Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba ganaxolonem u dětí se syndromem křehkého X

15. března 2023 aktualizováno: Marinus Pharmaceuticals

Kontrolovaná, dvojitě zaslepená, zkřížená studie ganaxolonu u dětí se syndromem křehkého X

Tato 2. fáze proof-of-concept studie je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, zkřížená studie zkoumající léčbu ganaxolonem u dětí se syndromem fragilního x (FXS). Až 60 subjektů (ve věku 6-17 let) bude randomizováno tak, aby dostávali buď ganaxolon nebo placebo po dobu 6 týdnů a poté přešli na opačnou léčbu po dobu dalších 6 týdnů. Cílem studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost ganaxolonu při léčbě úzkosti a pozornosti u subjektů s FXS. Hypotézou je, že léčba ganaxolonem ve srovnání s placebem zlepší úzkost a pozornost, jak bylo měřeno několika neuropsychologickými a psychometrickými testy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie jednoho centra na UC Davis MIND Institute. Děti se syndromem fragilního x ve věku 6-17 let včetně budou randomizovány v poměru 1:1 k léčbě ganaxolonem nebo placebem po dobu 6 týdnů, přeruší léčbu a vymývání na 2 týdny a poté přejdou na opačnou léčbu. dalších 6 týdnů. Primárním cílem studie je zhodnotit účinnost léčby ganaxolonem ve srovnání s placebem na klinické chování, jako je úzkost a pozornost, jak bylo měřeno klinickým globálním zlepšením dojmu (CGI-I). Klíčovým sekundárním měřítkem účinnosti je Pediatric Anxiety Scale (PARS). Mezi další sekundární měření účinnosti patří vizuální analogová stupnice (VAS), stupnice úzkosti, deprese, pozornosti a nálady (ADAMS), dotazník Swanson, Nolan a Pelham-IV (SNAP-IV) a Aberrant Behavior Checklist – Community Edition (ABC -C). Snášenlivost a bezpečnost budou monitorovány rutinními vitálními funkcemi, fyzikálními/neurologickými vyšetřeními, EKG, klinickými laboratořemi a hodnocením nežádoucích účinků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

59

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • molekulární dokumentace plné mutace FMR1
  • věk 6-17 let včetně
  • sexuálně aktivní subjekty musí používat lékařsky přijatelnou formu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • neanglicky nebo španělsky mluvící předměty
  • současné systémové steroidy, vigabatrin, felbamát a ketokonazol
  • změny v lécích za poslední 2 měsíce
  • klinicky nestabilní onemocnění, progresivní onemocnění/porucha CNS
  • anamnéza rekurentního epileptického stavu
  • neochotný odepřít grapefruit nebo grapefruitovou šťávu po dobu trvání studie
  • aktivně sebevražedné

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ganaxolon pak Placebo
Účastníci nejprve dostali ganaxolon. Nejprve byly titrovány až na 12 miligramů na kilogram (mg/kg) třikrát denně (tid) během 2týdenní titrační fáze, poté byly na této dávce udržovány další 4 týdny. Po vymývací periodě 2 týdnů dostávali účastníci placebo po dobu 6 týdnů (od 8. do 14. týdne).
Lék: Ganaxolon
perorální suspenze, podávaná ve 3 dílčích dávkách
Ostatní jména:
  • GNX
  • OS GNX
Lék: Placebo
perorální suspenze, podávaná ve 3 dílčích dávkách
Ostatní jména:
  • PBO
Experimentální: Placebo pak Ganaxolon
Účastníci nejprve dostali placebo. Nejprve byly titrovány až na 12 mg/kg třikrát denně během 2týdenní titrační fáze, poté byly na této dávce udržovány další 4 týdny. Po vymývací periodě 2 týdnů účastníci dostávali ganaxolon po dobu 6 týdnů (od 8. do 14. týdne).
Lék: Ganaxolon
perorální suspenze, podávaná ve 3 dílčích dávkách
Ostatní jména:
  • GNX
  • OS GNX
Lék: Placebo
perorální suspenze, podávaná ve 3 dílčích dávkách
Ostatní jména:
  • PBO

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická škála globálního zlepšení dojmu (CGI-I).
Časové okno: 14. týden (konec léčby)
Škála CGI-I je 7bodová škála hodnocená lékařem, která se používá k posouzení, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila ve srovnání se základním stavem na začátku intervence. Bylo hodnoceno jako: 1. „velmi se zlepšilo“; 2. "hodně vylepšené"; 3. „minimálně vylepšené“; 4. "žádná změna"; 5. „minimálně horší“; 6. "mnohem horší"; 7. "velmi mnohem horší". Vyšší skóre naznačovalo horší stav.
14. týden (konec léčby)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové skóre na stupnici hodnocení dětské úzkosti (PARS).
Časové okno: 14. týden (konec léčby)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) je klinicky prováděná míra úzkosti u dětí a dospívajících. PARS se skládá z kontrolního seznamu symptomů o 50 položkách, který se používá k určení přítomnosti nebo nepřítomnosti specifických symptomů úzkosti během předchozího týdne, a 7 položek závažnosti/zhoršení, z nichž každá má skóre od 0 do 5. Skóre u 7 položek umožňuje lékaři hodnotit závažnost symptomů a související poškození v rozsahu od 0 do 35, přičemž vyšší skóre odráží větší závažnost symptomů a související poškození.
14. týden (konec léčby)
Vizuální analogová škála (VAS)
Časové okno: 14. týden (konec léčby)
Byl použit semistrukturovaný design VAS poskytující dvě ze tří chování, která mají být hodnocena jako úzkost a pozornost, vybrané pečovatelem (pečujícími) z jednoho dalšího chování ze skupiny pěti. Tato banka zahrnovala družnost, pozornost, agresivitu, jazyk a hyperaktivitu/impulzivitu. Rodiče označí na vizuální linii o rozměrech 10 centimetrů (cm) „nejhorší chování“ na 0 cm a „nejlepší chování“ na 10 cm. Pro každé chování je pečovatel instruován, aby označil svůj dojem z chování při základní návštěvě a znovu při každé návštěvě. Vypočítaná vzdálenost v cm mezi základní linií a značkami každé návštěvy tak ukazuje, zda se každé chování během studie zlepšilo, zhoršilo nebo zůstalo stejné a o kolik. Zde je zobrazena nejmenší čtvercová střední vzdálenost a její odpovídající standardní chyba v cm od strany „nejhoršího chování“ na základní linii. Čím menší hodnota, tím horší chování.
14. týden (konec léčby)
Škála úzkosti, deprese a nálady (ADAMS)
Časové okno: 14. týden (konec léčby)
ADAMS je 28-položkový informační nástroj založený na chování hodnocený rodičem (rodiči), zákonným oprávněným opatrovníkem (zákonnými zástupci) nebo stálým pečovatelem (pečujícími). Škála se skládá z 5 faktorů, které se týkají manického/hyperaktivního chování, depresivní nálady, sociálního vyhýbání se, obecné úzkosti a obsedantně/kompulzivního chování. Položky jsou hodnoceny na Likertově stupnici 0-3, která kombinuje hodnocení frekvence a závažnosti (kde 0 = chování se nevyskytlo nebo nepředstavuje problém, 3 = chování se vyskytuje často nebo je závažným problémem). Skóre každé subškály se počítá samostatně; rozsah stupnice pro manické/hyperaktivní chování je 0-15; pro depresivní náladu, 0-21; pro sociální vyhýbání se, 0-21; pro obecnou úzkost, 0-21; pro obsedantní chování, 0-9. Mezi Manické/hypertenzní chování a Obecná úzkost se překrývá položka; zdá se tedy, že rozsahy subškál odrážejí skóre pro 29 položek namísto 28 položek.
14. týden (konec léčby)
Kontrolní seznam aberantního chování (ABC)
Časové okno: 14. týden (konec léčby)
ABC je 58-položkový rodič hodnocený od 0 (vůbec to není problém) do 3 (problém je závažný ve stupni se 6 subškálami: Podrážděnost (zahrnuje neklid, agresi a sebepoškozování, 15 položek) s rozsahem skóre od 0 do 45, sociální stažení/letargie (16 položek) s rozsahem skóre od 0 do 48, stereotypy (7 položek) s rozsahem skóre od 0 do 21, hyperaktivita (16 položek) s rozsahem skóre od 0 do 48; Nevhodné řeči (4 položky) s rozsahem skóre 0-12 a Sociální vyhýbání se (4 položky) s rozsahem skóre 0-12. Vyšší skóre naznačovalo větší závažnost. Sociální stažení a letargie hlásí stejnou škálu a sociální vyhýbání se je podškálou sociálního stažení; zdá se tedy, že rozsahy subškál odrážejí skóre pro 62 položek namísto 58 položek.
14. týden (konec léčby)
Dotazník Swanson, Nolan a Pelham-IV (SNAP-IV)
Časové okno: 14. týden (konec léčby)
SNAP-IV je revizí dotazníku Swanson, Nolan a Pelham (SNAP). Subškála SNAP-IV: ADHD Nepozornost (položky 1-9) hodnotí intenzitu každé položky za posledních sedm dní na stupnici 0 až 3 (0=vůbec ne, 1=jen málo, 2=spíše, 3 = velmi). Možné skóre se pohybovalo od 0-27; vyšší skóre indikovalo větší intenzitu. Subškála SNAP-IV ADHD Hyperaktivita/Impulzivita (položky 10-18) hodnotí intenzitu každé položky za posledních sedm dní na stupnici 0 až 3 (0=vůbec ne, 1=jen málo, 2=spíše, 3 = velmi). Možné skóre se pohybovalo od 0-27; vyšší skóre indikovalo větší intenzitu. Skóre kombinované škály SNAP-IV ADHD (nepozornost + hyperaktivita/impulzivita) se pohybovalo v rozmezí 0–54. Nízké skóre 0 znamená menší nepozornost + hyperaktivitu/impulzivitu. Vysoké skóre 54 svědčí o větší nepozornosti + hyperaktivitě.
14. týden (konec léčby)

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
KiTAP- Test pozornosti u dětí
Časové okno: Výchozí stav, 6., 8., 14. týden
Výchozí stav, 6., 8., 14. týden
Prepulzní inhibice (PPI)
Časové okno: Výchozí stav, 6., 8., 14. týden
Výchozí stav, 6., 8., 14. týden
Social Gaze (sledování očí)
Časové okno: Výchozí stav, 6., 8., 14. týden
Výchozí stav, 6., 8., 14. týden
Mozkové potenciály související s událostmi (ERP)
Časové okno: Výchozí stav, 6., 8., 14. týden
Výchozí stav, 6., 8., 14. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Marinus Pharmaceuticals

Spolupracovníci

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Vrchní vyšetřovatel: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2012

Primární dokončení (Aktuální)

16. října 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

12. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1042-0800

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého x

Klinické studie na Ganaxolon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Togo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit