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Terapia génica Lentiviral FVIII

21 de abril de 2026 actualizado por: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Terapia génica lentiviral FVIII para la hemofilia A

Este estudio es un ensayo de Fase I que utiliza un vector lentiviral avanzado para administrar un gen funcional para el factor VIII de coagulación humano en pacientes con hemofilia A, para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células madre autólogas modificadas con genes lentivirales en pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La hemofilia A es un trastorno hemorrágico genético causado por la falta de capacidad para producir el factor VIII (FVIII) de coagulación de la sangre. Las personas con hemofilia A sufren episodios hemorrágicos repetidos, que pueden causar enfermedades articulares crónicas y, a veces, incluso la muerte debido a la incapacidad de la sangre para coagular de manera eficiente. El tratamiento actual es la infusión intravenosa de concentrados de factor de coagulación, ya sea de forma profiláctica o en respuesta al sangrado. El procedimiento dura toda la vida y es costoso, mientras que aún no se puede lograr una cura. La terapia génica es una tecnología novedosa que se ha demostrado con éxito en una serie de estudios clínicos para enfermedades como el cáncer y las enfermedades genéticas. En este estudio, se utilizará un sistema de vector lentiviral avanzado NHP/TYF para administrar un gen FVIII funcional para superar el defecto del gen FVIII de la coagulación humana en pacientes con hemofilia A. Este estudio es un ensayo de Fase I que evalúa la seguridad y la eficacia de la infusión del gen Células madre autólogas modificadas en pacientes con hemofilia A.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Lung-Ji Chang, PhD
  • Número de teléfono: +86 0755-86573763
  • Correo electrónico: c@szgimi.org

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518000
        • Reclutamiento
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contacto:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Número de teléfono: +86 0755-86573763
          • Correo electrónico: c@szgimi.org

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de dar su consentimiento informado y cumplir con los requisitos del estudio.
  2. Varones ≥2 años con diagnóstico confirmado de hemofilia A (factor VIII endógeno ≤2 UI/dL o ≤2% de lo normal).
  3. Un promedio mínimo de 4 eventos hemorrágicos por año que requieran tratamiento episódico de infusiones de factor VIII o infusiones profilácticas de factor VIII.
  4. Ningún inhibidor del factor VIII medible según lo evaluado por el laboratorio central y no tener antecedentes de inhibidores de la proteína del factor VIII.
  5. Acepte usar un método anticonceptivo de barrera confiable hasta que 3 muestras consecutivas sean negativas para las secuencias del vector.

Criterio de exclusión:

  1. Disfunción hepática significativa definida por alanina transaminasa, bilirrubina y fosfatasa alcalina anormales.
  2. Antecedentes de inhibidor frente al factor VIII.
  3. Evidencia de hepatitis B o C activa y actualmente en terapia antiviral.
  4. Tener evidencia serológica de VIH-1 o VIH-2 con recuentos de CD4 ≤200/mm3 (los sujetos que son VIH+ y estables con recuento de CD4 >200/mm3 y carga viral indetectable son elegibles para inscribirse).
  5. Cualquier evidencia de infección activa o cualquier trastorno inmunosupresor.
  6. Participó en un ensayo de transferencia de genes en los últimos 6 meses o en un ensayo clínico con un fármaco en investigación en las últimas 12 semanas.
  7. No puede o no quiere cumplir con las evaluaciones del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: YUVA-GT-F801
Transferencia de genes para tratar la hemofilia A
Biológico: YUVA-GT-F801
Células madre hematopoyéticas autólogas modificadas con el gen del factor VIII lentiviral y células madre mesenquimales

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos relacionados con el medicamento
Periodo de tiempo: un año
Según lo evaluado por el examen físico, los signos vitales, los laboratorios clínicos estándar y el ensayo de Bethesda para el inhibidor de FVIII
un año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en la actividad de FVIII circulante (UI/dL o % normal)
Periodo de tiempo: un año
un año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de junio de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de mayo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de julio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de julio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

13 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GIMI-IRB-17007

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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