Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ganaksolonihoito lapsille, joilla on Fragile X -oireyhtymä

keskiviikko 15. maaliskuuta 2023 päivittänyt: Marinus Pharmaceuticals

Kontrolloitu, kaksoissokkoutettu, ristikkäinen ganaksolonikoe lapsille, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tämä 2. vaiheen proof-of-concept -tutkimus on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, crossover-tutkimus, jossa tutkitaan ganaksolonihoitoa lapsilla, joilla on FXS-oireyhtymä. Jopa 60 koehenkilöä (6–17-vuotiaat) satunnaistetaan saamaan joko ganaksolonia tai lumelääkettä kuuden viikon ajan ja sitten siirtymään päinvastaiseen hoitoon vielä 6 viikon ajan. Tutkimuksen tavoitteena on arvioida ganaksolonin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ahdistuneisuuden ja tarkkaavaisuuden hoidossa FXS-potilailla. Oletuksena on, että ganaksolonihoito lumelääkkeeseen verrattuna parantaa ahdistusta ja tarkkaavaisuutta useilla neuropsykologisilla ja psykometrisilla testeillä mitattuna.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yhden keskuksen tutkimus UC Davis MIND Institutessa. Lapset, joilla on hauras x-oireyhtymä 6–17-vuotiaat mukaan lukien, satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan ganaksoloni- tai lumelääkehoitoa 6 viikon ajan, keskeyttävä hoito ja huuhtoutuminen 2 viikon ajaksi ja siirrytään sitten päinvastaiseen hoitoon. vielä 6 viikkoa. Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ganaksolonihoidon tehoa lumelääkkeeseen verrattuna kliinisissä käyttäytymismalleissa, kuten ahdistuneisuus ja tarkkaavaisuus, mitattuna Clinician's Global Impression-Improvement (CGI-I) -menetelmällä. Tärkein toissijainen tehon mitta on lasten ahdistuneisuusasteikko (PARS). Muita toissijaisia ​​tehokkuuden mittareita ovat visuaalinen analoginen asteikko (VAS), ahdistuneisuus-, masennus-, huomio- ja mielialaasteikko (ADAMS), Swanson-, Nolan- ja Pelham-IV-kysely (SNAP-IV) sekä poikkeavien käyttäytymisen tarkistuslista - Community Edition (ABC). -C). Siedettävyyttä ja turvallisuutta seurataan rutiininomaisten elintoimintojen, fyysisten/neurologisten tutkimusten, EKG:n, kliinisen laboratorion ja haittatapahtumien arvioinnilla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

59

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • Antwerp University Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • FMR1:n täyden mutaation molekyylidokumentaatio
  • 6-17-vuotiaat mukaan lukien
  • seksuaalisesti aktiivisten henkilöiden on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää

Poissulkemiskriteerit:

  • ei-englannin tai espanjankieliset aineet
  • samanaikainen systeeminen steroidi, vigabatriini, felbamaatti ja ketokonatsoli
  • lääkkeiden muutokset viimeisen 2 kuukauden aikana
  • kliinisesti epästabiili lääketieteellinen sairaus, etenevä keskushermostosairaus/häiriö
  • toistuva status epilepticus historiassa
  • ei halua olla syömättä greippiä tai greippimehua tutkimuksen ajaksi
  • aktiivisesti itsemurhaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ganaxolone ja sitten Placebo
Osallistujat saivat ensin ganaksolonia. Ne titrattiin ensin 12 milligrammaan kilogrammaa kohti (mg/kg) kolme kertaa päivässä (tid) 2 viikon titrausvaiheen aikana, minkä jälkeen niitä pidettiin tällä annoksella vielä 4 viikkoa. 2 viikon pesujakson jälkeen osallistujat saivat lumelääkettä 6 viikon ajan (viikoista 8-14).
Lääke: Ganaxolone
oraalisuspensio, jaettuna 3 annokseen
Muut nimet:
  • GNX
  • GNX OS
Lääke: Plasebo
oraalisuspensio, jaettuna 3 annokseen
Muut nimet:
  • PBO
Kokeellinen: Placebo ja sitten Ganaxolone
Osallistujat saivat ensin lumelääkettä. Ne titrattiin ensin annokseen 12 mg/kg tid 2 viikon titrausvaiheen aikana, minkä jälkeen niitä pidettiin tällä annoksella vielä 4 viikkoa. 2 viikon pesujakson jälkeen osallistujat saivat ganaksolonia 6 viikon ajan (viikosta 8 - 14).
Lääke: Ganaxolone
oraalisuspensio, jaettuna 3 annokseen
Muut nimet:
  • GNX
  • GNX OS
Lääke: Plasebo
oraalisuspensio, jaettuna 3 annokseen
Muut nimet:
  • PBO

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -asteikko
Aikaikkuna: Viikko 14 (hoidon loppu)
CGI-I-asteikko on kliinikon arvioima 7-pisteinen asteikko, jota käytetään arvioimaan, kuinka paljon osallistujan sairaus oli parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan toimenpiteen alussa. Se arvioitiin seuraavasti: 1. "erittäin parantunut"; 2. "paljon parannettu"; 3. "minimillisesti parannettu"; 4. "ei muutosta"; 5. "vähintään huonompi"; 6. "paljon huonompi"; 7. "erittäin paljon huonompi". Korkeammat pisteet osoittivat huonompaa tilaa.
Viikko 14 (hoidon loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pediatric Axiety Rating Scale (PARS) -kokonaispisteet
Aikaikkuna: Viikko 14 (hoidon loppu)
Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS) on lääkärin määräämä lasten ja nuorten ahdistuneisuuden mitta. PARS koostuu 50 kohdan oireiden tarkistuslistasta, jota käytetään määrittämään spesifisten ahdistuneisuusoireiden esiintyminen tai puuttuminen edellisen viikon aikana, ja 7 vakavuus-/vajavuuskohdetta, joista kukin on pisteytetty välillä 0–5. 7 kohdan pisteet antavat kliinikkolle mahdollisuuden arvioi oireiden vakavuutta ja niihin liittyvää heikkenemistä välillä 0–35, ja korkeammat pisteet kuvastavat oireiden vakavuutta ja siihen liittyvää heikkenemistä.
Viikko 14 (hoidon loppu)
Visual Analogue Scale (VAS)
Aikaikkuna: Viikko 14 (hoidon loppu)
Käytettiin puolistrukturoitua VAS-mallia, joka tarjosi kaksi kolmesta käyttäytymisestä, jotka arvioitiin ahdistukseksi ja huomionarvoiseksi ja jotka hoitaja(t) valitsivat yhdestä ylimääräisestä käyttäytymisestä viiden henkilön ryhmästä. Tämä pankki sisälsi sosiaalisuuden, huomion, aggression, kielen ja hyperaktiivisuuden/impulsiivisuuden. Vanhemmat merkitsevät 10 senttimetriä (cm) olevaan visuaaliseen viivaan "pahin käytös" 0 cm:n kohdalla ja "paras käyttäytyminen" 10 cm:n kohdalla. Jokaisen käytöksen kohdalla hoitajaa neuvotaan merkitsemään vaikutelmansa käyttäytymisestä peruskäynnillä ja uudelleen jokaisella käynnillä. Perusviivan ja jokaisen käyntimerkinnän välinen laskettu etäisyys senttimetreinä osoittaa siten, parantuiko, huononiko tai pysyikö kukin käyttäytyminen samana tutkimuksen aikana ja kuinka paljon. Tässä näkyy pienimmän neliösumman keskimääräinen etäisyys ja sitä vastaava standardivirhe senttimetreinä "huonoimman käyttäytymisen" puolelta lähtötilanteessa. Mitä pienempi arvo, sitä huonompi käyttäytyminen.
Viikko 14 (hoidon loppu)
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikko (ADAMS)
Aikaikkuna: Viikko 14 (hoidon loppu)
ADAMS on 28 kohdan käyttäytymiseen perustuva informaattori, jonka vanhemmat, lailliset valtuutetut huoltajat tai jatkuvat huoltajat ovat arvioineet. Asteikko koostuu viidestä tekijästä, jotka koskevat maanista/hyperaktiivista käyttäytymistä, masentunutta mielialaa, sosiaalista välttämistä, yleistä ahdistusta ja pakkomielteistä/kompulsiivista käyttäytymistä. Kohteet pisteytetään 0-3 Likert-asteikolla, jossa yhdistyvät esiintymistiheys ja vakavuus (jossa 0=käyttäytymistä ei ole esiintynyt tai se ei ole ongelma, 3=käyttäytymistä esiintyy paljon tai se on vakava ongelma). Jokainen ala-asteikko lasketaan erikseen; maanisen/hyperaktiivisen käytöksen asteikkoalue on 0-15; masentuneelle tuulelle, 0-21; sosiaalinen välttäminen, 0-21; yleinen ahdistuneisuus, 0-21; Obsessive Behavior, 0-9. Manic/hypertensio-käyttäytymisen ja yleisen ahdistuksen välillä on päällekkäinen kohta; Tästä syystä ala-asteikkoalueet näyttävät heijastavan 29 kohteen pisteitä 28 kohteen sijaan.
Viikko 14 (hoidon loppu)
Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Aikaikkuna: Viikko 14 (hoidon loppu)
ABC on 58 pisteen vanhempi, joka on arvioitu 0:sta (ei ollenkaan ongelma) 3:een (ongelma on vakava 6 ala-asteikolla: Ärsytys (sisältää kiihtymyksen, aggressiivisuuden ja itsensä vahingoittamisen, 15 kohtaa) pistemäärän vaihteluvälillä 0-45, sosiaalinen vetäytyminen/letargia (16 pistettä), pisteet vaihteluvälillä 0-48, stereotypia (7 kohtaa) pistemäärällä 0-21, hyperaktiivisuus (16 kohdetta) pistemäärällä 0-48; Sopimaton puhe (4 kohdetta), joiden pisteet vaihtelevat 0-12 ja sosiaalinen välttäminen (4 kohtaa) arvoilla 0-12. Korkeammat pisteet osoittivat suurempaa vakavuutta. Sosiaalinen vetäytyminen ja letargia raportoivat saman mittakaavan, ja sosiaalinen välttäminen on sosiaalisen vetäytymisen alaasteikko; Tästä syystä ala-asteikon vaihteluvälit näyttävät heijastavan 62 kohteen pisteitä 58 kohteen sijaan.
Viikko 14 (hoidon loppu)
Swansonin, Nolanin ja Pelham-IV:n kyselylomake (SNAP-IV)
Aikaikkuna: Viikko 14 (hoidon loppu)
SNAP-IV on versio Swansonin, Nolanin ja Pelhamin (SNAP) -kyselystä. SNAP-IV: ADHD Inattention -alaasteikko (kohdat 1-9) pisteyttää kunkin kohteen intensiteetin viimeisen seitsemän päivän aikana asteikolla 0-3 (0 = ei ollenkaan, 1 = vain vähän, 2 = melko paljon, 3 = paljon). Mahdolliset pisteet vaihtelivat välillä 0-27; korkeammat pisteet osoittivat suurempaa intensiteettiä. SNAP-IV ADHD:n hyperaktiivisuuden/impulsiivisuuden alaasteikko (kohdat 10-18) pisteyttää kunkin kohteen intensiteetin viimeisen seitsemän päivän aikana asteikolla 0-3 (0 = ei ollenkaan, 1 = vain vähän, 2 = melko paljon, 3 = erittäin paljon). Mahdolliset pisteet vaihtelivat välillä 0-27; korkeammat pisteet osoittivat suurempaa intensiteettiä. SNAP-IV ADHD:n yhdistetyn asteikon pistemäärä (havainnoimattomuus + hyperaktiivisuus/impulsiivisuus) vaihteli välillä 0-54. Matala pistemäärä 0 tarkoittaa vähemmän tarkkaamattomuutta + yliaktiivisuutta/impulsiivisuutta. Korkea pistemäärä 54 tarkoittaa enemmän tarkkaamattomuutta + yliaktiivisuutta.
Viikko 14 (hoidon loppu)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
KiTAP - Lasten huomiokykytesti
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14
Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14
Prepulssin esto (PPI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14
Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14
Social Gaze (silmänseuranta)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14
Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14
Tapahtumaan liittyvät aivopotentiaalit (ERP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14
Lähtötilanne, viikot 6, 8, 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Marinus Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

University of California, Davis
U.S. Army Medical Research and Development Command

Tutkijat

  • Päätutkija: Randi J Hagerman, MD, M.I.N.D. Institute at University of California at Davis Medical Center
  • Päätutkija: Berten Ceulemans, M.D.; Ph. D., University Hospital, Antwerp

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. marraskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 16. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. marraskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 8. marraskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 12. marraskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. huhtikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. maaliskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 1042-0800

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fragile x -syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Russia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa