재생 불량성 빈혈 환자에서 Romiplostim(AMG531)의 연구

포함 기준:

• 말초혈액 및 골수검사 등으로 확인된 재생불량성빈혈(AA) 진단
• 말 또는 토끼 항-인간 흉선세포 면역글로불린(ATG)을 포함하는 면역억제 요법의 적어도 하나의 코스에 난치성; 또는 ATG 치료에 적합하지 않고 사이클로스포린(CyA)에 불응성인 경우
• 혈소판 수치가 ≤ 30 × 10^9/L로 정의되는 혈소판 감소증

• 다음과 같이 선별한 결과 주요 장기 기능이 보존된 경우

  • 총 빌리루빈: < 검사실 정상 범위 상한의 1.5배
  • 알라닌 아미노트랜스퍼라제: 실험실 정상 범위 상한치의 < 3.0배
  • Aspartate aminotransferase: 검사실 정상 범위 상한의 < 3.0배
  • 크레아티닌 값: ≤ 2.0 mg/dL
• 선별 시 Eastern Cooperative Oncology Group 수행 상태 점수 0~2점
• ≥ 정보에 입각한 동의를 얻는 시점에 20세
• 본 연구에 참여할 자유 의지에 대해 서면 동의서를 제공한 환자

제외 기준:

• 적절한 치료에 적절하게 반응하지 않는 동시 활동성 감염
• 골수 병리학(제2판)에 표시된 레티쿨린의 등급 척도를 기준으로 골수 레티쿨린 등급 ≥ 2
• 골수 내 폭발 비율 > 2%
• 1년 이상 이전에 진단되고 치유 목적으로 외과적으로 치료된 국소 종양 이외의 이전 또는 동시 활성 악성 종양(기저 세포 암종 또는 등록 전 ≥ 12개월의 명백한 성공으로 자궁경부의 상피내 암종을 외과적으로 절제함) 치료를 받지 않았고 등록 전 최소 5년 동안 질병이 없는 다른 암이 자격이 있기 때문에)
• 임상적으로 유의한 심장 질환(뉴욕 심장 협회 분류의 III 또는 IV 등급, 불안정 협심증, 등록 전 6개월 이내의 심근 경색증, 등록 전 6개월 이내의 혈관 성형술 또는 스텐트 시술을 동반한 심장 질환, 또는 임상적으로 유의한 심장 부정맥) 또는 조절 불가능한 고혈압
• 등록 전 1년 이내의 동맥 또는 정맥 혈전증
• 스크리닝 시 항인간 면역결핍 바이러스 항체, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 바이러스-RNA 양성
• 다른 원인으로 인한 혈소판 감소증(예: 골수이형성 증후군, 특발성 혈소판 감소성 자반증 또는 간경변증)
• 급성골수모구성백혈병 또는 만성골수단구성백혈병 환자
• 용혈성 우세성 발작성 야간 혈색소뇨증의 동시 발생
• 조절되지 않는 당뇨병
• 로미플로스팀 치료 시작 전 16주 이내에 다른 연구용 제품을 받은 자

• 로미플로스팀 치료 개시 전에 다음 제제를 포함하여 AA를 치료하기 위해 임의의 제제를 받는 것;

  • 로미플로스팀 치료 시작 전 6개월 이내 ATG 치료
  • 로미플로스팀 치료 시작 전 6주 이내에 CyA 또는 아나볼릭 스테로이드 치료:

단, 로미플로스팀 치료 시작 전 최소 6개월 동안 CyA 또는 아나볼릭 스테로이드를 투여받은 환자는 스크리닝 시 혈구 수가 안정적이고 로미플로스팀 치료 시작 전 6주 동안 용량 및 투여량을 유지하는 경우 등록할 수 있습니다. 및 로미플로스팀 투여 기간 동안.

• 폴리에틸렌 글리콜 결합 재조합 인간 거핵구 성장 및 발달 인자, 재조합 인간 트롬보포이에틴(TPO), 로미플로스팀 또는 기타 TPO 수용체 작용제의 병력
• 1년 이내에 조혈모세포 이식을 받을 계획이 있는 자
• 재조합 단백질 대장균 유도체 단백질에 과민증이 있는 경우
• 경구 피임약이나 피임약을 사용할 의사가 없는 수유부, 임산부 또는 가임 여성
• 골수세포의 세포유전학적 검사에 이상이 있는 경우
• 상기 이외의 사유로 시험자 또는 시험자에 의해 연구에 부적격하다고 판단되는 환자