Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

3. fázis nyílt elrendezésű vizsgálat a Kuvan®-ra adott válasz és biztonságosság értékelésére fenilketonuriában szenvedő betegeknél

2014. július 25. frissítette: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

III. fázisú, nem összehasonlító, nyílt klinikai vizsgálat a Kuvanra (szapropterin-dihidroklorid) adott válasz és biztonságosság értékelésére 6 hetes kezelés után 4-18 éves fenilketonuriás betegeknél, akiknél emelkedett a vér fenilalanin szintje

Ez egy nyílt elrendezésű, nem összehasonlító, 3. fázisú vizsgálat, amely a Kuvan® (szapropterin-dihidroklorid) hatásának mértékét, gyakoriságát és biztonságosságát értékeli 4-18 éves, fenilketonuriában szenvedő betegeknél, akiknél a vér fenilalaninszintje magasabb, mint vagy literenként 450 mikromol.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

90

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Németország
      • Darmstadt, Németország
        • Please contact Merck KGaA Communication Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés megadására hajlandó és képes (18 év alatti gyermekek esetében a szülő(k)/gondviselői adják meg a tájékozott beleegyezését, a 14-17 évesek ezenkívül saját írásos beleegyezését adják)
  • 4-18 éves korig, beleértve
  • Megerősített klinikai és biokémiai hiperfenilalaninémia fenilketonuria miatt, amelyet a múltban dokumentálnak, és legalább 2 vér fenilalanin szintje 400 mikromol/liter vagy azzal egyenlő, 2 külön alkalommal.
  • A vér fenilalanin szintje a szűréskor legalább 450 mikromol/liter (két mérés átlaga)
  • Fogamzóképes korú nők esetében negatív vizelet terhességi teszt szükséges a szűréskor, és a vizsgálatban való részvételhez szükséges egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszer alkalmazására.
  • Az alany és/vagy a szülő/gondviselő hajlandó és képes megfelelni a tanulmányi eljárásoknak
  • Az alany és/vagy a szülő/gondviselő hajlandó a jelenlegi diétát változatlan formában folytatni a 8 napos választeszt alatt, és az étrendet a fenilalanin terápiás céltartományához igazítani a 6 hetes kezelési időszak alatt

Kizárási kritériumok:

  • Az alany szapropterin-dihidrokloridra vagy más tetrahidrobiopterinre (BH4) adott válaszreakciót már értékelték
  • A szűrést követő 30 napon belül a Kuvan® (szapropterin-dihidroklorid) kivételével bármilyen vizsgálati szert használt, vagy bármilyen vizsgálati szert vagy vakcinát igényelt az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt
  • Terhes vagy szoptat, vagy terhességet tervez
  • Egyidejű betegség vagy állapotok, amelyek megzavarhatják a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot (például rohamzavar, asztma vagy egyéb olyan állapot, amely orális vagy parenterális kortikoszteroid alkalmazást igényel, inzulinfüggő cukorbetegség vagy szervátültetésben részesülő)
  • Szükséges egyidejű kezelés olyan gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy gátolják a folsavszintézist (például metotrexát), levodopa, 5-ös típusú foszfodiészteráz (PDE-5) gátlók (például szildenafil, vardenafil vagy tadalafil), olyan gyógyszerekkel, amelyekről ismert, hogy hatással vannak nitrogén-monoxid szintézis anyagcseréje vagy hatása
  • Minden olyan körülmény, amely a vizsgálóvezető véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki az alanyt a kezelés vagy a vizsgálat befejezésének elmulasztása miatt.
  • Az elsődleges BH4-hiány klinikai diagnózisa
  • Ismert túlérzékenység a Kuvan®-nal (szapropterin-dihidroklorid) vagy segédanyagaival vagy a tetrabiopterin más jóváhagyott vagy nem jóváhagyott formájával szemben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kuvan®
Drog: Kuvan®
A Kuvan®-t (szapropterin-dihidroklorid) szájon át kell beadni 20 milligramm/kg/nap dózisban (mg/kg/nap) naponta egyszer 8 napon keresztül. Ha a 8. nap végén a vér fenilalaninszintje 30%-kal (%) csökken a kiindulási értékhez képest, akkor a kezelést ugyanazzal az adaggal folytatják további 6 hétig.
Más nevek:
  • Szapropterin-dihidroklorid
  • 6R-BH4 tetrahidrobiopterin

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Kuvan® (szapropterin-dihidroklorid) kezelésre reagáló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 8. nap
A Kuvan® (szapropterin-dihidroklorid) kezelésre adott válasz a vér fenilalaninszintjének legalább 30%-os csökkenése volt a 8. napon a kiindulási értékhez képest.
8. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a vér fenilalanin szintjében a 8. napon a teljes népességben
Időkeret: Alaphelyzet, 8. nap
A vér fenilalaninszintjének százalékos változását a 8 napos Kuvan® terápia után (választeszt periódus) a következőképpen számítottuk ki (a vér fenilalanin szintje a 8. napon mínusz a vér fenilalanin szintje az alapvonalon)*100/vér fenilalanin szint a kiinduláskor.
Alaphelyzet, 8. nap
Százalékos változás a kiindulási értékhez képest a vér fenilalanin szintjében a 8. napon a válaszadók alpopulációjában
Időkeret: Alaphelyzet, 8. nap
A vér fenilalaninszintjének százalékos változását a 8 napos Kuvan® terápia után (választeszt periódus) a következőképpen számítottuk ki (a vér fenilalanin szintje a 8. napon mínusz a vér fenilalanin szintje az alapvonalon)*100/vér fenilalanin szint a kiinduláskor.
Alaphelyzet, 8. nap
A nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma az általános biztonsági populációban
Időkeret: Alapállapot a 11. hétig
Nemkívánatos eseményként (AE) minden új, nemkívánatos orvosi eseményt/a már meglévő egészségügyi állapot rosszabbodását határozták meg, az ok-okozati összefüggés lehetőségétől függetlenül. A súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál; életveszélyes; tartós/jelentős fogyatékosság/képtelenség; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség.
Alapállapot a 11. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. október 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. november 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. november 19.

Első közzététel (Becslés)

2012. november 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2014. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • EMR 700773_510

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Kuvan®

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel