Ph 1 Badanie ADI PEG 20 Plus Sorafenib w leczeniu pacjentów z rakiem wątroby

Kryteria przyjęcia:

1. Wcześniejsze rozpoznanie HCC potwierdzone histologicznie.
2. Tkanka HCC z zarchiwizowanej próbki lub z nowej biopsji o wystarczającej ilości i jakości powinna być dostępna do retrospektywnego określenia IHC statusu ASS i innych biomarkerów. Osoby bez dostępnej tkanki wymagałyby biopsji.
3. Brak wcześniejszego leczenia ogólnoustrojową chemioterapią (z wyjątkiem przypadków wskazanych w kryterium wykluczenia nr 10).
4. Mierzalna choroba przy użyciu kryteriów RECIST 1.1 (Załącznik A). Musi być obecna co najmniej 1 mierzalna zmiana. Pacjenci, którzy otrzymali miejscową terapię regionalną, taką jak (między innymi) chemoembolizacja, embolizacja, krioablacja, terapia tętnic wątrobowych, przezskórne wstrzyknięcia etanolu, radioterapia, ablacja prądem o częstotliwości radiowej lub zabieg chirurgiczny, kwalifikują się pod warunkiem, że mają docelową zmianę chorobową, która nie był leczony terapią miejscową i/lub zmiany docelowe w obszarze miejscowej terapii regionalnej wykazały zwiększenie rozmiaru o ≥ 20%. Terapia miejscowo-regionalna musi zostać zakończona co najmniej 4 tygodnie przed wyjściowym badaniem TK. Miejscowe terapie, w tym chemoembolizacja, nie liczą się jako wcześniejsza terapia ogólnoustrojowa.
5. Stan marskości wątroby stopnia A w skali Child-Pugh. Stan w skali Child-Pugh należy określić na podstawie wyników badań klinicznych i danych laboratoryjnych z okresu przesiewowego (Załącznik B). Osoby przyjmujące leki przeciwzakrzepowe otrzymują 1 punkt za swój status INR, ponieważ zakłada się, że mają wyjściowy PT/INR <1,7.
6. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-1 (Załącznik C).
7. Oczekiwane przeżycie co najmniej 3 miesiące.
8. Wiek ≥ 18 lat.

Kryteria wyłączenia:

1. Kandydat do potencjalnych terapii leczniczych (tj. resekcji lub przeszczepu).
2. Przeszczep alloprzeszczepu, w tym przeszczep wątroby.
3. Poważna infekcja wymagająca leczenia antybiotykami podawanymi ogólnoustrojowo w momencie włączenia do badania lub infekcja wymagająca ogólnoustrojowej antybiotykoterapii w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
4. Ciąża lub laktacja.
5. Oczekiwana niezgodność.
6. Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub aktywna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca (klasa III lub IV wg NYHA, załącznik D), niestabilna dusznica bolesna, arytmia serca lub choroba psychiczna lub sytuacje społeczne, które ograniczają przestrzeganie zaleceń z wymogami studiów.
7. Osoby, które nie w pełni wyzdrowiały z toksyczności związanej z wcześniejszymi terapiami miejscowo-regionalnymi HCC.
8. Pacjenci z historią innego raka pierwotnego, z wyjątkiem: a) wyleczonego nieczerniakowego raka skóry; b) wyleczony rak szyjki macicy in situ; lub c) inny pierwotny guz lity bez znanej aktywnej choroby, w opinii badacza, nie wpłynie na rokowanie pacjenta w przypadku obecnego rozpoznania HCC.