A romiplosztim (AMG531) vizsgálata aplasztikus anémiában szenvedő alanyokon

Bevételi kritériumok:

• Az aplasztikus anémia (AA) diagnózisa perifériás vér- és csontvelő-vizsgálattal stb.
• Refrakter legalább egy immunszuppresszív terápia kúrára, beleértve a ló vagy nyúl anti-humán timocita immunglobulint (ATG); vagy nem alkalmas ATG-kezelésre, és nem reagál a ciklosporinra (CyA)
• Thrombocytopenia, ha a vérlemezkeszám ≤ 30 × 10^9/l

• A fő szervi funkció megőrzése szűrés eredményeként az alábbiak szerint;

  • Összes bilirubin: a laboratóriumi normál tartomány felső határának 1,5-szerese
  • Alanin-aminotranszferáz: a laboratóriumi normál tartomány felső határának 3,0-szorosa
  • Aszpartát-aminotranszferáz: a laboratóriumi normál tartomány felső határának 3,0-szorosa
  • Kreatinin érték: ≤ 2,0 mg/dl
• A keleti szövetkezeti onkológiai csoport 0-tól 2-ig terjedő teljesítmény-státusz pontszám a szűréskor
• ≥ 20 éves a beleegyezés megszerzésének időpontjában
• Azok a betegek, akik szabad akaratukból írásban beleegyeztek, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban

Kizárási kritériumok:

• Egyidejű aktív fertőzés, amely nem reagál megfelelően a megfelelő terápiára
• A csontvelő retikulin fokozata ≥ 2 a Bone Marrow Pathology (2. kiadás) című cikkben feltüntetett retikulin osztályozási skála alapján
• A blastok aránya a csontvelőben > 2%
• Korábbi vagy egyidejű aktív rosszindulatú daganatok, kivéve a több mint egy éve diagnosztizált és gyógyító szándékkal műtétileg kezelt lokalizált daganatokat (bazális sejtes karcinóma; vagy műtétileg reszekált méhnyakrák, a beiratkozás előtt ≥ 12 hónappal látható sikerrel; valamint mivel más daganatos megbetegedések is támogathatók, amelyeket nem kezeltek, és a felvétel előtt legalább 5 évig betegségmentesek maradtak)
• Klinikailag jelentős szívbetegség (a New York Heart Association osztályozásának III. vagy IV. osztálya; instabil angina pectoris; szívinfarktus a beiratkozás előtt 6 hónappal; angioplasztikával vagy stenttel járó szívbetegség a felvétel előtt 6 hónapon belül; vagy klinikailag jelentős szívritmuszavar) vagy nem kontrollálható magas vérnyomás
• Artériás vagy vénás trombózis a beiratkozás előtt egy éven belül
• Pozitív az emberi immunhiány vírus elleni antitestekre, a hepatitis B felületi antigénre vagy a hepatitis C vírus-RNS-re a szűréskor
• Bármilyen más okból (pl. myelodysplasiás szindróma, idiopátiás thrombocytopeniás purpura vagy májcirrhosis) okozott thrombocytopenia
• Akut myeloblastos leukémiában vagy krónikus myelomonocytás leukémiában szenvedő betegek
• A hemolitikusan domináns paroxizmális éjszakai hemoglobinuria egyidejű előfordulása (a hemolitikus túlsúlyt úgy határozzák meg, hogy a laktát-dehidrogenáz > 1,5-szerese a laboratóriumi normál tartomány felső határának)
• Nem kontrollált diabetes mellitus
• A romiplosztim-kezelés megkezdése előtt 16 héten belül más vizsgálati készítményt kap

• A romiplosztim-kezelés megkezdése előtt bármilyen gyógyszert kapni az AA kezelésére, beleértve a következő szereket is;

  • ATG-kezelést a romiplosztim-kezelés megkezdése előtt 6 hónapon belül
  • CyA vagy anabolikus szteroid kezelés a romiplosztim kezelés megkezdése előtt 6 héten belül:

Mindazonáltal azok a betegek, akiket a romiplosztim-kezelés megkezdése előtt legalább 6 hónapig CyA-val vagy anabolikus szteroiddal kezeltek, bevonhatók, ha vérsejtszámuk stabil a szűréskor, és adagjukat és beadásukat a romiplosztim-kezelés megkezdése előtt 6 hétig megtartják. és a romiplosztim adagolási időszaka alatt.

• polietilénglikollal konjugált rekombináns humán megakariocita növekedési és fejlődési faktor, rekombináns humán thrombopoietin (TPO), romiplosztim vagy más TPO-receptor agonisták anamnézisében
• 1 éven belüli hematopoietikus őssejt-transzplantáció terve
• Bármely rekombináns E. coli származék fehérjével szembeni túlérzékenység
• Szoptató vagy terhes nők vagy fogamzóképes nők, akiknek nem áll szándékában orális fogamzásgátlót vagy fogamzásgátlást használni
• A citogenetikai teszt eltérései a csontvelősejtekben
• Azok a betegek, akiket a vizsgáló vagy az alvizsgáló a fentiektől eltérő okok miatt alkalmatlannak ítélt a vizsgálatra