Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa lentiwirusowego czynnika VIII

21 maja 2019 zaktualizowane przez: Lung-Ji Chang, Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Lentiwirusowa terapia genowa FVIII w leczeniu hemofilii A

Niniejsze badanie jest badaniem fazy I z wykorzystaniem zaawansowanego wektora lentiwirusowego w celu dostarczenia funkcjonalnego genu ludzkiego czynnika krzepnięcia VIII pacjentom z hemofilią A w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności infuzji autologicznych komórek macierzystych zmodyfikowanych genem lentiwirusowym u pacjentów.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemofilia A to genetyczna skaza krwotoczna spowodowana brakiem zdolności wytwarzania czynnika krzepnięcia krwi VIII (FVIII). Osoby z hemofilią A cierpią z powodu powtarzających się krwawień, które mogą powodować przewlekłe choroby stawów, a czasem nawet śmierć z powodu niezdolności krwi do skutecznego krzepnięcia. Obecne leczenie polega na dożylnym wlewie koncentratów czynników krzepnięcia, profilaktycznie lub w odpowiedzi na krwawienie. Procedura ta trwa całe życie i jest kosztowna, ale wciąż nie można jej wyleczyć. Terapia genowa to nowa technologia, której skuteczność wykazano w wielu badaniach klinicznych dotyczących chorób takich jak rak i choroby genetyczne. W tym badaniu zaawansowany lentiwirusowy system wektorowy NHP/TYF zostanie wykorzystany do dostarczenia funkcjonalnego genu FVIII w celu przezwyciężenia defektu ludzkiego genu FVIII krzepnięcia u pacjentów z hemofilią A. Niniejsze badanie jest badaniem fazy I oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność infuzji genu zmodyfikowane autologiczne komórki macierzyste u pacjentów z hemofilią A.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518000
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potrafi wyrazić świadomą zgodę i spełnić wymagania badania.
  2. Mężczyźni w wieku ≥2 lat z potwierdzonym rozpoznaniem hemofilii A (endogenny czynnik VIII ≤2 IU/dl lub ≤2% normy).
  3. Minimalna średnia 4 krwawienia rocznie wymagające leczenia epizodycznego wlewami czynnika VIII lub profilaktycznymi wlewami czynnika VIII.
  4. Brak mierzalnego inhibitora czynnika VIII według oceny laboratorium centralnego i brak wcześniejszej historii inhibitorów białka czynnika VIII.
  5. Zgódź się na stosowanie niezawodnej mechanicznej antykoncepcji do czasu, aż 3 kolejne próbki będą ujemne pod kątem sekwencji wektorowych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Znacząca dysfunkcja wątroby określona przez nieprawidłową aktywność aminotransferaz alaninowych, bilirubiny i fosfatazy alkalicznej.
  2. Historia inhibitora przeciwko czynnikowi VIII.
  3. Dowody na aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C i aktualnie stosowane leczenie przeciwwirusowe.
  4. Mieć serologiczne dowody HIV-1 lub HIV-2 z liczbą CD4 ≤200/mm3 (pacjenci, którzy są HIV+ i stabilni z liczbą CD4 >200/mm3 i niewykrywalnym mianem wirusa, kwalifikują się do zapisania).
  5. Wszelkie dowody na aktywną infekcję lub zaburzenia immunosupresyjne.
  6. Brał udział w próbie transferu genów w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub w badaniu klinicznym z badanym lekiem w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  7. Niezdolność lub niechęć do przestrzegania ocen z badań.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: YUVA-GT-F801
Transfer genów w leczeniu hemofilii A
Biologiczny: YUVA-GT-F801
Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste i mezenchymalne komórki macierzyste zmodyfikowane genem lentiwirusowego czynnika VIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z lekiem
Ramy czasowe: rok
Jak oceniono na podstawie badania fizykalnego, parametrów życiowych, standardowych laboratoriów klinicznych i testu Bethesda na obecność inhibitora czynnika VIII
rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany aktywności krążącego czynnika VIII w stosunku do wartości wyjściowych (j.m./dl lub % normy)
Ramy czasowe: rok
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

31 maja 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GIMI-IRB-17007

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na YUVA-GT-F801

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bangladesh

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj