Az ADI PEG 20 Plus Sorafenib Ph 1 kísérlete májrákos betegek kezelésére

Bevételi kritériumok:

1. A HCC előzetes diagnózisa szövettanilag igazolt.
2. Az archivált mintából vagy egy új biopsziából származó, megfelelő mennyiségű és minőségű HCC-szövetnek rendelkezésre kell állnia az ASS-státusz IHC-meghatározásához és más biomarkerekhez, amelyeket visszamenőleg kell elvégezni. Azoknál az alanyoknál, akiknél nem áll rendelkezésre szövet, biopsziára van szükség.
3. Nincs előzetes szisztémás kemoterápiás kezelés (kivéve a 10-es kizárási kritériumnál).
4. Mérhető betegség a RECIST 1.1 kritériumok alapján (A függelék). Legalább 1 mérhető elváltozásnak jelen kell lennie. Azok az alanyok, akik helyi regionális terápiában részesültek, mint például (de nem kizárólagosan) kemoembolizáció, embolizáció, krioabláció, májartéria terápia, perkután etanol injekció, sugárterápia, rádiófrekvenciás abláció vagy műtét, jogosultak, feltéve, hogy olyan céllézióval rendelkeznek, amely nem kezeltek helyi terápiával és/vagy a céllézió(k) a helyi regionális terápia területén ≥ 20%-os méretnövekedést mutattak. A helyi regionális terápiát legalább 4 héttel a kiindulási CT-vizsgálat előtt be kell fejezni. A helyi terápiák, beleértve a kemoembolizációt, nem számítanak korábbi szisztémás terápiának.
5. Child-Pugh A fokozatú cirrhotikus státusz. A Child-Pugh státuszt a szűrési időszak alatti klinikai leletek és laboratóriumi adatok alapján kell meghatározni (B. függelék). Az antikoagulánsokat szedő alanyok INR-státuszukért 1 pontot kapnak, mivel feltételezhetően 1,7-nél kisebb PT/INR-értékük van.
6. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítménye 0-1 (C melléklet).
7. Várható túlélés legalább 3 hónap.
8. Életkor ≥ 18 év.

Kizárási kritériumok:

1. Potenciális gyógyító terápiákra (azaz reszekcióra vagy transzplantációra) jelölt.
2. Korábbi allograft transzplantáció, beleértve a májátültetést.
3. Súlyos fertőzés, amely szisztémásan alkalmazott antibiotikum kezelést igényel a vizsgálatba való belépéskor, vagy olyan fertőzés, amely szisztémás antibiotikum terápiát igényel a vizsgálati kezelés első adagját megelőző 7 napon belül.
4. Terhesség vagy szoptatás.
5. Várható meg nem felelés.
6. Kontrollálatlan interkurrens betegségek, beleértve, de nem kizárólagosan a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget (New York Heart Association III. vagy IV. osztálya; D függelék), instabil angina pectorist, szívritmuszavart vagy pszichiátriai betegségeket vagy szociális helyzeteket, amelyek korlátozzák a megfelelést tanulmányi követelményekkel.
7. Olyan alanyok, akik nem gyógyultak fel teljesen a korábbi HCC loko-regionális terápiákkal kapcsolatos toxicitásokból.
8. Olyan alanyok, akiknek a kórelőzményében más primer rákos megbetegedés szerepel, kivéve: a) gyógyítólag eltávolított, nem melanómás bőrrák; b) in situ gyógyítólag kezelt méhnyakkarcinóma; vagy c) más elsődleges szolid tumor, amelynél a vizsgáló véleménye szerint nincs ismert aktív betegség, nem befolyásolja a beteg kimenetelét a jelenlegi HCC diagnózis felállításában.