Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení reakce a bezpečnosti přípravku Kuvan® u pacientů s fenylketonurií

25. července 2014 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Nekomparativní otevřená klinická studie fáze III k vyhodnocení odpovědi a bezpečnosti Kuvanu (sapropterin dihydrochloridu) po 6 týdnech léčby u pacientů ve věku 4 až 18 let s fenylketonurií, kteří mají zvýšené hladiny fenylalaninu v krvi

Toto je otevřená, nekomparativní studie fáze 3 k vyhodnocení stupně, frekvence odpovědi a bezpečnosti přípravku Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid) u subjektů ve věku 4 až 18 let, kteří mají fenylketonurii a se zvýšenou hladinou fenylalaninu v krvi vyšší než nebo rovné 450 mikromolům na litr.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

90

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Darmstadt, Německo
        • Please contact Merck KGaA Communication Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas (u dětí mladších 18 let informovaný souhlas dávají rodiče/zákonní zástupci, subjekty ve věku 14–17 let navíc dávají svůj vlastní písemný informovaný souhlas)
  • Věk 4 - 18 let včetně
  • Potvrzená klinická a biochemická hyperfenylalaninémie způsobená fenylketonurií zdokumentovaná v anamnéze s nejméně 2 hladinami fenylalaninu v krvi vyššími nebo rovnými 400 mikromolů na litr získanými ve 2 různých příležitostech
  • Hladina fenylalaninu v krvi při screeningu vyšší nebo rovna 450 mikromolům na litr (průměr ze dvou měření)
  • U žen ve fertilním věku je při screeningu vyžadován negativní těhotenský test z moči a během účasti ve studii je vyžadována ochota používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  • Subjekt a/nebo rodič/opatrovník ochotný a schopný dodržovat studijní postupy
  • Subjekt a/nebo rodič/opatrovník ochotný pokračovat ve stávající dietě beze změny během 8denního testu odpovědi a přizpůsobit dietu podle terapeutického cílového rozmezí fenylalaninu během 6týdenního léčebného období

Kritéria vyloučení:

  • U subjektu již byla hodnocena schopnost reagovat na sapropterin dihydrochlorid nebo jiný tetrahydrobiopterin (BH4)
  • Použil jakoukoli zkoumanou látku jinou než Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid) do 30 dnů od screeningu nebo vyžadoval jakoukoli zkoumanou látku nebo vakcínu před dokončením všech plánovaných hodnocení studie
  • Těhotné nebo kojící nebo zvažující těhotenství
  • Souběžné onemocnění nebo stavy, které by narušovaly účast ve studii nebo bezpečnost (například záchvatová porucha, astma nebo jiný stav vyžadující perorální nebo parenterální podávání kortikosteroidů, diabetes závislý na inzulínu nebo příjemce transplantace orgánu)
  • Současné užívání požadované souběžné léčby jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že inhibuje syntézu folátu (například metotrexát), levodopou, inhibitory fosfodiesterázy typu 5 (PDE-5) (jako je sildenafil, vardenafil nebo tadalafil), léky, o kterých je známo, že ovlivňují metabolismus nebo působení syntézy oxidu dusnatého
  • Jakékoli podmínky, které podle názoru hlavního zkoušejícího vystavují subjektu vysokému riziku, že nedodrží léčbu nebo nedokončí studii
  • Klinická diagnóza primárního deficitu BH4
  • Známá přecitlivělost na Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid) nebo jeho pomocné látky nebo na jinou schválenou nebo neschválenou formu tetrabiopterinu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kuvan®
Lék: Kuvan®
Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid) bude podáván perorálně v dávce 20 miligramů na kilogram za den (mg/kg/den) jednou denně po dobu 8 dnů. Pokud na konci 8. dne dojde k 30% (%) poklesu hladin fenylalaninu v krvi oproti výchozí hodnotě, bude léčba pokračovat se stejnou dávkou dalších 6 týdnů.
Ostatní jména:
  • Sapropterin dihydrochlorid
  • 6R-BH4 tetrahydrobiopterin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s odezvou na léčbu Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid).
Časové okno: Den 8
Odpověď na léčbu Kuvan® (sapropterin dihydrochlorid) byla definována jako snížení hladin fenylalaninu v krvi o více než nebo rovné 30 % v den 8 ve srovnání s výchozí hodnotou.
Den 8

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách fenylalaninu v krvi v den 8 v celkové populaci
Časové okno: Základní stav, den 8
Procentuální změna hladin fenylalaninu v krvi po 8denní terapii Kuvan® (období testu odezvy) byla vypočtena jako (hladina fenylalaninu v krvi v den 8 mínus hladina fenylalaninu v krvi na začátku)*100/ hladina fenylalaninu v krvi na začátku.
Základní stav, den 8
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách fenylalaninu v krvi v den 8 v subpopulaci respondentů
Časové okno: Základní stav, den 8
Procentuální změna hladin fenylalaninu v krvi po 8denní terapii Kuvan® (období testu odezvy) byla vypočtena jako (hladina fenylalaninu v krvi v den 8 mínus hladina fenylalaninu v krvi na začátku)*100/ hladina fenylalaninu v krvi na začátku.
Základní stav, den 8
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE) v celkové bezpečnostní populaci
Časové okno: Výchozí stav do 11. týdne
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nový neobvyklý zdravotní výskyt/zhoršení již existujícího zdravotního stavu bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla AE, která měla za následek některý z následujících výsledků: smrt; život ohrožující; trvalé/významné postižení/neschopnost; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; vrozená anomálie/vrozená vada.
Výchozí stav do 11. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. listopadu 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. listopadu 2012

První zveřejněno (Odhad)

22. listopadu 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. července 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. července 2014

Naposledy ověřeno

1. července 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EMR 700773_510

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kuvan®

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit