Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Lentivirale FVIII-gentherapie

21 april 2026 bijgewerkt door: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentivirale FVIII-gentherapie voor hemofilie A

Deze studie is een fase I-studie waarbij een geavanceerde lentivirale vector wordt gebruikt om een ​​functioneel gen voor menselijke stollingsfactor VIII te leveren aan patiënten met hemofilie A, om de veiligheid en werkzaamheid van infusie van lentivirale gen-gemodificeerde autologe stamcellen bij patiënten te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hemofilie A is een genetische bloedingsstoornis die wordt veroorzaakt door het gebrek aan vermogen om bloedstollingsfactor VIII (FVIII) te produceren. Personen met hemofilie A lijden aan herhaalde bloedingen, die chronische gewrichtsaandoeningen en soms zelfs de dood kunnen veroorzaken doordat het bloed niet efficiënt kan stollen. De huidige behandeling is intraveneuze infusie van stollingsfactorconcentraten, profylactisch of als reactie op bloedingen. De procedure is levenslang en duur, terwijl genezing nog steeds niet mogelijk is. Gentherapie is een nieuwe technologie die met succes is aangetoond in een aantal klinische onderzoeken voor ziekten zoals kanker en genetische ziekten. In deze studie zal een geavanceerd lentiviraal vectorsysteem NHP/TYF worden gebruikt om een ​​functioneel FVIII-gen af ​​te leveren om de menselijke stolling van het FVIII-gendefect bij patiënten met hemofilie A te overwinnen. gemodificeerde autologe stamcellen bij patiënten met hemofilie A.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Lung-Ji Chang, PhD
  • Telefoonnummer: +86 0755-86573763
  • E-mail: c@szgimi.org

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Werving
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contact:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefoonnummer: +86 0755-86573763
          • E-mail: c@szgimi.org

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat om geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de vereisten van het onderzoek.
  2. Mannen ≥2 jaar met bevestigde diagnose van hemofilie A (endogene factor VIII ≤2 IE/dL of ≤2% van normaal).
  3. Een minimumgemiddelde van 4 bloedingen per jaar die een episodische behandeling van factor VIII-infusies of profylactische factor VIII-infusies vereisen.
  4. Geen meetbare factor VIII-remmer zoals beoordeeld door het centrale laboratorium en geen voorgeschiedenis van remmers van factor VIII-eiwit.
  5. Stem ermee in om betrouwbare barrière-anticonceptie te gebruiken totdat 3 opeenvolgende monsters negatief zijn voor vectorsequenties.

Uitsluitingscriteria:

  1. Significante leverdisfunctie zoals gedefinieerd door abnormale alaninetransaminase, bilirubine en alkalische fosfatase.
  2. Geschiedenis van remmer tegen factor VIII.
  3. Bewijs van actieve hepatitis B of C en momenteel op antivirale therapie.
  4. Serologisch bewijs hebben van hiv-1 of hiv-2 met CD4-tellingen ≤200/mm3 (patiënten die hiv+ en stabiel zijn met CD4-telling >200/mm3 en een niet-detecteerbare virale belasting komen in aanmerking voor inschrijving).
  5. Elk bewijs van een actieve infectie of een immunosuppressieve stoornis.
  6. Deelgenomen aan een proef met genoverdracht in de afgelopen 6 maanden of aan een klinische proef met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 12 weken.
  7. Niet kunnen of willen voldoen aan studiebeoordelingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: YUVA-GT-F801
Genoverdracht om hemofilie A te behandelen
Biologisch: YUVA-GT-F801
Lentivirale factor VIII gen-gemodificeerde autologe hematopoëtische stamcellen en mesenchymale stamcellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat drugsgerelateerde bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: een jaar
Zoals beoordeeld door lichamelijk onderzoek, vitale functies, standaard klinische laboratoria en Bethesda-assay voor FVIII-remmer
een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van baseline in circulerende FVIII-activiteit (IE/dL of % normaal)
Tijdsspanne: een jaar
een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GIMI-IRB-17007

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op YUVA-GT-F801

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren