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Terapia Gênica Lentiviral FVIII

21 de abril de 2026 atualizado por: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Terapia Gênica Lentiviral FVIII para Hemofilia A

Este estudo é um ensaio de Fase I usando um vetor lentiviral avançado para fornecer um gene funcional para o fator VIII de coagulação humana em pacientes com hemofilia A, para avaliar a segurança e eficácia da infusão de células-tronco autólogas modificadas pelo gene lentiviral em pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico genético causado pela falta de capacidade de produzir o fator VIII de coagulação sanguínea (FVIII). Indivíduos com hemofilia A sofrem episódios hemorrágicos repetidos, que podem causar doenças articulares crônicas e, às vezes, até a morte devido à incapacidade de o sangue coagular com eficiência. O tratamento atual é a infusão intravenosa de concentrados de fator de coagulação, profilaticamente ou em resposta ao sangramento. O procedimento é longo e caro, embora ainda não seja possível obter uma cura. A terapia genética é uma nova tecnologia que foi demonstrada com sucesso em vários estudos clínicos para doenças como câncer e doenças genéticas. Neste estudo, um sistema de vetor lentiviral avançado NHP/TYF será usado para fornecer um gene FVIII funcional para superar o defeito do gene FVIII de coagulação humana em pacientes com hemofilia A. Este estudo é um ensaio de Fase I avaliando a segurança e eficácia para a infusão do gene células-tronco autólogas modificadas em pacientes com hemofilia A.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

10

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Lung-Ji Chang, PhD
  • Número de telefone: +86 0755-86573763
  • E-mail: c@szgimi.org

Locais de estudo

  • China
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Recrutamento
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contato:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Número de telefone: +86 0755-86573763
          • E-mail: c@szgimi.org

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz de fornecer consentimento informado e cumprir os requisitos do estudo.
  2. Homens ≥2 anos com diagnóstico confirmado de hemofilia A (fator VIII endógeno ≤2 UI/dL ou ≤2% do normal).
  3. Uma média mínima de 4 eventos hemorrágicos por ano que requerem tratamento episódico de infusões de fator VIII ou infusões profiláticas de fator VIII.
  4. Nenhum inibidor do fator VIII mensurável conforme avaliado pelo laboratório central e não tem histórico anterior de inibidores da proteína do fator VIII.
  5. Concordar em usar contracepção de barreira confiável até que 3 amostras consecutivas sejam negativas para sequências de vetores.

Critério de exclusão:

  1. Disfunção hepática significativa definida por alanina transaminase, bilirrubina e fosfatase alcalina anormais.
  2. História de inibidor contra fator VIII.
  3. Evidência de hepatite B ou C ativa e atualmente em terapia antiviral.
  4. Ter evidência sorológica de HIV-1 ou HIV-2 com contagens de CD4 ≤200/mm3 (indivíduos que são HIV+ e estáveis ​​com contagem de CD4 >200/mm3 e carga viral indetectável são elegíveis para inscrição).
  5. Qualquer evidência de infecção ativa ou qualquer distúrbio imunossupressor.
  6. Participou de um ensaio de transferência de genes nos últimos 6 meses ou de um ensaio clínico com um medicamento experimental nas últimas 12 semanas.
  7. Incapaz ou relutante em cumprir as avaliações do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: YUVA-GT-F801
Transferência de genes para tratar a hemofilia A
Biológico: YUVA-GT-F801
Células-tronco hematopoéticas autólogas modificadas pelo gene do fator VIII lentiviral e células-tronco mesenquimais

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados a medicamentos
Prazo: um ano
Conforme avaliado por exame físico, sinais vitais, laboratórios clínicos padrão e teste de Bethesda para inibidor de FVIII
um ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Alterações da linha de base na atividade de FVIII circulante (IU/dL ou % normal)
Prazo: um ano
um ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Investigadores

  • Investigador principal: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de junho de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

13 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GIMI-IRB-17007

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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