Zkouška Ph 1 ADI PEG 20 Plus Sorafenib k léčbě pacientů s rakovinou jater

Kritéria pro zařazení:

1. Předchozí diagnóza HCC potvrzena histologicky.
2. Tkáň HCC buď z archivovaného vzorku nebo z nové biopsie v dostatečném množství a kvalitě by měla být k dispozici pro retrospektivní stanovení IHC stavu ASS a dalších biomarkerů. Subjekty bez dostupné tkáně by vyžadovaly biopsii.
3. Žádná předchozí léčba systémovou chemoterapií (s výjimkou případů uvedených ve vylučovacích kritériích č. 10).
4. Měřitelné onemocnění pomocí kritérií RECIST 1.1 (příloha A). Musí být přítomna alespoň 1 měřitelná léze. Subjekty, které podstoupily lokálně-regionální terapii, jako je (ale nejen) chemoembolizace, embolizace, kryoablace, terapie jaterních arterií, perkutánní injekce etanolu, radiační terapie, radiofrekvenční ablace nebo chirurgický zákrok, jsou způsobilí za předpokladu, že mají buď cílovou lézi, která má nebyl léčen lokální terapií a/nebo cílová léze (léze) v oblasti lokální regionální terapie vykázala zvětšení velikosti ≥ 20 %. Lokálně-regionální terapie musí být dokončena alespoň 4 týdny před základním CT vyšetřením. Lokální terapie včetně chemoembolizace se nepovažují za předchozí systémovou léčbu.
5. Cirhotický stav Child-Pugh stupně A. Child-Pughův stav by měl být určen na základě klinických nálezů a laboratorních údajů během období screeningu (příloha B). Subjekty užívající antikoagulancia mají dostat 1 bod za svůj stav INR, protože se předpokládá, že mají <1,7 výchozí hodnoty PT/INR.
6. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1 (příloha C).
7. Očekávané přežití minimálně 3 měsíce.
8. Věk ≥ 18 let.

Kritéria vyloučení:

1. Kandidát na potenciální kurativní terapie (tj. resekce nebo transplantace).
2. Předchozí aloštěpová transplantace včetně transplantace jater.
3. Závažná infekce vyžadující léčbu systémově podávanými antibiotiky v době vstupu do studie nebo infekce vyžadující systémovou antibiotickou léčbu během 7 dnů před první dávkou studijní léčby.
4. Těhotenství nebo kojení.
5. Očekávaný nesoulad.
6. Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání (třída III nebo IV New York Heart Association, příloha D), nestabilní anginu pectoris, srdeční arytmii nebo psychiatrické onemocnění nebo sociální situace, které by omezovaly compliance s požadavky na studium.
7. Subjekty, které se plně nezotavily z toxicit spojených s předchozími loko-regionálními terapiemi HCC.
8. Subjekty s anamnézou jiné primární rakoviny, s výjimkou: a) kurativního odstranění nemelanomové rakoviny kůže; b) kurativně léčený cervikální karcinom in situ; nebo c) jiný primární solidní nádor bez známého aktivního onemocnění podle názoru zkoušejícího neovlivní výsledek pacienta v nastavení současné diagnózy HCC.