Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лентивирусная генная терапия FVIII

21 апреля 2026 г. обновлено: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Лентивирусная генная терапия FVIII гемофилии А

Это исследование представляет собой испытание фазы I с использованием усовершенствованного лентивирусного вектора для доставки функционального гена человеческого фактора свертывания крови VIII пациентам с гемофилией А с целью оценки безопасности и эффективности введения пациентам аутологичных стволовых клеток с модифицированным геном лентивируса.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гемофилия А — это генетическое нарушение свертываемости крови, вызванное отсутствием способности вырабатывать фактор свертывания крови VIII (FVIII). Люди с гемофилией А страдают повторяющимися эпизодами кровотечения, которые могут вызвать хроническое заболевание суставов, а иногда даже смерть из-за неспособности крови эффективно свертываться. Текущее лечение представляет собой внутривенное вливание концентратов факторов свертывания либо профилактически, либо в ответ на кровотечение. Процедура длится всю жизнь и является дорогостоящей, но до сих пор не может обеспечить излечение. Генная терапия - это новая технология, которая была успешно продемонстрирована в ряде клинических исследований таких заболеваний, как рак и генетические заболевания. В этом исследовании усовершенствованная лентивирусная векторная система NHP/TYF будет использоваться для доставки функционального гена FVIII для преодоления дефекта гена FVIII свертывания крови у пациентов с гемофилией А. модифицированные аутологичные стволовые клетки у больных гемофилией А.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Lung-Ji Chang, PhD
  • Номер телефона: +86 0755-86573763
  • Электронная почта: c@szgimi.org

Места учебы

  • Китай
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Китай, 518000
        • Рекрутинг
        • Shenzhen Geno-immune Medical Institute
        • Контакт:
          • Lung-Ji Chang, PhD
          • Номер телефона: +86 0755-86573763
          • Электронная почта: c@szgimi.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Способны дать информированное согласие и соблюдать требования исследования.
  2. Мужчины ≥2 лет с подтвержденным диагнозом гемофилии А (эндогенный фактор VIII ≤2 МЕ/дл или ≤2% от нормы).
  3. Минимум в среднем 4 кровотечения в год, требующие эпизодического лечения инфузиями фактора VIII или профилактическими инфузиями фактора VIII.
  4. Отсутствие поддающегося измерению ингибитора фактора VIII по оценке центральной лаборатории и отсутствие в анамнезе ингибиторов белка фактора VIII.
  5. Согласитесь использовать надежную барьерную контрацепцию до тех пор, пока 3 последовательных образца не будут отрицательными для векторных последовательностей.

Критерий исключения:

  1. Значительная дисфункция печени, определяемая аномальной активностью аланинтрансаминазы, билирубина и щелочной фосфатазы.
  2. История ингибитора против фактора VIII.
  3. Доказательства активного гепатита В или С и в настоящее время на противовирусной терапии.
  4. Имеют серологические признаки ВИЧ-1 или ВИЧ-2 с количеством CD4 ≤200/мм3 (участники, которые ВИЧ+ и стабильны с количеством CD4 >200/мм3 и неопределяемой вирусной нагрузкой, имеют право на участие).
  5. Любые признаки активной инфекции или любого иммуносупрессивного расстройства.
  6. Участвовал в испытании по переносу генов в течение последних 6 месяцев или в клиническом испытании исследуемого препарата в течение последних 12 недель.
  7. Неспособность или нежелание выполнять оценки исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ЮВА-GT-F801
Перенос генов для лечения гемофилии А
Биологический: ЮВА-GT-F801
Ген лентивирусного фактора VIII модифицировал аутологичные гемопоэтические стволовые клетки и мезенхимальные стволовые клетки

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, столкнувшихся с побочными эффектами, связанными с наркотиками
Временное ограничение: год
По оценке физического осмотра, основных показателей жизнедеятельности, стандартных клинических лабораторных исследований и анализа Bethesda на наличие ингибитора FVIII.
год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения активности циркулирующего FVIII по сравнению с исходным уровнем (МЕ/дл или % от нормы)
Временное ограничение: год
год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Следователи

  • Главный следователь: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-immune Medical Institute

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июня 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GIMI-IRB-17007

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования ЮВА-GT-F801

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Nigeria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться