  • klinisch instabile Erkrankung, fortschreitende ZNS-Erkrankung/Störung
  • Geschichte des rezidivierenden Status epilepticus
  • nicht bereit, Grapefruit oder Grapefruitsaft für die Dauer der Studie vorzuenthalten
  • aktiv selbstmörderisch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ganaxolon dann Placebo
Die Teilnehmer erhielten zunächst Ganaxolon. Sie wurden zunächst während einer 2-wöchigen Titrationsphase dreimal täglich (tid) auf 12 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) titriert und dann für weitere 4 Wochen auf dieser Dosis gehalten. Nach einer Auswaschphase von 2 Wochen erhielten die Teilnehmer Placebo für eine Dauer von 6 Wochen (von Woche 8 bis 14).
Arzneimittel: Ganaxolon
Suspension zum Einnehmen, gegeben in 3 geteilten Dosen
Andere Namen:
  • GNX
  • GNX-Betriebssystem
Arzneimittel: Placebo
Suspension zum Einnehmen, gegeben in 3 geteilten Dosen
Andere Namen:
  • PBO
Experimental: Placebo dann Ganaxolon
Die Teilnehmer erhielten zunächst ein Placebo. Sie wurden zunächst während einer 2-wöchigen Titrationsphase auf 12 mg/kg dreimal täglich titriert und dann weitere 4 Wochen auf dieser Dosis gehalten. Nach einer Auswaschphase von 2 Wochen erhielten die Teilnehmer Ganaxolon für eine Dauer von 6 Wochen (von Woche 8 bis 14).
Arzneimittel: Ganaxolon
Suspension zum Einnehmen, gegeben in 3 geteilten Dosen
Andere Namen:
  • GNX
  • GNX-Betriebssystem
Arzneimittel: Placebo
Suspension zum Einnehmen, gegeben in 3 geteilten Dosen
Andere Namen:
  • PBO

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-Skala
Zeitfenster: Woche 14 (Ende der Behandlung)
Die CGI-I-Skala ist eine von Ärzten bewertete 7-Punkte-Skala, die verwendet wird, um zu beurteilen, wie sehr sich die Krankheit des Teilnehmers im Vergleich zu einem Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat. Es wurde bewertet als: 1. „sehr stark verbessert“; 2. „stark verbessert“; 3. „minimal verbessert“; 4. „keine Änderung“; 5. „minimal schlechter“; 6. „viel schlimmer“; 7. „sehr viel schlimmer“. Höhere Werte zeigten einen schlechteren Zustand an.
Woche 14 (Ende der Behandlung)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pädiatrische Angstbewertungsskala (PARS) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Woche 14 (Ende der Behandlung)
Die Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) ist eine von Ärzten durchgeführte Messung der Angst bei Kindern und Jugendlichen. Das PARS besteht aus einer 50-Punkte-Symptom-Checkliste, die verwendet wird, um das Vorhandensein oder Nichtvorhandensein spezifischer Angstsymptome während der Vorwoche zu bestimmen, und 7 Schweregrad-/Beeinträchtigungspunkten, die jeweils von 0 bis 5 bewertet werden. Die Bewertung der 7 Punkte ermöglicht es dem Arzt Bewerten Sie die Schwere der Symptome und die damit verbundene Beeinträchtigung in einem Bereich von 0 bis 35, wobei höhere Punktzahlen eine größere Symptomschwere und die damit verbundene Beeinträchtigung widerspiegeln.
Woche 14 (Ende der Behandlung)
Visuelle Analogskala (VAS)
Zeitfenster: Woche 14 (Ende der Behandlung)
Es wurde ein halbstrukturiertes VAS-Design verwendet, das zwei der drei Verhaltensweisen zur Bewertung als Angst und Aufmerksamkeit bereitstellte, die von den Pflegekräften aus einem zusätzlichen Verhalten aus einer Reihe von fünf ausgewählt wurden. Diese Bank umfasste Geselligkeit, Aufmerksamkeit, Aggression, Sprache und Hyperaktivität/Impulsivität. Die Eltern markieren auf einer Sichtlinie von 10 Zentimetern (cm) das „schlechteste Verhalten“ bei 0 cm und das „beste Verhalten“ bei 10 cm. Für jedes Verhalten wird die Pflegekraft angewiesen, ihren Verhaltenseindruck beim Baseline-Besuch und erneut bei jedem Besuch zu markieren. Der berechnete Abstand in cm zwischen der Baseline und den einzelnen Besuchsmarken zeigt dabei, ob und um wie viel sich jedes Verhalten während der Studie verbessert, verschlechtert oder gleich geblieben ist. Hier ist der mittlere Abstand der kleinsten Quadrate und der entsprechende Standardfehler in cm von der Seite mit dem „schlechtesten Verhalten“ an der Grundlinie dargestellt. Je kleiner der Wert, desto schlechter das Verhalten.
Woche 14 (Ende der Behandlung)
Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS)
Zeitfenster: Woche 14 (Ende der Behandlung)
Das ADAMS ist ein verhaltensbasiertes Informanteninstrument mit 28 Punkten, das von den Eltern, gesetzlichen Vormunden oder ständigen Betreuern bewertet wird. Die Skala besteht aus 5 Faktoren, die sich mit manischem/hyperaktivem Verhalten, depressiver Stimmung, sozialer Vermeidung, allgemeiner Angst und obsessivem/zwanghaftem Verhalten befassen. Die Items werden auf einer Likert-Skala von 0–3 bewertet, die Häufigkeits- und Schweregradbewertungen kombiniert (wobei 0 = Verhalten ist nicht aufgetreten oder kein Problem darstellt, 3 = Verhalten tritt häufig auf oder ist ein schwerwiegendes Problem). Jede Subskalenpunktzahl wird separat berechnet; der Skalenbereich für manisches/hyperaktives Verhalten ist 0-15; für depressive Stimmung, 0-21; für soziale Vermeidung, 0-21; für allgemeine Angst, 0-21; für obsessives Verhalten, 0-9. Es gibt ein überlappendes Element zwischen manischem/hypertonischem Verhalten und allgemeiner Angst; daher scheinen die Subskalenbereiche die Werte für 29 Items anstelle von 28 Items widerzuspiegeln.
Woche 14 (Ende der Behandlung)
Checkliste für abweichendes Verhalten (ABC)
Zeitfenster: Woche 14 (Ende der Behandlung)
Das ABC ist ein 58-Items-Elternteil, das von 0 (überhaupt kein Problem) bis 3 (das Problem ist schwerwiegend) mit 6 Subskalen bewertet wird: Reizbarkeit (einschließlich Unruhe, Aggression und Selbstverletzung, 15 Items) mit einer Reihe von Bewertungen von 0–45, Sozialer Rückzug/Lethargie (16 Items) mit einer Skala von 0–48, Stereotypie (7 Items) mit einer Skala von 0–21, Hyperaktivität (16 Items) mit einer Skala von 0–48; Unangemessene Sprache (4 Items) mit einer Skala von 0-12 und Soziale Vermeidung (4 Items) mit einer Skala von 0-12. Höhere Werte zeigten einen größeren Schweregrad an. Sozialer Rückzug und Lethargie weisen die gleiche Skala auf und Soziale Vermeidung ist eine Subskala von Sozialer Rückzug; daher scheinen die Subskalenbereiche die Werte für 62 Items anstelle von 58 Items widerzuspiegeln.
Woche 14 (Ende der Behandlung)
Swanson, Nolan und Pelham-IV-Fragebogen (SNAP-IV)
Zeitfenster: Woche 14 (Ende der Behandlung)
Der SNAP-IV ist eine Überarbeitung des Fragebogens von Swanson, Nolan und Pelham (SNAP). Die SNAP-IV: ADHD Inattention Subscale (Items 1-9) bewertet die Intensität jedes Items während der letzten sieben Tage auf einer Skala von 0 bis 3 (0=überhaupt nicht, 1=nur ein wenig, 2=ziemlich, 3 = sehr viel). Mögliche Werte reichten von 0-27; höhere Werte zeigten eine größere Intensität an. Die SNAP-IV ADHD Hyperactivity/Impulsivity Subscale (Items 10-18) bewertet die Intensität jedes Items in den letzten sieben Tagen auf einer Skala von 0 bis 3 (0=überhaupt nicht, 1=nur ein wenig, 2=ziemlich, 3=sehr). Mögliche Werte reichten von 0-27; höhere Werte zeigten eine größere Intensität an. SNAP-IV ADHS Combined Scale Score (Unaufmerksamkeit + Hyperaktivität/Impulsivität) reichte von 0-54. Ein niedriger Wert von 0 weist auf weniger Unaufmerksamkeit + Hyperaktivität/Impulsivität hin. Ein hoher Wert von 54 weist auf mehr Unaufmerksamkeit + Hyperaktivität hin.
Woche 14 (Ende der Behandlung)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
KiTAP-Test der Aufmerksamkeitsleistung für Kinder
Zeitfenster: Baseline, Wochen 6, 8, 14
Baseline, Wochen 6, 8, 14
Vorpulshemmung (PPI)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 6, 8, 14
Baseline, Wochen 6, 8, 14
Social Gaze (Blickverfolgung)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 6, 8, 14
Baseline, Wochen 6, 8, 14
Ereignisbezogene Hirnpotentiale (ERP)
Zeitfenster: Baseline, Wochen 6, 8, 14
Baseline, Wochen 6, 8, 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Mitarbeiter

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Ermittler

  • Hauptermittler: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Hauptermittler: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. Oktober 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

12. November 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. April 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1042-0800

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