慢病毒 FVIII 基因治疗
2026年4月21日 更新者：Lung-Ji Chang、Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
慢病毒 FVIII 基因治疗血友病 A
本研究是一项 I 期试验，使用先进的慢病毒载体将人类凝血因子 VIII 的功能基因传递给 A 型血友病患者，以评估输注慢病毒基因修饰的自体干细胞对患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
血友病 A 是由于缺乏产生凝血因子 VIII (FVIII) 的能力而引起的遗传性出血性疾病。
血友病 A 患者会反复出血，这可能会导致慢性关节疾病，有时甚至会因血液无法有效凝结而死亡。
目前的治疗是静脉内输注凝血因子浓缩物，以预防或应对出血。
该过程耗时长且昂贵，而且仍无法治愈。基因疗法是一项新技术，已在许多针对癌症和遗传病等疾病的临床研究中得到成功证明。
在这项研究中，先进的慢病毒载体系统 NHP/TYF 将用于递送功能性 FVIII 基因，以克服血友病 A 患者的人类凝血 FVIII 基因缺陷。这项研究是一项评估基因输注安全性和有效性的 I 期试验血友病 A 患者的改良自体干细胞。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
10
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lung-Ji Chang, PhD
- 电话号码：+86 0755-86573763
- 邮箱：c@szgimi.org
学习地点
-
-
Guangdong
-
Shenzhen、Guangdong、中国、518000
- 招聘中
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
-
接触：
- Lung-Ji Chang, PhD
- 电话号码：+86 0755-86573763
- 邮箱：c@szgimi.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 能够提供知情同意并遵守研究的要求。
- 确诊为 A 型血友病的 ≥ 2 岁男性（内源性因子 VIII ≤2 IU/dL 或≤正常值的 2%）。
- 每年至少平均 4 次出血事件，需要间歇性治疗因子 VIII 输注或预防性因子 VIII 输注。
- 中央实验室评估没有可测量的因子 VIII 抑制剂，并且没有因子 VIII 蛋白抑制剂的既往病史。
- 同意使用可靠的屏障避孕，直到 3 个连续样本的载体序列呈阴性。
排除标准：
- 丙氨酸转氨酶、胆红素和碱性磷酸酶异常所定义的显着肝功能障碍。
- 凝血因子 VIII 抑制剂史。
- 活动性乙型或丙型肝炎的证据，目前正在接受抗病毒治疗。
- 有 HIV-1 或 HIV-2 的血清学证据且 CD4 计数≤200/mm3（HIV+且稳定且 CD4 计数 >200/mm3 且病毒载量检测不到的受试者有资格参加）。
- 任何活动性感染或任何免疫抑制疾病的证据。
- 在过去 6 个月内参加过基因转移试验或在过去 12 周内参加过研究药物的临床试验。
- 无法或不愿遵守学习评估。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：YUVA-GT-F801
基因转移治疗血友病 A
|
慢病毒因子VIII基因修饰的自体造血干细胞和间充质干细胞
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
经历药物相关不良事件的参与者人数
大体时间：一年
|
通过体格检查、生命体征、标准临床实验室和贝塞斯达 FVIII 抑制剂检测评估
|
一年
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
循环 FVIII 活性相对于基线的变化（IU/dL 或正常百分比）
大体时间：一年
|
一年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lung-Ji Chang、Shenzhen Geno-immune Medical Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月1日
初级完成 (估计的)
2027年5月31日
研究完成 (估计的)
2028年6月1日
研究注册日期
首次提交
2017年7月3日
首先提交符合 QC 标准的
2017年7月11日
首次发布 (实际的)
2017年7月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月21日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
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