Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie ganaksolonem u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X

15 marca 2023 zaktualizowane przez: Marinus Pharmaceuticals

Kontrolowana, podwójnie ślepa próba krzyżowa ganaksolonu u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X

To badanie potwierdzające słuszność koncepcji fazy 2 jest podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo badaniem naprzemiennym, mającym na celu zbadanie leczenia ganaksolonem u dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS). Do 60 pacjentów (w wieku 6-17 lat) zostanie losowo przydzielonych do grup otrzymujących ganaksolon lub placebo przez 6 tygodni, a następnie przestawionych na przeciwne leczenie na kolejne 6 tygodni. Celem pracy jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ganaksolonu w leczeniu lęku i skupienia uwagi u osób z FXS. Hipoteza jest taka, że ​​leczenie ganaksolonem w porównaniu z placebo poprawi niepokój i skupienie uwagi, mierzone za pomocą kilku testów neuropsychologicznych i psychometrycznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to jednoośrodkowe badanie w UC Davis MIND Institute. Dzieci z zespołem łamliwego chromosomu X w wieku od 6 do 17 lat włącznie zostaną losowo przydzielone w stosunku 1:1 do grup otrzymujących ganaksolon lub placebo przez 6 tygodni, przerywających leczenie i wypłukujących przez 2 tygodnie, a następnie przechodzących do kolejne 6 tygodni. Głównym celem badania jest ocena skuteczności leczenia ganaksolonem w porównaniu z placebo w odniesieniu do zachowań klinicznych, takich jak niepokój i uwaga, mierzonych za pomocą Globalnej Poprawy Wrażenia (CGI-I) klinicysty. Kluczową drugorzędową miarą skuteczności jest Pediatryczna Skala Lęku (PARS). Inne drugorzędne miary skuteczności obejmują wizualną skalę analogową (VAS), skalę lęku, depresji, uwagi i nastroju (ADAMS), kwestionariusz Swansona, Nolana i Pelhama-IV (SNAP-IV) oraz listę kontrolną nieprawidłowych zachowań — wydanie społecznościowe (ABC -C). Tolerancja i bezpieczeństwo będą monitorowane za pomocą rutynowych parametrów życiowych, badań fizycznych/neurologicznych, EKG, badań laboratoryjnych i ocen zdarzeń niepożądanych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

59

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • dokumentacja molekularna pełnej mutacji FMR1
  • w wieku 6-17 lat włącznie
  • osoby aktywne seksualnie są zobowiązane do stosowania medycznie akceptowalnej formy kontroli urodzeń

Kryteria wyłączenia:

  • przedmioty nieanglojęzyczne lub hiszpańskojęzyczne
  • jednocześnie z ogólnoustrojowym steroidem, wigabatryną, felbamatem i ketokonazolem
  • zmiany leków w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • klinicznie niestabilna choroba medyczna, postępująca choroba/zaburzenie OUN
  • historia nawracającego stanu padaczkowego
  • nie chce odmówić grejpfruta lub soku grejpfrutowego na czas trwania badania
  • aktywnie samobójczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ganaxolon, potem Placebo
Uczestnicy najpierw otrzymywali ganaksolon. Najpierw miareczkowano je do 12 miligramów na kilogram (mg/kg) trzy razy dziennie (tid) podczas 2-tygodniowej fazy miareczkowania, a następnie utrzymywano tę dawkę przez dodatkowe 4 tygodnie. Po 2-tygodniowym okresie wymywania uczestnicy otrzymywali placebo przez 6 tygodni (od 8 do 14 tygodnia).
Lek: Ganaksolon
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
  • GNX
  • System operacyjny GNX
Lek: Placebo
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
  • PBO
Eksperymentalny: Placebo, potem Ganaxolon
Uczestnicy najpierw otrzymali placebo. Najpierw miareczkowano je do 12 mg/kg trzy razy na dobę podczas 2-tygodniowej fazy miareczkowania, a następnie utrzymywano tę dawkę przez dodatkowe 4 tygodnie. Po 2-tygodniowym okresie wypłukiwania uczestnicy otrzymywali ganaksolon przez 6 tygodni (od 8 do 14 tygodnia).
Lek: Ganaksolon
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
  • GNX
  • System operacyjny GNX
Lek: Placebo
zawiesina doustna, podawana w 3 dawkach podzielonych
Inne nazwy:
  • PBO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala poprawy ogólnego wrażenia klinicznego (CGI-I).
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
Skala CGI-I to 7-punktowa skala oceniana przez klinicystów, używana do oceny stopnia poprawy lub pogorszenia choroby uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji. Oceniono go jako: 1. „bardzo poprawiony”; 2. „znacznie ulepszony”; 3. „minimalnie ulepszony”; 4. „bez zmian”; 5. „minimalnie gorzej”; 6. „dużo gorzej”; 7. „bardzo dużo gorzej”. Wyższe noty wskazywały na gorszy stan.
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity wynik w Skali Oceny Lęku Pediatrycznego (PARS).
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) jest miarą lęku u dzieci i młodzieży stosowaną przez klinicystów. PARS składa się z 50-punktowej listy kontrolnej objawów, używanej do określenia obecności lub braku określonych objawów lękowych w ciągu poprzedniego tygodnia oraz 7 pozycji dotyczących nasilenia/upośledzenia, z których każda oceniana jest od 0 do 5. Ocena na 7 pozycjach pozwala klinicyście na ocenić nasilenie objawów i związane z nimi upośledzenie w zakresie od 0 do 35, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większe nasilenie objawów i związane z nimi upośledzenie.
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
Wizualna skala analogowa (VAS)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
Zastosowano częściowo ustrukturyzowany projekt VAS, zapewniający dwa z trzech zachowań do oceny jako niepokój i uwagę, wybrane przez opiekuna (opiekunów) jednego dodatkowego zachowania z banku pięciu. Ten bank obejmował towarzyskość, uwagę, agresję, język i nadpobudliwość/impulsywność. Rodzice zaznaczają na wizualnej linii mierzącej 10 centymetrów (cm) z „najgorszym zachowaniem” w odległości 0 cm i „najlepszym zachowaniem” w odległości 10 cm. W przypadku każdego zachowania opiekun jest poinstruowany, aby zaznaczyć swoje wrażenie dotyczące zachowania podczas wizyty początkowej i ponownie podczas każdej wizyty. Obliczona odległość w cm między linią bazową a znakami każdej wizyty pokazuje w ten sposób, czy każde zachowanie uległo poprawie, pogorszeniu lub pozostało takie samo podczas badania io ile. Tutaj pokazano średnią odległość metodą najmniejszych kwadratów i odpowiadający jej błąd standardowy w cm od strony „najgorszego zachowania”, na linii bazowej. Mniejsza wartość, gorsze zachowanie.
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
ADAMS to 28-punktowy instrument informacyjny oparty na zachowaniu, oceniany przez rodzica (rodziców), upoważnionego opiekuna prawnego lub stałego opiekuna (opiekunów). Skala składa się z 5 czynników, które odnoszą się do zachowań maniakalnych/nadpobudliwych, nastroju depresyjnego, unikania kontaktów towarzyskich, ogólnego niepokoju oraz zachowań obsesyjno-kompulsywnych. Pozycje są punktowane na skali Likerta 0-3, która łączy w sobie częstość i nasilenie (gdzie 0=zachowanie nie wystąpiło lub nie stanowi problemu, 3=zachowanie występuje często lub stanowi poważny problem). Każdy wynik podskali jest obliczany oddzielnie; zakres skali dla zachowań maniakalnych/nadpobudliwych wynosi 0-15; dla obniżonego nastroju, 0-21; unikania kontaktów społecznych, 0-21; dla ogólnego niepokoju, 0-21; za zachowanie obsesyjne, 0-9. Istnieje element nakładający się na zachowanie maniakalne/nadciśnienie i ogólny niepokój; stąd zakresy podskal wydają się odzwierciedlać wyniki dla 29 pozycji zamiast 28 pozycji.
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań (ABC)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
ABC to rodzic składający się z 58 pozycji, ocenianych od 0 (całkowity brak problemu) do 3 (problem jest poważny w stopniu z 6 podskalami: Drażliwość (obejmuje pobudzenie, agresję i samookaleczanie, 15 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 45, wycofanie społeczne/letarg (16 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 48, stereotypie (7 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 21, nadpobudliwość (16 pozycji) z zakresem wyników od 0 do 48; Niewłaściwa mowa (4 pozycje) z zakresem wyników od 0-12 i Unikanie kontaktów towarzyskich (4 pozycje) z zakresem wyników od 0-12. Wyższe wyniki wskazywały na większą dotkliwość. Wycofanie społeczne i Letarg zgłaszają tę samą skalę, a Unikanie Społeczne jest podskalą Wycofania Społecznego; stąd zakresy podskal wydają się odzwierciedlać wyniki dla 62 pozycji zamiast 58 pozycji.
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
Kwestionariusz Swansona, Nolana i Pelhama-IV (SNAP-IV)
Ramy czasowe: Tydzień 14 (zakończenie leczenia)
SNAP-IV to wersja kwestionariusza Swansona, Nolana i Pelhama (SNAP). SNAP-IV: Podskala nieuwagi ADHD (pozycje 1-9) ocenia intensywność każdej pozycji w ciągu ostatnich siedmiu dni w skali od 0 do 3 (0=wcale, 1=tylko trochę, 2=bardzo dużo, 3 = bardzo). Możliwe wyniki wahały się od 0-27; wyższe wyniki wskazywały na większą intensywność. Podskala nadpobudliwości/impulsywności ADHD SNAP-IV (pozycje 10-18) ocenia intensywność każdej pozycji w ciągu ostatnich siedmiu dni w skali od 0 do 3 (0=wcale, 1=tylko trochę, 2=raczej, 3=bardzo). Możliwe wyniki wahały się od 0-27; wyższe wyniki wskazywały na większą intensywność. Skala SNAP-IV ADHD Combined Scale (nieuwaga + nadpobudliwość/impulsywność) mieściła się w zakresie od 0 do 54. Niski wynik 0 wskazuje na mniejszą nieuwagę + nadpobudliwość/impulsywność. Wysoki wynik 54 wskazuje na większą nieuwagę + nadpobudliwość.
Tydzień 14 (zakończenie leczenia)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
KiTAP- Test sprawności uwagi dla dzieci
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
Hamowanie przedimpulsowe (PPI)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
Spojrzenie społeczne (śledzenie wzroku)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
Potencjały mózgowe związane ze zdarzeniami (ERP)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14
Punkt wyjściowy, tygodnie 6, 8, 14

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Marinus Pharmaceuticals

Współpracownicy

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Śledczy

  • Główny śledczy: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Główny śledczy: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

16 października 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

12 listopada 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 1042-0800

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na Ganaksolon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj