Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lentiviraalinen FVIII-geeniterapia

tiistai 21. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiviraalinen FVIII-geeniterapia hemofilia A:lle

Tämä tutkimus on vaiheen I tutkimus, jossa käytetään edistynyttä lentivirusvektoria ihmisen hyytymistekijä VIII:n toiminnallisen geenin toimittamiseen hemofilia A:ta sairastaville potilaille, jotta voidaan arvioida lentivirusgeenimuunneltujen autologisten kantasolujen infuusion turvallisuutta ja tehoa potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hemofilia A on geneettinen verenvuotohäiriö, joka johtuu kyvyn puutteesta tuottaa veren hyytymistekijä VIII:aa (FVIII). Hemofilia A -potilaat kärsivät toistuvista verenvuotojaksoista, jotka voivat aiheuttaa kroonisen nivelsairauden ja joskus jopa kuoleman, koska veri ei pysty hyytymään tehokkaasti. Nykyinen hoito on hyytymistekijäkonsentraattien suonensisäinen infuusio joko ennaltaehkäisevästi tai vasteena verenvuotoon. Toimenpide on elinikäinen ja kallis, mutta parannuskeinoa ei silti voida saavuttaa. Geeniterapia on uusi tekniikka, joka on onnistuneesti osoitettu useissa kliinisissä tutkimuksissa sairauksien, kuten syövän ja geneettisten sairauksien, osalta. Tässä tutkimuksessa kehittynyttä lentivirusvektorijärjestelmää NHP/TYF käytetään toimittamaan toiminnallinen FVIII-geeni ihmisen hyytymis-FVIII-geenivirheen voittamiseksi potilailla, joilla on hemofilia A. Tämä tutkimus on vaiheen I tutkimus, jossa arvioidaan geenin infuusion turvallisuutta ja tehoa. modifioidut autologiset kantasolut potilailla, joilla on hemofilia A.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Lung-Ji Chang, PhD
  • Puhelinnumero: +86 0755-86573763
  • Sähköposti: c@szgimi.org

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Kiina, 518000
        • Rekrytointi
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Ottaa yhteyttä:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Puhelinnumero: +86 0755-86573763
          • Sähköposti: c@szgimi.org

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  2. ≥2-vuotiaat miehet, joilla on vahvistettu hemofilia A -diagnoosi (endogeeninen tekijä VIII ≤2 IU/dl tai ≤2 % normaalista).
  3. Vähintään keskimäärin 4 vuototapahtumaa vuodessa, jotka vaativat jaksoittaista hoitoa tekijä VIII infuusioilla tai profylaktisilla tekijä VIII infuusioilla.
  4. Ei mitattavissa olevaa tekijä VIII:n estäjää, kuten keskuslaboratorio on arvioinut, eikä heillä ole aiempaa tekijä VIII proteiinin estäjiä.
  5. Suostu käyttämään luotettavaa esteehkäisyä, kunnes kolme peräkkäistä näytettä on negatiivinen vektorisekvenssien suhteen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Merkittävä maksan toimintahäiriö, jonka määrittelevät epänormaali alaniinitransaminaasi-, bilirubiini- ja alkalinen fosfataasi.
  2. Tekijä VIII:n estäjä historiassa.
  3. Todisteita aktiivisesta hepatiitti B- tai C-hepatiitista ja tällä hetkellä viruslääkitys.
  4. Sinulla on serologisia todisteita HIV-1:stä tai HIV-2:sta, joiden CD4-määrät ovat ≤200/mm3 (potilaat, joilla on HIV+ ja jotka ovat stabiileja CD4-määrällä > 200/mm3 ja havaitsemattoman virusmäärän kanssa, voivat ilmoittautua mukaan).
  5. Kaikki todisteet aktiivisesta infektiosta tai mistä tahansa immunosuppressiivisesta häiriöstä.
  6. Osallistunut geeninsiirtotutkimukseen viimeisen 6 kuukauden aikana tai kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä viimeisen 12 viikon aikana.
  7. Ei pysty tai halua noudattaa tutkimusarvioita.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: YUVA-GT-F801
Geeninsiirto hemofilia A:n hoitoon
Biologinen: YUVA-GT-F801
Lentiviraalinen tekijä VIII -geenin muuntamat autologiset hematopoeettiset kantasolut ja mesenkymaaliset kantasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat huumeisiin liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: vuosi
FVIII-estäjän fyysisellä kokeella, elintoiminnoilla, tavanomaisilla kliinisillä laboratorioilla ja Bethesda-määrityksellä arvioituna
vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötasosta verenkierron FVIII-aktiivisuudessa (IU/dl tai % normaalista)
Aikaikkuna: vuosi
vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 31. toukokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 13. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 21. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GIMI-IRB-17007

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset YUVA-GT-F801

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa