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Tratamento com Ganaxolona em Crianças com Síndrome do X Frágil

15 de março de 2023 atualizado por: Marinus Pharmaceuticals

Um estudo controlado, duplo-cego e cruzado de Ganaxolona em crianças com síndrome do X frágil

Este estudo de prova de conceito de Fase 2 é um estudo cruzado duplo-cego, randomizado, controlado por placebo para investigar o tratamento com ganaxolona em crianças com síndrome do x frágil (FXS). Até 60 indivíduos (idades de 6 a 17 anos) serão randomizados para receber ganaxolona ou placebo por 6 semanas e depois passar para o tratamento oposto por mais 6 semanas. O objetivo do estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da ganaxolona no tratamento da ansiedade e atenção em indivíduos com FXS. A hipótese é que o tratamento com ganaxolona comparado ao placebo irá melhorar a ansiedade e a atenção, conforme medido pelos vários testes neuropsicológicos e psicométricos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de centro único no UC Davis MIND Institute. Crianças com síndrome do x frágil entre as idades de 6-17 anos, inclusive, serão randomizadas em uma proporção de 1:1 para receber tratamento com ganaxolona ou placebo por 6 semanas, descontinuar o tratamento e washout por 2 semanas e, em seguida, passar para o tratamento oposto para mais 6 semanas. O principal objetivo do estudo é avaliar a eficácia do tratamento com ganaxolona em comparação com o placebo em comportamentos clínicos, como ansiedade e atenção, medidos pelo Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I). A principal medida de eficácia secundária é a Escala de Ansiedade Pediátrica (PARS). Outras medidas secundárias de eficácia incluem a escala visual analógica (VAS), Ansiedade, Depressão, Atenção e Escala de Humor (ADAMS), Swanson, Nolan e Pelham-IV Questionnaire (SNAP-IV) e Aberrant Behavior Checklist- Community Edition (ABC -C). A tolerabilidade e a segurança serão monitoradas por sinais vitais de rotina, exames físicos/neurológicos, ECGs, laboratório clínico e avaliações de eventos adversos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

59

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 17 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • documentação molecular da mutação completa do FMR1
  • idades 6-17 anos, inclusive
  • indivíduos sexualmente ativos são obrigados a usar uma forma medicamente aceitável de controle de natalidade

Critério de exclusão:

  • assuntos que não falam inglês ou espanhol
  • esteroide sistêmico concomitante, vigabatrina, felbamato e cetoconazol
  • mudanças nos medicamentos nos últimos 2 meses
  • doença médica clinicamente instável, doença/distúrbio progressivo do SNC
  • história de estado de mal epiléptico recorrente
  • indisposto a reter toranja ou suco de toranja durante o estudo
  • ativamente suicida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ganaxolona depois Placebo
Os participantes primeiro receberam ganaxolona. Eles foram primeiro titulados até 12 miligramas por quilograma (mg/kg) três vezes ao dia (tid) durante uma fase de titulação de 2 semanas, depois mantidos nessa dose por mais 4 semanas. Após um período de washout de 2 semanas, os participantes receberam placebo por um período de 6 semanas (da 8ª à 14ª semana).
Medicamento: Ganaxolona
suspensão oral, administrada em 3 doses divididas
Outros nomes:
  • GNX
  • SO GNX
Medicamento: Placebo
suspensão oral, administrada em 3 doses divididas
Outros nomes:
  • PBO
Experimental: Placebo depois Ganaxolona
Os participantes primeiro receberam placebo. Eles foram primeiro titulados até 12 mg/kg tid durante uma fase de titulação de 2 semanas, depois mantidos nessa dose por mais 4 semanas. Após um período de washout de 2 semanas, os participantes receberam ganaxolona por 6 semanas (da 8ª à 14ª semana).
Medicamento: Ganaxolona
suspensão oral, administrada em 3 doses divididas
Outros nomes:
  • GNX
  • SO GNX
Medicamento: Placebo
suspensão oral, administrada em 3 doses divididas
Outros nomes:
  • PBO

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Melhoria de Impressão Clínica Global (CGI-I)
Prazo: Semana 14 (Fim do Tratamento)
A escala CGI-I é uma escala de 7 pontos avaliada pelo médico usada para avaliar o quanto a doença do participante melhorou ou piorou em relação a um estado de linha de base no início da intervenção. Foi classificado como: 1. "melhorou muito"; 2. "muito melhor"; 3. "melhorou minimamente"; 4. "sem alteração"; 5. "minimamente pior"; 6. "muito pior"; 7. "muito pior". Pontuações mais altas indicavam pior condição.
Semana 14 (Fim do Tratamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Avaliação de Ansiedade Pediátrica (PARS) Pontuação Total
Prazo: Semana 14 (Fim do Tratamento)
A Escala de Avaliação de Ansiedade Pediátrica (PARS) é uma medida de ansiedade administrada por médicos em crianças e adolescentes. A PARS é composta por uma lista de verificação de sintomas de 50 itens usada para determinar a presença ou ausência de sintomas de ansiedade específicos durante a semana anterior e 7 itens de gravidade/prejuízo, cada um pontuado de 0 a 5. A pontuação nos 7 itens permite ao clínico avaliar avalie a gravidade dos sintomas e o comprometimento associado em uma faixa de 0 a 35, com pontuações mais altas refletindo maior gravidade dos sintomas e comprometimento associado.
Semana 14 (Fim do Tratamento)
Escala Visual Analógica (VAS)
Prazo: Semana 14 (Fim do Tratamento)
Um design VAS semiestruturado foi empregado, fornecendo dois dos três comportamentos a serem avaliados como ansiedade e atenção, escolhidos pelo(s) cuidador(es) de um comportamento adicional de um banco de cinco. Esse banco incluiu sociabilidade, atenção, agressividade, linguagem e hiperatividade/impulsividade. Os pais marcam em uma linha visual medindo 10 centímetros (cm) com "pior comportamento" a 0 cm e "melhor comportamento" a 10 cm. Para cada comportamento, o cuidador é instruído a marcar sua impressão de comportamento na visita inicial e novamente a cada visita. A distância calculada em cm entre a linha de base e as marcas de cada visita demonstra, assim, se cada comportamento melhorou, piorou ou permaneceu o mesmo durante o estudo e por quanto. Aqui é mostrada a distância média dos mínimos quadrados e seu erro padrão correspondente em cm do lado do "pior comportamento", na linha de base. Menor o valor, pior o comportamento.
Semana 14 (Fim do Tratamento)
Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: Semana 14 (Fim do Tratamento)
O ADAMS é um instrumento de informante baseado em comportamento de 28 itens avaliado pelo(s) pai(s), tutor(es) legal(is) autorizado(s) ou cuidador(es) consistente(s). A escala é composta por 5 fatores, que abordam comportamento maníaco/hiperativo, humor deprimido, evitação social, ansiedade geral e comportamento obsessivo/compulsivo. Os itens são pontuados em uma escala Likert de 0 a 3 que combina classificações de frequência e gravidade (onde 0 = o comportamento não ocorreu ou não é um problema, 3 = o comportamento ocorre muito ou é um problema grave). Cada pontuação de subescala é calculada separadamente; o intervalo da escala para Comportamento Maníaco/Hiperativo é 0-15; para Humor Deprimido, 0-21; para Evasão social, 0-21; para Ansiedade Geral, 0-21; para Comportamento Obsessivo, 0-9. Há um item sobreposto entre Comportamento Maníaco/Hipertensivo e Ansiedade Geral; portanto, os intervalos das subescalas parecem refletir pontuações para 29 itens em vez de 28 itens.
Semana 14 (Fim do Tratamento)
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
Prazo: Semana 14 (Fim do Tratamento)
O ABC é um pai de 58 itens classificados de 0 (nada problemático) a 3 (o problema é grave em grau com 6 subescalas: Irritabilidade (inclui agitação, agressão e automutilação, 15 itens) com uma variedade de pontuações de 0 a 45; Isolamento Social/Letargia (16 itens) com pontuação de 0 a 48; Estereotipia (7 itens) com pontuação de 0 a 21; Hiperatividade (16 itens) com pontuação de 0 a 48; Discurso Inadequado (4 itens) com pontuação de 0 a 12 e Evitação social (4 itens) com pontuação de 0 a 12. Pontuações mais altas indicaram maior gravidade. Isolamento Social e Letargia estão relatando a mesma escala e Evasão Social é uma subescala de Retirada Social; portanto, os intervalos das subescalas parecem refletir pontuações para 62 itens em vez de 58 itens.
Semana 14 (Fim do Tratamento)
Questionário Swanson, Nolan e Pelham-IV (SNAP-IV)
Prazo: Semana 14 (Fim do Tratamento)
O SNAP-IV é uma revisão do Questionário Swanson, Nolan e Pelham (SNAP). O SNAP-IV: subescala de desatenção do TDAH (itens de 1 a 9) pontua a intensidade de cada item durante os últimos sete dias em uma escala de 0 a 3 (0 = nada, 1 = só um pouco, 2 = bastante, 3 = muito). As pontuações possíveis variaram de 0-27; pontuações mais altas indicaram uma intensidade maior. A Subescala de Hiperatividade/Impulsividade do TDAH SNAP-IV (itens 10-18) pontua a intensidade de cada item nos últimos sete dias em uma escala de 0 a 3 (0=nada, 1=só um pouco, 2=bastante, 3=muito). As pontuações possíveis variaram de 0-27; pontuações mais altas indicaram uma intensidade maior. A pontuação da Escala Combinada de TDAH SNAP-IV (desatenção + hiperatividade/impulsividade) variou de 0-54. Uma pontuação baixa de 0 indica menos desatenção + hiperatividade/impulsividade. Uma pontuação alta de 54 indica mais desatenção + hiperatividade.
Semana 14 (Fim do Tratamento)

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
KiTAP- Teste de Desempenho Atencional para Crianças
Prazo: Linha de base, semanas 6, 8, 14
Linha de base, semanas 6, 8, 14
Inibição pré-pulso (PPI)
Prazo: Linha de base, semanas 6, 8, 14
Linha de base, semanas 6, 8, 14
Social Gaze (rastreamento ocular)
Prazo: Linha de base, semanas 6, 8, 14
Linha de base, semanas 6, 8, 14
Potenciais cerebrais relacionados a eventos (ERP)
Prazo: Linha de base, semanas 6, 8, 14
Linha de base, semanas 6, 8, 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Marinus Pharmaceuticals

Colaboradores

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Investigadores

  • Investigador principal: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Investigador principal: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2012

Conclusão Primária (Real)

16 de outubro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de novembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

12 de novembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 1042-0800

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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