Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ganaxolonbehandling hos barn med Fragilt X-syndrom

15 mars 2023 uppdaterad av: Marinus Pharmaceuticals

En kontrollerad, dubbelblind, crossover-studie av Ganaxolon hos barn med Fragilt X-syndrom

Denna fas 2 proof-of-concept-studie är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, crossover-studie för att undersöka ganaxolonbehandling hos barn med fragilt x-syndrom (FXS). Upp till 60 försökspersoner (i åldrarna 6-17 år) kommer att randomiseras för att få antingen ganaxolon eller placebo i 6 veckor och sedan gå över till den motsatta behandlingen i ytterligare 6 veckor. Syftet med studien är att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av ganaxolon för behandling av ångest och uppmärksamhet hos patienter med FXS. Hypotesen är att behandling med ganaxolon jämfört med placebo kommer att förbättra ångest och uppmärksamhet mätt med flera neuropsykologiska och psykometriska tester.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en studie vid UC Davis MIND Institute. Barn med fragilt x-syndrom i åldrarna 6-17 år kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 för att få ganaxolon- eller placebobehandling i 6 veckor, avbryta behandlingen och tvätta ut i 2 veckor och sedan gå över till motsatt behandling för ytterligare 6 veckor. Det primära syftet med studien är att bedöma effekten av ganaxolonbehandling jämfört med placebo på kliniska beteenden såsom ångest och uppmärksamhet mätt med Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). Det viktigaste sekundära effektmåttet är Pediatric Anxiety Scale (PARS). Andra sekundära effektmått inkluderar den visuella analoga skalan (VAS), Anxiety, Depression, Attention, and Mood Scale (ADAMS), Swanson, Nolan och Pelham-IV Questionnaire (SNAP-IV) och Aberrant Behavior Checklist- Community Edition (ABC) -C). Tolerabilitet och säkerhet kommer att övervakas genom rutinmässiga vitala tecken, fysiska/neurologiska undersökningar, EKG, kliniska laboratorie- och biverkningsbedömningar.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

59

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • molekylär dokumentation av FMR1 full mutation
  • åldrarna 6-17 år, inklusive
  • sexuellt aktiva försökspersoner måste använda en medicinskt acceptabel form av preventivmedel

Exklusions kriterier:

  • icke-engelska eller spansktalande ämnen
  • samtidig systemisk steroid, vigabatrin, felbamat och ketokonazol
  • förändringar i mediciner under de senaste 2 månaderna
  • kliniskt instabil medicinsk sjukdom, progressiv CNS-sjukdom/störning
  • historia av återkommande status epilepticus
  • ovillig att hålla inne grapefrukt eller grapefruktjuice under hela studien
  • aktivt suicidal

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ganaxolon sedan Placebo
Deltagarna fick först ganaxolon. De titrerades först upp till 12 milligram per kilogram (mg/kg) tre gånger dagligen (tid) under en 2-veckors titreringsfas och hölls sedan på den dosen i ytterligare 4 veckor. Efter en tvättperiod på 2 veckor fick deltagarna placebo under 6 veckor (från vecka 8 till 14).
Läkemedel: Ganaxolon
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • GNX
  • GNX OS
Läkemedel: Placebo
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • PBO
Experimentell: Placebo sedan Ganaxolon
Deltagarna fick först placebo. De titrerades först upp till 12 mg/kg tid under en 2-veckors titreringsfas och hölls sedan på den dosen i ytterligare 4 veckor. Efter en tvättperiod på 2 veckor fick deltagarna ganaxolon under 6 veckor (från vecka 8 till 14).
Läkemedel: Ganaxolon
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • GNX
  • GNX OS
Läkemedel: Placebo
oral suspension, ges i 3 uppdelade doser
Andra namn:
  • PBO

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Scale
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
CGI-I-skalan är en 7-gradig klinikerklassad skala som används för att bedöma hur mycket deltagarens sjukdom hade förbättrats eller förvärrats i förhållande till ett baslinjetillstånd i början av interventionen. Det betygsattes som: 1. "mycket förbättrat"; 2. "mycket förbättrad"; 3. "minimalt förbättrad"; 4. "ingen förändring"; 5. "minimalt sämre"; 6. "mycket värre"; 7. "mycket mycket värre". Högre poäng tydde på sämre tillstånd.
Vecka 14 (Behandlingsslut)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) Totalt poäng
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) är ett mått på ångest hos barn och ungdomar som ges av läkare. PARS består av en symtomchecklista med 50 punkter som används för att fastställa förekomsten eller frånvaron av specifika ångestsymtom under föregående vecka och 7 punkter i svårighetsgrad/nedsättning, var och en med poäng från 0 till 5. Poängen på de 7 punkterna gör det möjligt för läkaren att gradera symtomets svårighetsgrad och associerad funktionsnedsättning i ett intervall från 0 till 35, med högre poäng som återspeglar större symtomsvårighet och associerad funktionsnedsättning.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Visual Analogue Scale (VAS)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
En semistrukturerad VAS-design användes, vilket gav två av de tre beteenden som skulle bedömas som ångest och uppmärksamhet, utvalda av vårdgivare för ytterligare ett beteende från en bank med fem. Denna bank inkluderade sällskaplighet, uppmärksamhet, aggression, språk och hyperaktivitet/impulsivitet. Föräldrar markerar på en visuell linje som mäter 10 centimeter (cm) med "sämsta beteende" vid 0 cm och "bästa beteende" vid 10 cm. För varje beteende instrueras vårdgivaren att markera sitt intryck av beteende vid Baseline-besöket och igen vid varje besök. Det beräknade avståndet i cm mellan baslinjen och varje besöksmärke visar därmed om varje beteende förbättrades, förvärrades eller förblev detsamma under studien, och med hur mycket. Här visas det minsta kvadratiska medelavståndet och dess motsvarande standardfel i cm från sidan med "sämsta beteende", vid baslinjen. Mindre värde, sämre beteende.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Ångest, depression och humörskala (ADAMS)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
ADAMS är ett beteendebaserat informantinstrument med 28 punkter som betygsatts av föräldern/föräldrarna, juridiskt auktoriserade vårdnadshavare eller konsekventa vårdgivare. Skalan är sammansatt av 5 faktorer, som adresserar maniskt/hyperaktivt beteende, deprimerat humör, socialt undvikande, allmän ångest och tvångsmässigt/tvångsmässigt beteende. Objekt poängsätts på en Likert-skala från 0-3 som kombinerar frekvens- och svårighetsgrad (där 0=beteende inte har inträffat eller inte är ett problem, 3=beteende förekommer mycket eller är ett allvarligt problem). Varje delskalapoäng beräknas separat; skalområdet för maniskt/hyperaktivt beteende är 0-15; för nedstämdhet, 0-21; för socialt undvikande, 0-21; för allmän ångest, 0-21; för obsessivt beteende, 0-9. Det finns ett överlappande objekt mellan maniskt/hypertonibeteende och allmän ångest; sålunda verkar underskaleintervallen återspegla poängen för 29 objekt istället för 28 objekt.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Checklista för avvikande beteende (ABC)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
ABC är en förälder med 58 objekt betygsatt från 0 (inte alls ett problem) till 3 (problemet är allvarligt med 6 subskalor: Irritabilitet (inkluderar agitation, aggression och självskada, 15 objekt) med olika poäng från 0-45, Socialt tillbakadragande/Letargi (16 objekt) med poängintervall från 0-48, Stereotypi (7 objekt) med poängintervall från 0-21, Hyperaktivitet (16 objekt) med poängintervall från 0-48; Olämpligt tal (4 objekt) med poängintervall från 0-12 och socialt undvikande (4 objekt) med poängintervall från 0-12. Högre poäng tydde på större svårighetsgrad. Socialt tillbakadragande och letargi rapporterar samma skala och socialt undvikande är en underskala till socialt tillbakadragande; sålunda verkar underskaleintervallen återspegla poängen för 62 objekt istället för 58 objekt.
Vecka 14 (Behandlingsslut)
Swanson, Nolan och Pelham-IV frågeformulär (SNAP-IV)
Tidsram: Vecka 14 (Behandlingsslut)
SNAP-IV är en revidering av Swanson, Nolan och Pelham (SNAP) frågeformuläret. SNAP-IV: ADHD Inattention Subscale (punkterna 1-9) poängsätter intensiteten för varje objekt under de senaste sju dagarna på en 0 till 3 skala (0=inte alls, 1=bara lite, 2=ganska mycket, 3 = väldigt mycket). Möjliga poäng varierade från 0-27; högre poäng tydde på en högre intensitet. SNAP-IV ADHD-subskalan för hyperaktivitet/impulsivitet (punkterna 10-18) mäter intensiteten för varje objekt under de senaste sju dagarna på en skala från 0 till 3 (0=inte alls, 1=bara lite, 2=ganska mycket, 3 = väldigt mycket). Möjliga poäng varierade från 0-27; högre poäng tydde på en högre intensitet. SNAP-IV ADHD kombinerad skala poäng (ouppmärksamhet + hyperaktivitet/impulsivitet) varierade från 0-54. Ett lågt betyg på 0 indikerar mindre ouppmärksamhet + hyperaktivitet/impulsivitet. En hög poäng på 54 indikerar mer ouppmärksamhet + hyperaktivitet.
Vecka 14 (Behandlingsslut)

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
KiTAP- Test av uppmärksamhetsförmåga för barn
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14
Prepulse Inhibition (PPI)
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14
Social Gaze (eye tracking)
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14
Event-related brain potentials (ERP)
Tidsram: Baslinje, vecka 6, 8, 14
Baslinje, vecka 6, 8, 14

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Samarbetspartners

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Utredare

  • Huvudutredare: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Huvudutredare: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

16 oktober 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 november 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2012

Första postat (Uppskatta)

12 november 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 april 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2023

Senast verifierad

1 mars 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1042-0800

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fragilt x Syndrome

Kliniska prövningar på Ganaxolon

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera