Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lentiviral FVIII genterapi

21. mai 2019 oppdatert av: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiviral FVIII genterapi for hemofili A

Denne studien er en fase I-studie som bruker en avansert lentiviral vektor for å levere et funksjonelt gen for human koagulasjonsfaktor VIII til pasienter med hemofili A, for å evaluere sikkerheten og effekten av infusjon av lentivirale genmodifiserte autologe stamceller hos pasienter.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hemofili A er en genetisk blødningsforstyrrelse forårsaket av manglende evne til å produsere blodkoagulasjonsfaktor VIII (FVIII). Personer med hemofili A lider av gjentatte blødningsepisoder, som kan forårsake kronisk leddsykdom og noen ganger til og med død på grunn av manglende evne for blod til å koagulere effektivt. Dagens behandling er intravenøs infusjon av koagulasjonsfaktorkonsentrater, enten profylaktisk eller som respons på blødning. Prosedyren er levetid lang og dyr, mens den fortsatt ikke kan oppnå en kur. Genterapi er en ny teknologi som har blitt demonstrert med suksess i en rekke kliniske studier for sykdommer som kreft og genetiske sykdommer. I denne studien vil et avansert lentiviralt vektorsystem NHP/TYF bli brukt for å levere et funksjonelt FVIII-gen for å overvinne human koagulasjons-FVIII-gendefekt hos pasienter med hemofili A. Denne studien er en fase I-studie som evaluerer sikkerheten og effekten for infusjon av gen modifiserte autologe stamceller hos pasienter med hemofili A.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518000
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kunne gi informert samtykke og overholde kravene til studien.
  2. Menn ≥2 år med bekreftet diagnose hemofili A (endogen faktor VIII ≤2 IE/dL eller ≤2 % av det normale).
  3. Et minimum gjennomsnitt på 4 blødningshendelser per år som krever episodisk behandling av faktor VIII-infusjoner eller profylaktiske faktor VIII-infusjoner.
  4. Ingen målbar faktor VIII-hemmer som vurdert av sentrallaboratoriet og har ingen tidligere historie med hemmere av faktor VIII-protein.
  5. Godta å bruke pålitelig barriereprevensjon inntil 3 påfølgende prøver er negative for vektorsekvenser.

Ekskluderingskriterier:

  1. Betydelig leverdysfunksjon som definert av unormal alanintransaminase, bilirubin og alkalisk fosfatase.
  2. Anamnese med hemmer mot faktor VIII.
  3. Bevis for aktiv hepatitt B eller C og for tiden på antiviral terapi.
  4. Har serologiske bevis på HIV-1 eller HIV-2 med CD4-tall ≤200/mm3 (pasienter som er HIV+ og stabile med CD4-tall >200/mm3 og uoppdagbar virusmengde er kvalifisert til å melde seg inn).
  5. Ethvert bevis på aktiv infeksjon eller immunsuppressiv lidelse.
  6. Deltatt i en genoverføringsforsøk i løpet av de siste 6 månedene eller i en klinisk utprøving med et undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 12 ukene.
  7. Kan ikke eller vil ikke overholde studievurderinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: YUVA-GT-F801
Genoverføring for å behandle hemofili A
Biologisk: YUVA-GT-F801
Lentiviral faktor VIII genmodifiserte autologe hematopoetiske stamceller og mesenkymale stamceller

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som opplever narkotikarelaterte bivirkninger
Tidsramme: et år
Som vurdert ved fysisk undersøkelse, vitale tegn, standard kliniske laboratorier og Bethesda-analyse for FVIII-hemmer
et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endringer fra baseline i sirkulerende FVIII-aktivitet (IE/dL eller % normal)
Tidsramme: et år
et år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2020

Primær fullføring (Forventet)

31. mai 2022

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

13. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2019

Sist bekreftet

1. mai 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GIMI-IRB-17007

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på YUVA-GT-F801

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in China

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere