A nem M3 típusú AML robbantások ATRA-ra való szenzibilizációjának tanulmányozása tranilciprominnal (TCP) végzett epigenetikus kezeléssel (TRANSATRA)

Bevételi kritériumok:

A vizsgálatban részt vevő betegeknek meg kell felelniük az összes alábbi kritériumnak:

1. 18 év feletti betegek (nincs felső korhatár);
2. AML (WHO) vagy közepes vagy magasabb kockázatú MDS/krónikus myelomonocytás leukémia (CMML) (IPSS-R >3,0);
3. Nem áll rendelkezésre standard kezelés (társbetegségek, magasabb életkor, a szokásos vagy mentő kemoterápiára és allograftásra való rezisztencia, azanukleozidok sikertelensége*);
4. <30 000 leukocita/µl-es betegek;
5. Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) 0,1,2;
6. a nemzetközi irányelvek és a helyi törvények szerint szerzett írásos beleegyezés;

7. Képes a tárgyalás és a vizsgálathoz kapcsolódó eljárások természetének megértésére és betartására.

   • Az azanukleozidok sikertelensége: 1) nincs válasz legalább három (AML) vagy hat (MDS) azacitidin vagy decitabin ciklus után, 2) a betegség progressziója a kezelés alatt vagy 3) 3-4. fokozatú nem hematológiai toxicitás.

Kizárási kritériumok:

A vizsgálatra jogosult betegek nem felelhetnek meg a következő kritériumok egyikének sem:

1. Akut promielocitás leukémia (APL, francia-amerikai-brit osztályozási rendszer (FAB) M3);
2. Jogosultság standard indukciós vagy konszolidációs kemoterápiára, azonnali allograftásra vagy hipometilező szerre;
3. AML központi idegrendszeri (CNS) érintettséggel;
4. AraC kezelés a regisztrációt megelőző egy hónapon belül;
5. hiszton-deacetiláz-gátlókkal, beleértve a nátrium-valproátot is, a regisztrációt megelőző egy hónapon belül;
6. Őssejt-transzplantált beteg graft versus-host betegségben (GvHD) vagy szisztémás immunszuppresszió alatt;
7. Korábbi gyomor-bélrendszeri műtétek, amelyek befolyásolhatják a gyógyszer felszívódását;
8. feokromocitóma;
9. karcinoid tumor;
10. Megerősített vagy feltételezett cerebrovaszkuláris betegség;
11. Érrendszeri rendellenességek, beleértve az aneurizmát;
12. Súlyos veseelégtelenség;
13. Súlyos vagy rosszul kontrollált magas vérnyomás;
14. Súlyos szív- és érrendszeri betegség;
15. májelégtelenség/májbetegség;
16. porfíria;
17. Diabetes insipidus;
18. Rosszindulatú hipertermia anamnézisében vagy jelenlétében;
19. Ismert pszichiátriai rendellenességek;
20. Ismert allergia szójabab vagy földimogyoró ellen;
21. Ismert túlérzékenység vagy intolerancia valamelyik vizsgálati gyógyszerrel vagy összetevőivel szemben (pl. laktóz, kukoricakeményítő, indigokarmin (TCP), kukoricakeményítő (AraC), egyéb retinoidok (ATRA));
22. A tiltott gyógyszerek egyidejű bevétele, beleértve a linezolid, amely valószínűleg kölcsönhatásokat okoz (lásd a vizsgálati protokoll részletes listáját);
23. olyan betegek, akik nem hajlandók követni a vizsgálatra vonatkozó étrendi irányelveket;
24. Gyógyszerekkel, kábítószerekkel vagy alkohollal való ismert vagy tartós visszaélés;
25. Jelenlegi vagy tervezett terhesség, szoptatási időszak;
26. a biztonságos fogamzásgátlási módszerek alkalmazásának elmulasztása;
27. Más intervenciós vizsgálatokban való egyidejű részvétel, amelyek megzavarhatják ezt a vizsgálatot, és/vagy részvétel a szükséges korlátozási időszak lejárta előtt;
28. Klinikai vizsgálatban való részvétel a vizsgálat megkezdése előtti utolsó 30 napon belül
29. Olyan személyek, akik függőségi/munkaviszonyban állnak a megbízóval vagy a vizsgálóval;