レンチウイルス FVIII 遺伝子治療

包含基準:

1. -インフォームドコンセントを提供し、研究の要件を順守できる。
2. -血友病Aの診断が確認された2歳以上の男性（内因性第VIII因子≤2 IU / dLまたは正常の≤2％）。
3. 第 VIII 因子注入の一時的な治療または予防的第 VIII 因子注入を必要とする最低平均 4 回の出血イベント。
4. -中央研究所によって評価された測定可能な第VIII因子阻害剤はなく、第VIII因子タンパク質に対する阻害剤の前歴はありません。
5. ベクター シーケンスの 3 つの連続したサンプルが陰性になるまで、信頼できるバリア避妊法を使用することに同意します。

除外基準:

1. 異常なアラニントランスアミナーゼ、ビリルビン、およびアルカリホスファターゼによって定義される重大な肝機能障害。
2. 第VIII因子に対する阻害剤の病歴。
3. -活動性のB型またはC型肝炎の証拠があり、現在抗ウイルス療法を受けています。
4. -CD4カウントが≤200 / mm3のHIV-1またはHIV-2の血清学的証拠がある（HIV +であり、CD4カウント> 200 / mm3で安定しており、ウイルス量が検出できない被験者は登録する資格があります）。
5. -活動性感染症または免疫抑制障害の証拠。
6. -過去6か月以内に遺伝子導入試験に参加したか、過去12週間以内に治験薬を使用した臨床試験に参加しました。
7. 研究評価に従うことができない、または従うことを望まない。