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Thérapie génique lentivirale FVIII

21 avril 2026 mis à jour par: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Thérapie génique lentivirale FVIII pour l'hémophilie A

Cette étude est un essai de phase I utilisant un vecteur lentiviral avancé pour administrer un gène fonctionnel du facteur VIII de coagulation humain à des patients atteints d'hémophilie A, afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la perfusion de cellules souches autologues modifiées par un gène lentiviral chez des patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémophilie A est un trouble hémorragique génétique causé par l'incapacité à produire le facteur de coagulation sanguine VIII (FVIII). Les personnes atteintes d'hémophilie A souffrent d'épisodes hémorragiques répétés, qui peuvent entraîner une maladie articulaire chronique et parfois même la mort en raison de l'incapacité du sang à coaguler efficacement. Le traitement actuel consiste en une perfusion intraveineuse de concentrés de facteur de coagulation, soit à titre prophylactique, soit en réponse à un saignement. La procédure est longue et coûteuse tout en ne permettant pas de guérir. La thérapie génique est une nouvelle technologie qui a été démontrée avec succès dans un certain nombre d'études cliniques sur des maladies telles que le cancer et les maladies génétiques. Dans cette étude, un système de vecteur lentiviral avancé NHP/TYF sera utilisé pour délivrer un gène FVIII fonctionnel afin de surmonter le défaut du gène FVIII de coagulation humaine chez les patients atteints d'hémophilie A. Cette étude est un essai de phase I évaluant l'innocuité et l'efficacité de la perfusion du gène cellules souches autologues modifiées chez les patients atteints d'hémophilie A.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Lung-Ji Chang, PhD
  • Numéro de téléphone: +86 0755-86573763
  • E-mail: c@szgimi.org

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chine, 518000
        • Recrutement
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Contact:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Numéro de téléphone: +86 0755-86573763
          • E-mail: c@szgimi.org

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Capable de fournir un consentement éclairé et de se conformer aux exigences de l'étude.
  2. Hommes ≥ 2 ans avec diagnostic confirmé d'hémophilie A (facteur VIII endogène ≤ 2 UI/dL ou ≤ 2 % de la normale).
  3. Une moyenne minimale de 4 événements hémorragiques par an nécessitant un traitement épisodique de perfusions de facteur VIII ou de perfusions prophylactiques de facteur VIII.
  4. Aucun inhibiteur mesurable du facteur VIII tel qu'évalué par le laboratoire central et aucun antécédent d'inhibiteurs de la protéine du facteur VIII.
  5. Accepter d'utiliser une contraception barrière fiable jusqu'à ce que 3 échantillons consécutifs soient négatifs pour les séquences vectorielles.

Critère d'exclusion:

  1. Dysfonctionnement hépatique important tel que défini par une alanine transaminase, une bilirubine et une phosphatase alcaline anormales.
  2. Antécédents d'inhibiteur contre le facteur VIII.
  3. Preuve d'hépatite B ou C active et actuellement sous traitement antiviral.
  4. Avoir des preuves sérologiques du VIH-1 ou du VIH-2 avec un nombre de CD4 ≤ 200/mm3 (les sujets séropositifs et stables avec un nombre de CD4 > 200/mm3 et une charge virale indétectable sont éligibles pour s'inscrire).
  5. Tout signe d'infection active ou de tout trouble immunosuppresseur.
  6. Participation à un essai de transfert de gène au cours des 6 derniers mois ou à un essai clinique avec un médicament expérimental au cours des 12 dernières semaines.
  7. Incapable ou refusant de se conformer aux évaluations de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: YUVA-GT-F801
Transfert de gènes pour traiter l'hémophilie A
Biologique: YUVA-GT-F801
Cellules souches hématopoïétiques et cellules souches mésenchymateuses autologues modifiées par le gène du facteur VIII lentiviral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants subissant des événements indésirables liés aux médicaments
Délai: une année
Tel qu'évalué par un examen physique, les signes vitaux, les laboratoires cliniques standard et le test Bethesda pour l'inhibiteur du FVIII
une année

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changements par rapport au départ dans l'activité du FVIII circulant (UI/dL ou % normal)
Délai: une année
une année

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juillet 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juillet 2017

Première publication (Réel)

13 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GIMI-IRB-17007

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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