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Lentivirale FVIII-Gentherapie

21. April 2026 aktualisiert von: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentivirale FVIII-Gentherapie für Hämophilie A

Diese Studie ist eine Phase-I-Studie mit einem fortschrittlichen lentiviralen Vektor, um Patienten mit Hämophilie A ein funktionelles Gen für den menschlichen Gerinnungsfaktor VIII zuzuführen, um die Sicherheit und Wirksamkeit der Infusion von lentiviralen genmodifizierten autologen Stammzellen bei Patienten zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie A ist eine genetisch bedingte Blutgerinnungsstörung, die durch die fehlende Fähigkeit zur Produktion des Blutgerinnungsfaktors VIII (FVIII) verursacht wird. Personen mit Hämophilie A leiden unter wiederholten Blutungsepisoden, die zu chronischen Gelenkerkrankungen und manchmal sogar zum Tod führen können, da das Blut nicht effizient gerinnen kann. Die derzeitige Behandlung ist die intravenöse Infusion von Gerinnungsfaktorkonzentraten, entweder prophylaktisch oder als Reaktion auf Blutungen. Das Verfahren ist lebenslang und teuer und kann dennoch keine Heilung bewirken. Die Gentherapie ist eine neuartige Technologie, die in einer Reihe von klinischen Studien für Krankheiten wie Krebs und genetische Krankheiten erfolgreich nachgewiesen wurde. In dieser Studie wird ein fortschrittliches lentivirales Vektorsystem NHP/TYF verwendet, um ein funktionelles FVIII-Gen zur Überwindung des humanen Gerinnungs-FVIII-Gendefekts bei Patienten mit Hämophilie A bereitzustellen. Diese Studie ist eine Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der Geninfusion modifizierte autologe Stammzellen bei Patienten mit Hämophilie A.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Lung-Ji Chang, PhD
  • Telefonnummer: +86 0755-86573763
  • E-Mail: c@szgimi.org

Studienorte

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Rekrutierung
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Kontakt:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Telefonnummer: +86 0755-86573763
          • E-Mail: c@szgimi.org

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kann eine Einverständniserklärung abgeben und die Anforderungen der Studie erfüllen.
  2. Männer ≥ 2 Jahre mit bestätigter Diagnose von Hämophilie A (endogener Faktor VIII ≤ 2 IE/dl oder ≤ 2 % des Normalwertes).
  3. Mindestens durchschnittlich 4 Blutungsereignisse pro Jahr, die eine episodische Behandlung mit Faktor-VIII-Infusionen oder prophylaktischen Faktor-VIII-Infusionen erfordern.
  4. Kein messbarer Faktor-VIII-Inhibitor, wie vom Zentrallabor beurteilt, und keine Vorgeschichte von Inhibitoren des Faktor-VIII-Proteins.
  5. Stimmen Sie zu, eine zuverlässige Barriere-Kontrazeption zu verwenden, bis 3 aufeinanderfolgende Proben für Vektorsequenzen negativ sind.

Ausschlusskriterien:

  1. Signifikante Leberfunktionsstörung, definiert durch abnormale Alanin-Transaminase, Bilirubin und alkalische Phosphatase.
  2. Geschichte des Inhibitors gegen Faktor VIII.
  3. Nachweis einer aktiven Hepatitis B oder C und derzeitige antivirale Therapie.
  4. Serologischer Nachweis von HIV-1 oder HIV-2 mit CD4-Zahlen ≤ 200/mm3 (Patienten, die HIV-positiv und stabil sind mit einer CD4-Zahl von > 200/mm3 und einer nicht nachweisbaren Viruslast, können sich anmelden).
  5. Jeder Hinweis auf eine aktive Infektion oder eine immunsuppressive Störung.
  6. Teilnahme an einer Gentransferstudie innerhalb der letzten 6 Monate oder an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten 12 Wochen.
  7. Unfähig oder nicht bereit, Studienbewertungen einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: YUVA-GT-F801
Gentransfer zur Behandlung von Hämophilie A
Biologisch: YUVA-GT-F801
Genmodifizierte autologe hämatopoetische Stammzellen und mesenchymale Stammzellen des lentiviralen Faktors VIII

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse aufgetreten sind
Zeitfenster: ein Jahr
Wie durch körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen, klinische Standardlabore und Bethesda-Assay für FVIII-Hemmer beurteilt
ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderungen der zirkulierenden FVIII-Aktivität gegenüber dem Ausgangswert (I.E./dl oder % normal)
Zeitfenster: ein Jahr
ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GIMI-IRB-17007

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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