Lentivirális FVIII génterápia
2026. augusztus 27. frissítette: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
Lentivirális FVIII génterápia hemofília A kezelésére
Ez a vizsgálat egy I. fázisú vizsgálat, amelyben fejlett lentivírus-vektort használnak a humán VIII-as véralvadási faktor funkcionális génjének bejuttatására hemofília A-ban szenvedő betegekbe, hogy értékeljék a lentivírus génnel módosított autológ őssejtek infúziójának biztonságosságát és hatékonyságát betegekben.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az A hemofília egy genetikai eredetű vérzési rendellenesség, amelyet a VIII-as véralvadási faktor (FVIII) termelő képességének hiánya okoz.
Az A hemofíliában szenvedő egyének ismétlődő vérzéses epizódokban szenvednek, amelyek krónikus ízületi megbetegedéseket, sőt néha halált is okozhatnak, mivel a vér nem képes hatékonyan alvadni.
A jelenlegi kezelés a véralvadási faktor koncentrátumok intravénás infúziója, akár profilaktikusan, akár vérzésre adott válaszként.
Az eljárás élethosszig tartó és költséges, de még mindig nem gyógyítható. A génterápia egy új technológia, amelyet számos klinikai vizsgálatban sikeresen bizonyítottak olyan betegségekre, mint a rák és a genetikai betegségek.
Ebben a vizsgálatban egy fejlett NHP/TYF lentivírus vektorrendszert használnak a funkcionális FVIII gén bejuttatására a humán véralvadási FVIII génhiány leküzdésére hemofília A-ban szenvedő betegeknél. Ez a vizsgálat egy fázis I. vizsgálat, amely a géninfúzió biztonságosságát és hatásosságát értékeli. Módosított autológ őssejtek hemofíliás A betegekben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
10
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonszám: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
Tanulmányi helyek
-
-
Guangdong
-
Shenzhen, Guangdong, Kína, 518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
Kapcsolatba lépni:
- Lung-Ji Chang, PhD
- Telefonszám: +86 0755-86573763
- E-mail: c@szgimi.org
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képes tájékozott beleegyezést adni és megfelelni a vizsgálat követelményeinek.
- Férfiak ≥2 évesnél igazolt hemofília A diagnózissal (endogén VIII-as faktor ≤2 NE/dl vagy a normál érték ≤2%-a).
- Évente legalább 4 olyan vérzéses esemény fordul elő, amely VIII-as faktor infúziók vagy profilaktikus VIII-as faktor infúziók epizodikus kezelését igényli.
- A központi laboratórium szerint nincs mérhető VIII-as faktor inhibitor, és korábban nem szerepeltek VIII-as faktor fehérje inhibitorai.
- Fogadja el, hogy megbízható akadálymentes fogamzásgátlást alkalmaz mindaddig, amíg 3 egymást követő minta negatív a vektorszekvenciákra.
Kizárási kritériumok:
- Jelentős májműködési zavar, amelyet abnormális alanin transzamináz, bilirubin és alkalikus foszfatáz határoz meg.
- VIII-as faktor elleni inhibitor anamnézisében.
- Aktív hepatitis B vagy C bizonyítéka, és jelenleg vírusellenes kezelés alatt áll.
- Szerológiai bizonyítéka van a HIV-1-re vagy HIV-2-re, ha a CD4-szám ≤200/mm3 (azok a személyek, akik HIV+ és stabilak, CD4-szám >200/mm3 és kimutathatatlan vírusterhelés, jogosultak a felvételre).
- Aktív fertőzésre vagy bármilyen immunszuppresszív rendellenességre utaló jel.
- Részt vett egy géntranszfer vizsgálatban az elmúlt 6 hónapban vagy klinikai vizsgálatban egy vizsgált gyógyszerrel az elmúlt 12 hétben.
- Képtelen vagy nem hajlandó megfelelni a tanulmányi értékeléseknek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: YUVA-GT-F801
Géntranszfer a hemofília A kezelésére
|
Lentivirális VIII-as faktor génnel módosított autológ hematopoetikus őssejtek és mezenchimális őssejtek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kábítószerrel összefüggő nemkívánatos eseményeket tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: Egy év
|
A fizikális vizsgálat, az életjelek, a standard klinikai laboratóriumok és a FVIII-gátló Bethesda-teszt alapján megállapították
|
Egy év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változások a kiindulási értékhez képest a keringő FVIII aktivitásban (NE/dl vagy % normál)
Időkeret: Egy év
|
Egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Nyomozók
- Kutatásvezető: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2027. június 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. május 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. július 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. július 11.
Első közzététel (Tényleges)
2017. július 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 1.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 27.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GIMI-IRB-17007
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .